間葉系幹細胞を標的とした遺伝子治療
FY2019に初出。18回の記載のうち10回が「前進」で、最初の「前進」はFY2020。直近の記載は2026-10-07。
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- FY2026-H1再掲有価証券報告書
「そのほか、表皮水疱症の根治治療を目的とした幹細胞遺伝子治療SR-GT1について、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）実施の令和６年度「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業）」に採択されております。本研究は、令和４年度「難治性疾患実用化研究事業」で確立した遺伝子導入細胞加工物の製造体制と、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）のレギュラトリーサイエンス戦略相談で受けた助言内容を引き継ぎ、臨床での実用化を念頭に置いた治験薬製造を実施することで、速やかに医師主導治験に移行することを目的としております。本研究では、支出した経費の３分の２をAMEDからの補助金として受領することが可能であり、令和６年度から令和８年度（～2027.3）までの３年間合計で最大179百万円の助成金を受領する可能性があります。」
SR-GT1について、AMED事業への採択、治験薬製造、医師主導治験への移行を目指す開発方針と、2027年3月までの3年間で最大179百万円の助成可能性が再確認されている。 - FY2025再掲有価証券報告書
「遺伝子欠損等に起因する重度の遺伝性疾患に対しても再生誘導医療®を可能にする治療技術です。当社がこれまでに培った独自の幹細胞培養・調整技術を駆使し、患者自身の幹細胞に対して体外で遺伝子編集を施し、欠損／変異した遺伝子を補ったうえで患者の体内に戻す、根治的再生誘導型細胞治療製品です。」
患者由来間葉系幹細胞への遺伝子導入・体内還元による根治的治療技術の開発方針が再確認されている。 - FY2025-H1前進有価証券報告書
「そのほか、表皮水疱症の根治治療を目的とした幹細胞遺伝子治療SR-GT1について、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）実施の令和６年度「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業）」に採択されております。本研究は、令和４年度「難治性疾患実用化研究事業」で確立した遺伝子導入細胞加工物の製造体制と、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）のレギュラトリーサイエンス戦略相談で受けた助言内容を引き継ぎ、臨床での実用化を念頭に置いた治験薬製造を実施することで、速やかに医師主導治験に移行することを目的としております。本研究では、支出した経費の３分の２をAMEDからの補助金として受領することが可能であり、３年間合計で最大179百万円の助成金を受領する可能性があります。」
幹細胞遺伝子治療の開発コードがSR-GT1として示され、AMED事業への採択、治験薬製造、医師主導治験への移行を目指す具体的な開発段階が示された。3年間で最大179百万円の助成金を受領する可能性も記載されている。 - FY2024再掲有価証券報告書
「患者自身の幹細胞に対して体外で遺伝子編集を施し、欠損／変異した遺伝子を補ったうえで患者の体内に戻す、根治的再生誘導型細胞治療製品です。」
患者由来間葉系幹細胞への遺伝子導入・体内還元による根治的治療技術の開発方針が再確認されている。 - FY2024-Q3再掲有価証券報告書
「当社が大阪大学との共同研究で開発を進めている幹細胞遺伝子治療（開発コード：PJ5）は、表皮水疱症患者の水疱から間葉系幹細胞を採取する独自の開発技術を基盤として、レンチウイルスベクタ―を用いてⅦ型コラーゲン遺伝子を患者皮膚由来間葉系幹細胞に効率的に導入し、水疱内へと戻して持続的Ⅶ型コラーゲン供給を可能にする根治的表皮水疱症治療技術です。患者由来皮膚細胞を用いて表皮水疱症モデル皮膚組織を作製し、吸引法により水疱を人工的に形成したところ、Ⅶ型コラーゲン遺伝子を導入した間葉系幹細胞を水疱内と同じ領域に投与して作製した表皮水疱症モデル皮膚組織では、Ⅶ型コラーゲンタンパク質を広範囲に基底膜領域へ供給しており、水疱が形成されないことが確認されました。また、他の投与経路と比較して水疱内投与は生体内において高い生着能を確認しております。」
患者由来間葉系幹細胞へのⅦ型コラーゲン遺伝子導入、水疱内投与による基底膜への供給、水疱形成抑制および高い生着能が再確認されている。 - FY2024-Q1再掲有価証券報告書
「当社が大阪大学との共同研究で開発を進めている幹細胞遺伝子治療（開発コード：PJ5）は、表皮水疱症患者の水疱から間葉系幹細胞を採取する独自の開発技術を基盤として、レンチウイルスベクタ―を用いてⅦ型コラーゲン遺伝子を患者皮膚由来間葉系幹細胞に効率的に導入し、水疱内へと戻して持続的Ⅶ型コラーゲン供給を可能にする根治的表皮水疱症治療技術です。」
患者由来間葉系幹細胞へのⅦ型コラーゲン遺伝子導入を用いる根治的治療技術の開発方針が再確認されている。 - FY2023前進有価証券報告書
「患者由来皮膚細胞を用いて表皮水疱症モデル皮膚組織を作製し、吸引法により水疱を人工的に形成したところ、Ⅶ型コラーゲン遺伝子を導入した間葉系幹細胞を水疱内と同じ領域に投与して作製した表皮水疱症モデル皮膚組織では、Ⅶ型コラーゲンタンパク質を広範囲に基底膜領域へ供給しており、水疱が形成されないことが確認されました。また、他の投与経路と比較して水疱内投与は生体内において高い生着能を確認しております。」
幹細胞遺伝子治療について、Ⅶ型コラーゲンの基底膜領域への供給、水疱形成の抑制、および水疱内投与の高い生着能が確認された。 - FY2023-Q2前進有価証券報告書
「また、他の投与経路と比較して水疱内投与は生体内において高い生着能を確認しております。」
幹細胞遺伝子治療について、水疱内投与が他の投与経路と比較して高い生着能を示す新たな研究結果が記載された。 - FY2023-Q1再掲有価証券報告書
「当社が大阪大学との共同研究で開発を進めている幹細胞遺伝子治療（開発コード：PJ5）は、表皮水疱症患者の水疱から間葉系幹細胞を採取する独自の開発技術を基盤として、レンチウイルスベクタ―を用いてⅦ型コラーゲン遺伝子を患者皮膚由来間葉系幹細胞に効率的に導入し、水疱内へと戻して持続的Ⅶ型コラーゲン供給を可能にする根治的表皮水疱症治療技術です。」
患者由来間葉系幹細胞へのⅦ型コラーゲン遺伝子導入を用いる根治的治療技術の開発方針が再確認されている。 - FY2022再掲有価証券報告書
「患者由来皮膚細胞を用いて表皮水疱症モデル皮膚組織を作製し、吸引法により水疱を人工的に形成したところ、Ⅶ型コラーゲン遺伝子を導入した間葉系幹細胞を水疱内と同じ領域に投与して作製した表皮水疱症モデル皮膚組織では、水疱が形成されないことが確認されました。」
間葉系幹細胞へのⅦ型コラーゲン遺伝子導入により表皮水疱症モデルで水疱が形成されないとの研究成果が再確認されている。 - FY2022-Q3前進有価証券報告書
「患者由来の間葉系幹細胞を用いて表皮水疱症モデル皮膚組織を作製し、吸引法により水疱を人工的に形成したところ、Ⅶ型コラーゲン遺伝子を導入した間葉系幹細胞を用いた表皮水疱症モデル皮膚組織では水疱が形成されないことを確認しております。」
患者由来間葉系幹細胞にⅦ型コラーゲン遺伝子を導入する遺伝子治療について、表皮水疱症モデル皮膚組織で水疱が形成されないことを確認した。さらに2022年4月からAMEDの難治性疾患実用化研究事業に共同研究企業として参画する計画が示された。 - FY2020前進有価証券報告書
「遺伝子編集技術を用いて正常遺伝子を組み込んだ間葉系幹細胞を動物に移植する実験により、移植を受けた動物体内に目的タンパク質（７型コラーゲン）が十分量安定的に産生されることを確認しており、想定する作用機序が機能することを証明しております。」
間葉系幹細胞を標的とした遺伝子治療について、動物実験で目的タンパク質の安定産生と想定作用機序の機能を確認した。 - FY2019初出有価証券報告書
「患者自身の幹細胞に対して体外で遺伝子編集を施し、欠損／変異した遺伝子を補ったうえで患者の体内に戻す、根治的再生誘導型細胞治療製品（※32）です。」
患者自身の幹細胞を採取し、体外で遺伝子編集後に戻す治療技術を開発対象としている。