間葉系幹細胞を用いた遺伝子治療の臨床開発

患者自身の間葉系幹細胞を体外で遺伝子編集して再投与する治療技術について、SR-GT1の治験薬製造や医師主導治験への移行を進めるテーマ。AMED助成を活用し、遺伝子治療の臨床実用化を目指す。