軟骨無形成症治療薬としてのRBM007開発
FY2016に初出。59回の記載のうち45回が「前進」で、最初の「前進」はFY2017-Q1。直近の記載は2026-10-13。
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- FY2026前進有価証券報告書
「2026年３月、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に対し、第３相臨床試験（２～14歳の小児患者16名、１回/週の１mg/kg皮下投与、単剤試験、52週）の治験申請を提出し、実施許諾を得ました。」
umedaptanib pegolのACH開発で第2相試験の統計解析を完了し、PMDAから第3相臨床試験の実施許諾を取得した。2～14歳・16名・52週の第3相計画を具体化し、2026年6月の初回患者登録を見込む段階へ進んだ。 - FY2026-H1前進有価証券報告書
「第２相臨床試験を完了した12名のうち11名は、同一投与条件の第２相長期投与試験に移行しており、継続して被験薬の有効性及び安全性を評価しております。」「第３相試験は、2026年度第１四半期に開始、2027年度に完了する予定としており、厚生労働省から希少疾病用医薬品指定を受けていることから、その優遇措置を利用して、2028年に承認申請、2029年に上市を目指します。」」
umedaptanib pegolのACH開発で第2相試験の12名への投与を完了し、11名が長期投与試験へ移行した。希少疾病用医薬品指定を受け、2026年度第1四半期の第3相開始、2027年度完了、2028年承認申請、2029年上市という次段階の計画を具体化している。 - FY2025-H1前進有価証券報告書
「その結果、途中休薬の１名を除いた５名のうち、２名で身長の伸展速度が、被験薬投与前（観察試験）に比較して、＋4.6cm、＋3.3cm/年と増加いたしました。」
ACH小児患者の低用量群で、評価可能な5名中2名について身長伸展速度の増加を確認した。3名は低用量下で無反応であり、高用量群の結果は翌年9月に明らかになる予定とされているため、開発目標の達成ではなく具体的な臨床進展として記載する。 - FY2024再掲有価証券報告書
「現在、東京、岡山及び関西地区の８施設において前期第２相観察試験が開始され、さらにそれに続く前期第２相臨床試験、前期第２相長期投与試験に移行しております。」
ACHについて、8施設での観察試験開始後、前期第2相臨床試験および長期投与試験へ移行している状況を再確認している。 - FY2024-Q3前進有価証券報告書
「現在、東京、岡山及び関西地区の８施設において前期第２相観察試験が開始され、さらにそれに続く前期第２相臨床試験も始まっております。また、2023年12月に８カ月間の前期第２相臨床試験を完了した第一例目の症例が、前期第２相長期投与試験に移行しております。」
RBM-007の軟骨無形成症適応について、前期第2相観察試験が8施設で開始され、前期第2相臨床試験の第一例目が8カ月間の試験を完了して長期投与試験へ移行した。 - FY2024-Q1再掲有価証券報告書
「現在、東京及び関西地区の５施設において前期第２相観察試験が開始され、さらにそれに続く前期第２相臨床試験も始まっております。今後も治験実施施設を増やしつつ臨床試験を進めてまいります。」
RBM-007の軟骨無形成症適応について、観察試験と前期第2相臨床試験を進める状況を再確認している。 - FY2023前進有価証券報告書
「現在、東京及び関西地区の５施設において前期第２相観察試験が開始され、さらにそれに続く前期第２相臨床試験での最初の小児患者にRBM-007の皮下投与が行われました。今後も治験実施施設を増やしつつ臨床試験を進めてまいります。」
RBM-007の軟骨無形成症適応は、観察試験が東京・関西地区の5施設で開始され、続く前期第2相臨床試験で最初の小児患者への投与まで進展した。 - FY2023-Q3前進有価証券報告書
「現在、東京及び大阪の計３治験施設において観察試験の開始についての承認を頂いており、今後も治験施設を増やしつつ観察試験を進めてまいります。」
RBM-007の軟骨無形成症開発について、PMDAの実施許可を得た観察試験が東京・大阪の計3施設で開始承認を得る段階まで具体化し、今後施設を増やしながら進める計画を示した。 - FY2023-Q2前進有価証券報告書
「これを受け、ACHの小児患者における、身長の伸びを含む臨床的基礎データの取得と前期第２相試験の被験者選定を目的とした観察試験、及びACHの小児患者でのRBM-007の安全性と有効性を調べる前期第２相試験と、これに引き続き実施する長期投与試験の３つの治験計画届書を、審査当局である独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA:Pharmaceuticals and Medical Devices Agency）に提出し、治験実施の許可を得ております。現在、観察試験を進めております。」
RBM-007の軟骨無形成症開発について、観察試験、前期第2相試験、長期投与試験の3つの治験計画届書についてPMDAから実施許可を得たことを示し、現在は観察試験を進めている。 - FY2023-Q1前進有価証券報告書
「現在、観察試験の実施と、これに続く前期第２相試験の準備を進めております。」
RBM-007の軟骨無形成症適応について、PMDAの実施許可を得た観察試験を実施し、続く前期第2相試験の準備段階へ進んだ。 - FY2022前進有価証券報告書
「2022年４月には軟骨無形成症の小児患者における、身長の伸びを含む臨床的基礎データの取得と前期第２相試験の被験者選定を目的とした観察試験の治験計画届書を、審査当局である独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA；Pharmaceuticals and Medical Devices Agency）に提出し、治験実施の許可を得ております。本観察試験の開始は本年夏以降の予定です。」
RBM-007の軟骨無形成症開発は、第1相試験終了後、小児患者の観察試験についてPMDAの実施許可を得て、前期第2相試験の被験者選定に向けた段階へ進展した。 - FY2022-Q3前進有価証券報告書
「その結果、RBM-007を0.1～0.6 mg/kgで2回まで、1又は2週間隔で皮下投与した際の忍容性については良好であり、安全性に問題はありませんでした。また、本試験のRBM-007の血中濃度測定により、次に実施する初期第Ⅱ相臨床試験（Phase 2a）の基礎データを取得できました。これを受け、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）と第Ⅱ相試験に関する協議を経て、初期第Ⅱ相臨床試験実施のための準備を進めております。」
RBM-007の軟骨無形成症適応について、第1相試験からPhase 2a準備段階へ進展した。0.1～0.6 mg/kgでの投与に関する基礎データを取得し、PMDAとの第2相試験協議を経て準備を進めている。 - FY2022-Q2前進有価証券報告書
「本プロジェクトは、国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）の助成（2015年から合計６年間）を受け、2020年４月、新薬の治験計画届出書を独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出し、2020年７月、RBM-007の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的として、国内の１治験施設において、合計24名の健康成人男性を対象とする第１相臨床試験を開始し、2021年５月に試験を終了いたしました。」
RBM-007の軟骨無形成症適応について、国内1施設・24名を対象とする第1相臨床試験を2021年5月に終了した。前回の投与完了段階から、試験終了というマイルストーンを確認している。 - FY2022-Q1前進有価証券報告書
「RBM-007を用いた細胞試験や動物試験でのACH治療薬としての効果については、2021年５月米国科学誌 Science Translational Medicine電子版に論文が掲載されました。」
RBM-007の軟骨無形成症適応について、細胞試験・動物試験の効果に関する研究成果が2021年5月にScience Translational Medicine電子版へ掲載された。 - FY2021前進有価証券報告書
「第１相臨床試験は、RBM-007の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的として、国内の１治験施設において、合計24名の健康成人男性を対象に実施し、2021年５月に投与を完了いたしました。」
RBM-007の軟骨無形成症適応について、国内1施設・24名を対象とする第1相試験の投与を2021年5月に完了した。 - FY2021-Q3再掲有価証券報告書
「2020年７月、第１相臨床試験を開始いたしました。第１相臨床試験は、RBM-007の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的として、国内の１治験施設において、合計24名の健康成人男性を対象に実施しております。」
RBM-007の軟骨無形成症適応について、国内1施設・24名を対象とする第1相臨床試験を継続している。新たな試験段階への移行は記載されていない。 - FY2021-Q1再掲有価証券報告書
「その後、PMDAによる30日間の審査を経て、2020年７月、第１相臨床試験を開始いたしました。第１相臨床試験は、RBM-007の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的として、国内の１治験施設において、合計24名の健康成人男性を対象に実施しております。」
RBM-007の軟骨無形成症適応について、PMDAへの届出・審査を経て国内第1相試験を開始し、24名を対象とする試験として具体化している。 - FY2020前進有価証券報告書
「2020年4月、新薬の治験計画届出書をPMDAに提出し、同年5月に第1相試験の実施が許可され、同年7月より、国内の1治験施設において、RBM-007の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的とする、第1相試験を開始しております。」
RBM-007の軟骨無形成症適応について、PMDAへの治験計画届出、実施許可を経て、2020年7月に日本で第1相試験を開始した。 - FY2020-Q2前進有価証券報告書
「その結果、非臨床試験データの充足性がPMDAにより確認されましたので、今後速やかに準備を進め、2021年３月期中に第１相試験を開始する予定です。」
RBM-007の軟骨無形成症適応について、PMDAとの対面助言で第1相試験実施に必要な非臨床試験データの充足性が確認され、2021年3月期中の第1相試験開始予定へ進展した。 - FY2020-Q1再掲有価証券報告書
「2021年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届出を目標として開発を進めております。国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の補助を受け、GLP適合非臨床安全性・毒性試験及び治験薬製造が完了いたしました。」
軟骨無形成症適応について、2021年3月期中のPMDA治験計画届出目標と、GLP適合非臨床試験・治験薬製造の完了を再確認している。 - FY2019後退有価証券報告書
「2021年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届出を目標として、研究開発を進めております。」
軟骨無形成症適応のPMDAへの治験計画届出目標が、従来の2020年３月期中から2021年３月期中へ変更された。 - FY2019-Q1再掲有価証券報告書
「2020年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）へのIND申請を目標として開発を進めております。国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の補助を受け、GLP適合非臨床安全性・毒性試験および治験薬製造が完了いたしました。本プロジェクトは2018年度からの３年間を対象に、AMEDの難治性疾患実用化研究事業に採択されており、本支援の下、治験開始に向けた準備を着実に進めてまいります。」
軟骨無形成症適応について、2020年3月期中のPMDAへのIND申請目標を維持し、GLP適合非臨床試験と治験薬製造の完了を再確認している。 - FY2018引き上げ有価証券報告書
「そのため、当社における、RBM-007を用いた軟骨無形成症薬の開発においては、第１・第２相の有効な結果を揃えて、当該制度による早期承認を取得したいと考えております。」
軟骨無形成症について、第1相・第2相の有効な結果をそろえ、医薬品条件付き早期承認制度の活用による早期承認を目指す方針を新たに明示した。 - FY2018前進有価証券報告書
「平成32年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届出を目標として、研究開発を進めております。国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の補助を受け、GLP適合非臨床安全性・毒性試験の実施、治験薬の検討及びその製造を当事業年度の重点目標として取り組んだ結果、GLP適合非臨床安全性・毒性試験を完了させることが出来、治験薬製造も平成30年５月中に完了いたしました。」
RBM-007の軟骨無形成症適応について、平成32年3月期中のPMDA届出を目標とし、GLP適合非臨床安全性・毒性試験と治験薬製造を完了した。 - FY2018-Q3前進有価証券報告書
「RBM-007による軟骨無形成症に対する疾患モデル動物での有効性を前事業年度において既に実証しておりますが、チェコ共和国 Masaryk 大学において詳細な検討を加えております。また、ヒトでの効果の裏付けとなるデータを取得すべく、軟骨無形成症患者由来のiPS細胞を用いた実験を大阪大学医学部附属病院との共同研究として継続して実施し、良好な成績を得ております。」
RBM007の軟骨無形成症適応について、Masaryk大学での追加検討と大阪大学医学部附属病院とのiPS細胞実験を継続し、良好な成績を得た。 - FY2018-Q2再掲有価証券報告書
「平成31年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届出を目標として開発を進めております。国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の補助事業の下でGLP適合非臨床安全性・毒性試験の実施、及び治験用製剤（「治験薬」）の検討及びその製造を当事業年度の重点目標として取り組んでおり、臨床開発の実施に支障をきたす事象は発生しておらず、当初の計画通り順調に推移しております。」
RBM007の軟骨無形成症適応について、平成31年3月期中のPMDA届出、GLP試験、治験薬製造という計画を再確認している。 - FY2018-Q1再掲有価証券報告書
「平成31年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届出を目標として、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の補助事業の下でGLP適合非臨床安全性・毒性試験の実施、及び治験用製剤（「治験薬」）の検討及びその製造を当事業年度の重点目標として取り組んでおり、当初の計画通り順調に推移しております。」
RBM007の軟骨無形成症適応について、平成31年3月期中のPMDA届出、GLP適合試験、治験薬製造という従来計画を維持し、計画どおり進んでいると説明している。 - FY2017前進有価証券報告書
「これまで、平成31年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届出を目標として、GLP適合非臨床安全性・毒性試験の実施、及び治験用製剤（「治験薬」）の検討及びその製造に必要な原薬（核酸）合成の達成を目標として事業を進め、当初の計画通り順調に推移しGMPに準拠した第I相試験用の原薬の製造を完了いたしました。」
RBM007の軟骨無形成症適応について、平成31年３月期中のPMDA届出計画を維持し、第I相試験用原薬のGMP準拠製造を完了した。 - FY2017-Q3前進有価証券報告書
「当事業年度は、GLP適合非臨床安全性・毒性試験実施のためのGMP適合の核酸合成の達成を重点目標としており、当初の計画通り順調に推移しております。」「これにより、本アプタマーによる軟骨無形成症に対する非臨床Proof of Conceptの獲得を確かなものとしました。」
RBM007の軟骨無形成症適応について、非臨床POCの確保という具体的なマイルストーンに到達し、GMP適合核酸合成も計画どおり進展した。 - FY2017-Q2再掲有価証券報告書
「当事業年度は、GLP試験実施のためのcGMP適合の核酸合成の達成を重点目標としております。」
軟骨無形成症適応について、当事業年度の重点目標としてGLP試験に必要なcGMP適合核酸合成を明示している。 - FY2017-Q1前進有価証券報告書
「AMEDの創薬支援事業に採択されたRBM007の軟骨無形成症治療薬としての開発に関し、自社のみならず、この分野で多くの知見を有する国内外の大学との連携によって、臨床試験に向けた追加データの取得を目指す試験・研究を進めてまいりました。」
国内外の大学と連携し、軟骨無形成症適応の臨床試験に向けた追加データ取得の試験・研究を進めている。 - FY2016初出有価証券報告書
「平成28年２月に国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の研究助成品目に採択され、平成28年３月期より３年間にわたり開発費の助成を受けることとなりました。」
RBM007について、軟骨無形成症への適応を追加し、AMED採択を受けて3年間の助成下で開発を進める計画を示している。