新規創薬テーマとパイプラインの拡充

「論文では、免疫チェックポイント阻害剤の機能を組み込んだ三重特異性 Tribody® 53L10 が、胃がん・膵がんなど悪性度の高い各種固形がん細胞に対して、従来の二重特異性抗体より強い抗腫瘍活性を示すことが報告されています。またこれにより、53L10 が複数の固形がんに対する新規治療薬の候補として有望であることが述べられています。」

「両社は複数の創薬テーマを検討し、2027年度までの二重特異性抗体医薬候補の創出を目標に掲げました。」

「その他、当社ではPXLR等の探索段階の複数の創薬プロジェクトの導出活動を進めると共に、ｍRNA×Tribody®での共同研究を進めるなど、新たなパイプライン創出に向けての自社研究およびアカデミアとの協業を積極的に進めております。」

「創薬事業においては、自社開発中のがん治療用抗体であるCBA-1205及びCBA-1535の臨床第１相試験を進めております。CBA-1205では現在、小児がん患者さんを対象とした本剤の安全性と初期的な有効性の確認を進めております。」

「その他、当社では複数の探索段階の創薬プロジェクトの導出活動を進めると共に、2025年８月に当社の多重特異性抗体フォーマットであるTribody®を用いたmRNAエンコード抗体の創出に向けた共同研究を開始、さらにアカデミアとの共同研究を推進するなど、新たなパイプライン拡充に向けた取り組みも精力的に進めております。」

「PFKR(*)はGタンパク質共役型受容体の1種であるCX3CR1を標的としたヒト化抗体であり、当社が国立精神・神経医療研究センターと共同研究を進めてきた治療用候補抗体です。2024年11月に旭化成ファーマ株式会社との間で、ライセンス契約を締結し、同社では今後の前臨床試験(*)入りに向けた準備が進められております。」

「創薬事業においては、自社開発中のがん治療用抗体であるCBA-1205及びCBA-1535の臨床第１相試験を進めております。CBA-1205では、肝細胞がん患者さん及びメラノーマ患者さんの症例登録が進められております。更に、アンメットニーズの高い小児がんを対象とするパートを年内に追加することを検討しており、現在、関係機関と協議を進めております。」

「当社のヒト化抗CX3CR1抗体であるPFKRについて、2024年11月に旭化成ファーマとの間で、ライセンス契約を締結いたしました。これにより当社は、旭化成ファーマに全世界におけるPFKRの独占的な開発、製造及び販売権をサブライセンス権付で許諾しております。」

「PTRYは自社での初期臨床開発を実施せず早期の事業化・臨床開発入りが期待できる製薬企業への導出を優先することといたしました。」

「PTRY(*)は、CBA-1535のT cell engagerとしての機能に免疫チェックポイント阻害機能を加えることを期待したTribody™抗体であり、初期の動物モデルを用いた評価では強い抗腫瘍効果を示しております。現在、当社創薬パイプラインの一つとして研究開発を重点的に進めるとともに早期の導出機会も探っています。」

「当期は新たな開発・導出の候補としてPFKRとPXLRの２つの抗体のPCT出願を行い、パイプライン化しました。」

「PCDCに続く創薬パイプラインとして当社が重点プロジェクトとして育成をしてきた中枢神経系領域の治療用抗体のPFKR(*)については、前期末までに特許出願を完了しており、国内外の主要なBDカンファレンスでの導出活動を開始いたしました。また、これまでに特許出願が完了しているがん領域の創薬プロジェクトの１つにおいては、昨年参加した国際学会での発表後、興味を持った海外製薬企業との間で今後の研究方針等について協議を進めるなど、創薬事業の成果創出にむけた取り組みを推進しております。」

「また創薬パイプラインとして当社が重点プロジェクトとして育成をしてきた中枢神経系領域の治療用抗体のPFKR(*)については、前期末までに特許出願を完了しており、年内での導出活動の開始を目標として開発フォーマットの検討など研究活動を推進しております。その他、新規ターゲットに対するリード抗体(*)の創出及び知財化に向けた研究開発についても継続しており、今後の開発パイプラインの質・量の拡充に向けた取り組みを進めております。」

「PTRY(*)は、CBA-1535のT cell engagerとしての機能に免疫チェックポイント阻害機能を加えることを期待したTribody™抗体であり、初期の動物モデルを用いた評価では強い抗腫瘍効果を示しております。現在、当社創薬パイプラインの一つとして研究開発を重点的に進めております。」

「当事業年度においてはTribody™創薬テーマであるPTRYの新たなパイプライン化、がん領域および中枢神経系領域の重点プロジェクトにおいて特許出願を完了いたしました。」

「その他、非臨床および探索段階にある創薬プロジェクトにおいては、CBA-1535の次世代型となるTribody™(*)によるリード抗体(*)であるPTRY(*)の新規の特許出願が完了し、イタリアのCEINGEとの共同研究の成果に関する論文が９月に発表されました。今後、当社の創薬プロジェクトの一つとして研究投資に注力いたします。」

「創薬事業においては、自社開発中のファースト・イン・クラス抗体(*)CBA-1205の臨床第１相試験が後半パートに進み、2022年６月には肝細胞がん患者さんへの投与が開始されております。２つ目の臨床開発品目である多重特異性抗体CBA-1535は、2022年２月に医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届の提出を完了し、2022年６月末には前半パートの最初のがん患者さんに投与が開始されております。」

「創薬事業においては、自社開発中のファースト・イン・クラス抗体(*)CBA-1205が臨床第１相試験の後半パートに移行し、治験実施施設を追加するなど体制を整えているほか、肝細胞がん以外の適応症への展開に向けた共同研究の推進やDLK-1を標的とした更なる創薬探求の検討に着手するなど、導出(*)価値向上を企図する活動を推進しております。２つ目の臨床開発品目である多重特異性抗体CBA-1535は、2022年２月16日付で医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届の提出を完了しております。現在、CMO(*)での治験薬製造が完了し本邦への輸入を進めているほか、治験実施施設における手続きを進めるなど患者さんへの投与に向けた準備が進捗しております。」

「その他、探索段階にある５つの創薬プロジェクトを保有しておりましたが、当事業年度において研究の進捗状況やデータの精査を行いながら創薬プロジェクトの改廃を実施いたしました。創薬プロジェクトの中でも当社が注力する２つの重点プロジェクトについては、導出計画や開発計画を検討しながら、引き続き事業化に資する研究活動を推進してまいります。」

「その他、探索段階にある５つの創薬プロジェクトと複数の研究テーマを保有しておりますが、当第３四半期においては研究の進捗状況やデータの精査を行い重点プロジェクトの導出・開発計画の検討、及び新たなプロジェクトの立ち上げに向け既存プロジェクト改廃を検討することによって、更なるパイプラインの充実に向けた活動に取り組んでおります。また、新たに創薬プロジェクトの基礎出願に向けた準備も進めております。」

「その他、探索段階にある５つの創薬プロジェクトと複数の研究テーマを保有しておりますが、研究の進捗状況やデータの精査を行いながら適宜創薬プロジェクトの改廃を検討することによって、更なるパイプラインの充実に向けた活動に取り組んでおります。また、国内のアカデミアと協働で、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の助成事業に係る感染症領域や技術改良に関する研究も実施しております。」

「PCDC（*）については、ADC（*）用途を中心として、外部企業への導出又は協業の機会を求めた活動を実施しながら、導出活動を進める上で重要となる追加の薬効試験を実施しております。その他、探索段階にある５つの創薬プロジェクトが進行しており、さらなるパイプライン拡充に向けた研究開発に取り組んでおります。」

「2021年１月にはLIV-2008/2008bの新規導出契約の締結をいたしましたが、当社ではこれに続く新規パイプラインとしてがん治療用抗体のPCDCのPCT出願を完了し同抗体の導出活動を開始しております。」

「創薬事業においては、自社開発中のファースト・イン・クラス抗体CBA-1205は2020年３月に日本国内で治験届を提出し、８月より第Ⅰ相試験における患者さんへの投与が開始され順調に進捗しております。多重特異性抗体であるCBA-1535は治験薬製造に向けて予定通りにCMC開発を進めております。探索段階(*)にある創薬プロジェクトでは、リード抗体(*)の創出、および知財化に向けた研究開発を継続して取り組んでおります。また、新たな創薬プロジェクト発足にむけた創薬企業やアカデミアとの共同研究に加え、Tribody(*)技術を生かしたテーマを始動させるなど、今後の開発パイプライン(*)の質・量の拡充に向けた取り組みを進めております。」

「また、新たな創薬プロジェクト発足にむけた創薬企業やアカデミアとの共同研究に加え、Tribody(*)技術を生かしたテーマを始動させるなど、今後の開発パイプライン(*)の質・量の拡充に向けた取り組みを進めております。」

「その他、探索段階にある６つの創薬プロジェクトが進行していますが、さらなるパイプライン拡充に向けた研究開発にも取り組んでおります。創薬プロジェクトのうち、がんの標的分子（非開示）をターゲットとするプロジェクトにおいては前期末に新規特許出願を完了しており、現在は外部企業との連携によるADC領域でのフィージビリティー・スタディーを実施しております。」

「その他、探索段階にある６つの創薬プロジェクトが進行しており、さらなるパイプライン拡充に向け研究開発に取り組んでおります。なお、創薬プロジェクトのうち、がんの標的分子（非開示）をターゲットとするプロジェクトにおいて新規特許出願を完了し、現在はADC領域でのフィージビリティー・スタディーを実施しております。」

「創薬事業においては、自社開発中のファースト・イン・クラス(*)抗体であるCBA-1205はCMC(*)開発と毒性試験(*)を推進するなど臨床試験準備の最終段階を迎えております。CBA-1535はCMC開発に着手いたしました。また、探索段階にある創薬プロジェクトの導出データパッケージ構築にむけた研究活動と新規の創薬プロジェクト発足にむけた創薬企業やアカデミアとの共同研究を開始するなど、今後の開発パイプライン(*)の質・量の拡充に向けた取り組みを進めてまいりました。」

「創薬事業においては、前臨床段階にあるCBA-1205のCMC(*)開発およびCBA-1535の技術移管が概ね予定どおりの進捗となったほか、探索段階にある創薬プロジェクトのデータパッケージ構築にむけた研究活動と新規の創薬プロジェクト発足にむけたアカデミアとの共同研究を新たに開始するなど、今後の開発パイプライン(*)の質・量の拡充に向けた取り組みを進めてまいりました。」

「また、新規の臨床開発パイプラインとして、2018年12月に英国のBiotecnol社（以下「BT社」）とがん治療用抗体「Tb535H」と抗体改変技術の資産譲渡契約を締結いたしました。当社において初期臨床試験に向けたプロジェクトを発足し、当該抗体の臨床開発コードを「CBA-1535」に変更いたしました。」

「将来のパイプライン拡充に向けては、新規の創薬シーズ(*)に関わる研究開発に積極的に取り組み、当社のネットワークを駆使して外部機関へのコンタクトおよび情報収集を継続しております。また、前事業年度に引き続き当事業年度も、難治性がん、希少疾患ならびに指定難病における治療標的の確立に有用な研究テーマの公募・助成を行っております。その結果、国内の研究機関との創薬研究や当社の抗体作製技術や関連技術を用いた共同研究（2018年９月末現在で10件）などの研究開発を進めております。また、今後の導出や開発に向けて有望なデータが示唆された創薬シーズについては、優先的に資源配分の比率を高めるなど、早期の成果創出に向けた取り組みも行っております。」

「将来のパイプライン拡充に向けては、新規の創薬シーズ(*)に関わる研究開発に積極的に取り組み、当社のネットワークを駆使して外部機関へのコンタクトを継続しております。その結果、国内の研究機関との創薬研究に関わる共同研究や当社の抗体作製技術や関連技術を用いた共同研究を新たに６件開始いたしました。」

「また、当社のネットワークを駆使して外部機関へのコンタクトを継続した結果、国内の研究機関との創薬研究に関わる新規の共同研究や当社の抗体作製技術や関連技術を用いた新たな共同研究も開始いたしました。」

「その結果、基礎・探索研究段階のプロジェクト数は共同研究も含め８件に達しており、そのうち５件は国内の大学や研究機関等との共同研究契約のもとでの研究開発を進めております。」

「創薬事業においては、LIV-1205（ヒト化抗DLK-1抗体）及びLIV-2008b（ヒト化抗TROP-2抗体）の２つの抗体について、ADC(*)用途での全世界における独占的な開発・製造・販売権に関するオプションライセンス契約の下、スイスのADC Therapeutics社（以下「ADCT社」といいます）にて評価が行われておりました。ADCT社よりオプション権を行使する旨の通知を受領したLIV-1205につきましては、2017年９月に同社とライセンス契約を締結いたしました。」

「その結果、LIV-1205につきましては、2017年６月26日、ADCT社がオプション権を行使する旨の通知を受領しました。今後、同社とライセンス契約を締結することになります。また、LIV-1205の通常抗体は、2016年10月に米国国立がん研究所(National Cancer Institute; NCI)と締結した契約下で、小児がんに対する新薬候補の評価を目的とした組織であるPediatric Preclinical Testing Consortiumにて、動物モデルでの薬効評価が引続き実施されております。さらに、自社での臨床開発の準備に向けた社内体制の構築、治験薬製造に向けたCMO(受託製造機関)の選定等を開始いたしました。」

「当社の当第１四半期累計期間におきましては、創薬パイプラインの拡充、開発及び導出活動とADLib®システム(*)を用いた新規の抗体作製の推進、創薬支援事業等を中心に事業活動を進めてまいりました。LIV-1205は、2016年10月に米国国立がん研究所(National Cancer Institute; NCI)と締結した契約下で、小児がんに対する新薬候補の評価を目的とした組織であるPediatric Preclinical Testing Consortiumにて、動物モデルでの薬効評価を実施しております。」

「当社の当第３四半期累計期間における事業開発活動の状況としましては、今後のライセンス契約獲得に必要なデータの蓄積と、パイプラインの導出活動やADLib®システムを用いた新規の抗体作製ビジネスに関する営業活動を実施してまいりました。また、パイプラインの価値を高めるため、初期臨床段階までの開発を自社で行う方針を打ち出し、LIV-1205（ヒト化抗DLK-1(*)抗体）の初期臨床開発を目指した準備を進めております。」

「新規創薬テーマを拡充し、今後のライセンス契約獲得に必要なデータの蓄積と、パイプラインの導出活動やADLib®システムを用いた新規の抗体作製ビジネスに関する営業活動を実施してまいりました。」