VB-111（遺伝子治療薬）の日本開発・商業化

「VB-111： 2022年７月に受領した国際共同第Ⅲ相臨床試験（OVAL試験）トップラインデータでは、無増悪生存期間（PFS）の解析において、コントロール群に対して統計的に有意な改善が認められず、開発を中止いたしました。」

「VB-111： プラチナ製剤抵抗性再発卵巣がんを対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験（OVAL試験）について、2022年７月に受領したトップラインデータでは、無増悪生存期間（PFS）及び全生存期間（OS）の解析において、統計的に有意な改善が認められませんでした。」

「当第２四半期連結会計期間において、VB-111の日本国内における臨床開発が終了したことに伴い、以下の契約は終了いたしました。」

「2022年７月に受領したトップラインデータでは、無増悪生存期間（PFS）及び全生存期間（OS）の解析において、統計的に有意な改善が認められませんでした。本結果に基づき、OVAL試験の終了に向けた手続きを進めております。VB-111はアデノウイルスベクターによる遺伝子治療用製品です。海外では大腸がん及び膠芽腫（こうがしゅ）を対象とした医師主導第Ⅱ相臨床試験が進められており、これらのデータ分析等により今後の国内開発方針について検討してまいります。」

「OVAL試験全体としては、2022年３月に目標症例数の登録が完了し、全世界で409例が登録されました。VB-111はVascular Biogenics Ltd.（イスラエル）から国内の開発及び販売権に関するライセンスを取得した遺伝子治療製品です。」

「Vascular Biogenics Ltd.（イスラエル、以下「VBL」といいます。）から国内の開発及び販売権に関するライセンスを取得した遺伝子治療製品 VB-111につきましては、現在、同社が実施しているプラチナ製剤抵抗性再発卵巣がんを対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験（OVAL試験）に日本から参画し、当社が日本国内における臨床試験を実施しております。OVAL試験は目標症例数400例のうち、2022年１月現在で350例以上の症例登録を完了しており、2021年度中の目標症例登録数完了を見込んでおります。このうち国内においては、12施設で臨床試験を実施しており、2021年６月に投与開始、2021年12月に国内目標症例数である30例を達成いたしました。本OVAL試験の結果については、早ければ2022年後半にPFS（無増悪生存期間）の結果取得が想定されています。なお、VBLにより海外で大腸がん及び膠芽腫（こうがしゅ）の第Ⅱ相臨床試験も進められております。」

「2020年３月、当社はOVAL試験に日本から参画することを決定し、同年11月、医薬品医療機器総合機構に対し治験計画届を提出し、2021年６月、国内における投与を開始いたしました。OVAL試験は目標症例数400例のうち、2021年６月現在で300例以上の患者登録を完了しており、2021年度中の目標患者登録数完了を見込んでおります。このうち国内においては12施設で30例の登録を計画しております。」

「2020年11月、国内第Ⅲ相臨床試験開始のため、医薬品医療機器総合機構に対し治験計画届を提出いたしました。治験実施施設において体制が整った施設より逐次患者登録を行う予定です。」

「これを踏まえ、当社はOVAL試験に日本から参画する方針を決定し、規制当局との相談を含め第Ⅲ相臨床試験開始に向けた各種準備を進めております。」

「また、2020年３月、VBLが実施中のOVAL試験に関し、第三者委員会による中間解析において試験の継続が推奨された旨、同社から発表されました。これを踏まえ、当社はOVAL試験に日本から参画する方針を決定し、国内治験開始に向けた各種準備を進めております。」

「さらに、2020年３月、VBLが実施中のOVAL試験に関し、第三者委員会による中間解析において試験の継続が推奨された旨、同社から発表されました。これを踏まえ、当社はOVAL試験に日本から参画する方針を決定し、国内治験開始に向けた各種準備を進めております。」

「また、VBLが実施済みの再発悪性神経膠芽腫（rGBM）を対象とした第Ⅱ相及び第Ⅲ相臨床試験の結果を踏まえ、新たに医師主導による第Ⅱ相臨床試験に関する治験許可申請（IND）が行われ、2019年11月に米国FDAより承認された旨、同社から発表されました。さらに消化器がんを対象にした免疫チェックポイント阻害剤との併用による米国国立がん研究所主導の臨床試験を開始する旨、同社から発表されております。」

「現在、同社が米国を中心にプラチナ耐性卵巣がんの第Ⅲ相臨床試験を実施しております。当社は、2019年末に予定している同試験の中間解析結果を踏まえ、日本国内における開発方針を検討する予定です。」

「当社は、同社が実施しているプラチナ耐性卵巣がんの第Ⅲ相臨床試験も含め、試験進捗情報を随時取得し、中間解析結果等を踏まえ、日本国内における開発方針を検討してまいります。」

「当社は、同社が実施しているプラチナ耐性卵巣がんの第Ⅲ相臨床試験も含め、試験進捗情報を随時取得し、中間解析結果等を踏まえ、日本国内における開発方針を検討してまいります。」

「Vascular Biogenics Ltd.（イスラエル、以下「VBL」といいます。）からライセンスを受けた遺伝子治療薬「VB-111」につきましては、同社が米国を中心に実施した再発悪性神経膠芽腫（rGBM）を対象とする第Ⅲ相臨床試験の詳細なデータ解析を実施しており、VBLの今後の欧米における開発方針を踏まえ、後続の卵巣がん等の適応症を含め、解析結果を詳細に考察し日本国内における開発方針を検討してまいります。」

「当社は、同試験の詳細な解析データを考察し、VBLの今後の欧米における開発方針を踏まえ、後続の卵巣がん、甲状腺がん、肺がん等の適応症を含め、日本国内における開発方針を検討してまいります。」

「平成29年11月にVascular Biogenics Ltd.（イスラエル）からライセンスした遺伝子治療薬「VB-111」につきましては、日本国内における臨床試験の開始に向けた準備を進めております。国内では、遺伝子治療薬の臨床開発を行うためにはカルタヘナ法に基づく第一種使用等に係る承認取得が必要であり、現在、当該手続きを行っております。」

「本契約にて導入する「VB-111」はファースト・イン・クラスの遺伝子治療薬で、先行する臨床試験は脳腫瘍の中でも最も難治性の再発悪性神経膠芽腫(こうがしゅ)を対象とする米国を中心とした第Ⅲ相試験で、既に患者登録が完了しており、早期の承認取得が期待されるパイプラインです。本契約により当社が日本での開発権及び販売権を取得し、本製品を画期的な医薬品として国内で早期に実用化することで、当社の経営基盤が早い段階で強化されるものと期待しております。③当社はVBLに対して、契約締結時に契約一時金15百万米ドルを支払う。また開発ステージが一定の段階に進んだ段階で一定のマイルストーンや、上市後は売り上げに応じた対価を支払う。」