自社でProof of Conceptまで進める臨床開発
FY2017-Q1に初出。52回の記載のうち41回が「前進」で、最初の「前進」はFY2017-Q2。直近の記載は2026-10-06。
直近の記載が「前進」なのは、ほかに1社。
- FY2026前進有価証券報告書
「これらは、ACH治療薬としての概念実証（Proof of ConceptPOC）を支持するもので、詳細解析の結果は、医学専門誌に論文掲載する予定です。」
自社臨床POC取得を目指すACH開発で、第2相試験の有効性・安全性結果がPOCを支持する段階に進んだ。第3相試験の実施許諾も得ている。 - FY2026-H1前進有価証券報告書
「コホート１（低用量群、６名、１回/週の0.3mg/kg皮下投与、26週）とコホート２（高用量群、６名、１回/２週の0.6mg/kg皮下投与、26週）の２群に分けて実施し、2025年９月に投与が完了いたしました。第２相臨床試験を完了した12名のうち11名は、同一投与条件の第２相長期投与試験に移行しております。」
自社での臨床POC取得に向けたACH開発で、第2相臨床試験の低用量・高用量各6名、計12名の投与を完了し、11名が長期投与試験へ移行した。 - FY2025-H1前進有価証券報告書
「コホート１を完了した６名のうち、５名の被験者は低用量（0.3mg/kg）の長期投与試験に移行しており、継続して被験薬の有効性及び安全性を評価いたします。また、高用量（0.6mg/kg）の皮下投与（１回/２週）試験（コホート２）も４名で投与が開始されており、全員の結果は来年９月に明らかになる予定です。」
自社での臨床POC獲得に向けたACH開発で、低用量群6名のうち5名が長期投与試験へ移行し、高用量群4名の投与も開始された。開発が低用量の評価段階から用量拡大・長期評価段階へ進んでいる。 - FY2024前進有価証券報告書
「今般、umedaptanib pegolの臨床POC獲得が確認されたと同時に、umedaptanib pegolは抗VEGF薬に先立つ処方が推奨される”first-line”治療薬となる可能性が示唆されました。」「自社での第２相試験の実施により臨床POCが獲得されれば、ACHに対する新規治療剤の提供に至る第一歩になる」
自社臨床POCについて、wet AMDでは獲得確認に到達した一方、ACHでは前期第2相試験によるPOC獲得を引き続き目指している。 - FY2024-Q3前進有価証券報告書
「今般、umedaptanib pegolの臨床POCが確立したと同時に、umedaptanib pegolは抗VEGF薬に先立つ処方が推奨される”first-line”治療薬となる可能性が示唆されました。」「自社での前期第２相臨床試験の実施により臨床POCが獲得されれば、ACHに対する新規治療剤の提供に至る第一歩になる」
自社臨床POCの獲得について、wet AMDでは臨床POC確立に到達した一方、軟骨無形成症では前期第2相臨床試験によるPOC獲得を引き続き目指している。 - FY2023-Q2前進有価証券報告書
「これを受け、ACHの小児患者における、身長の伸びを含む臨床的基礎データの取得と前期第２相試験の被験者選定を目的とした観察試験、及びACHの小児患者でのRBM-007の安全性と有効性を調べる前期第２相試験と、これに引き続き実施する長期投与試験の３つの治験計画届書を、審査当局である独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA:Pharmaceuticals and Medical Devices Agency）に提出し、治験実施の許可を得ております。現在、観察試験を進めております。」
自社での臨床POC獲得を目指すRBM-007のACH開発について、観察試験、前期第2相試験、長期投与試験の3計画でPMDAの実施許可を得て、観察試験を進行中としている。 - FY2023-Q1前進有価証券報告書
「現在、観察試験の実施と、これに続く前期第２相試験の準備を進めております。」
自社での臨床POC獲得を目指すRBM-007について、軟骨無形成症適応が第1相試験終了後の観察試験実施および前期第2相試験準備の段階へ進んだ。一方、wet AMDでは既存薬単独投与を上回る臨床有効性が確認されなかったとの説明が継続している。 - FY2022悪化有価証券報告書
「TOFU試験における主要評価項目の解析の結果では、RBM-007単独治療群とアイリーアとの併用治療群において、アイリーア単独治療群を上まわる視力の改善効果は認められませんでした。」
自社での臨床POC取得を目指したRBM-007のwet AMD開発で、TOFU試験の主要評価項目において既存薬単独群を上回る効果は認められなかった。未治療患者向け試験についてはライセンス・アウトまたはパートナリングを目指す方針に移っている。 - FY2022-Q3悪化有価証券報告書
「本試験での主要評価項目（最高矯正視力（BCVA）のベースラインからの平均変化）の解析の結果、RBM-007単独治療群とアイリーアⓇとの併用治療群において、アイリーアⓇ単独治療群を上まわる視力の改善効果は認められませんでした。」
自社での臨床POC獲得を目指すRBM-007のwet AMD開発で、TOFU試験の主要評価項目において既存薬単独群を上回る視力改善効果は認められなかった。副次評価項目を含む詳細解析は継続している。 - FY2022-Q2前進有価証券報告書
「本プロジェクトは、国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）の助成（2015年から合計６年間）を受け、2020年４月、新薬の治験計画届出書を独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出し、2020年７月、RBM-007の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的として、国内の１治験施設において、合計24名の健康成人男性を対象とする第１相臨床試験を開始し、2021年５月に試験を終了いたしました。」
自社で臨床POC取得を目指すRBM-007の軟骨無形成症開発で、国内1施設・24名を対象とする第1相臨床試験を2021年5月に終了した。 - FY2022-Q1前進有価証券報告書
「本試験は、医師の企画・立案に基づく医師主導治験で、先行中の第２相臨床試験（TOFU/RAMEN試験）とは異なり、治療未経験（treatment-naïve）のwet AMD患者５名に３回のRBM-007の硝子体内投与（月１回）を行い、RBM-007の有効性と安全性を評価するもので、被験者への投与が2021年７月より開始されました。」
RBM-007のwet AMD臨床開発について、治療未経験患者5名に月1回・計3回投与する第2相医師主導治験（TEMPURA試験）を2021年7月から開始した。 - FY2021前進有価証券報告書
「また、軟骨無形成症を対象とした第１相臨床試験を国内で開始し、2021年５月に投与を完了いたしました。」
自社で臨床POC取得を目指す開発として、RBM-007の軟骨無形成症第1相試験の投与完了に到達した。 - FY2021-Q3前進有価証券報告書
「現在では予定患者登録数（81名）の50%超の患者登録が完了しております。」「このTOFU試験の進捗に基づき、長期的な薬理作用に関する知見を得る目的で、追加試験としてFDAにTOFU Extension試験（略称名：RAMEN試験）の実施計画を2020年９月に申請いたしました。FDAからは別段のコメントを受領することなく、実施が許可され、試験サイトの承認取得後に被験者への投与を開始いたしました。」
自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007のTOFU試験で患者登録が50％超まで進み、追加のRAMEN試験も投与開始段階に進展した。 - FY2021-Q2前進有価証券報告書
「FDAからは別段のコメントを受領することなく、実施が許可され、試験サイトの承認取得後に最初の被験者への１回目の投与を実施いたしました。RAMEN試験はオープン試験で、TOFU試験を完了した約40名の被験者に対して、追加のRBM-007の硝子体内投与を一ヶ月間隔で計４回行います。」
自社での臨床POC取得に向けたRBM-007の開発で、TOFU試験の追加試験であるRAMEN試験のFDA実施許可と初回投与まで進展した。約40名を対象とする追加投与により、安全性・有効性および瘢痕形成抑制効果の検証を進める。 - FY2021-Q1再掲有価証券報告書
「この結果を受けて、2019年12月より、RBM-007の複数回投与による視力改善の臨床POC確認を目的とした第２相臨床試験（試験略称名：TOFU試験）が米国で開始され、新型コロナウイルス感染症の流行を受けて３月後半から５月上旬にかけて一時的に新規患者登録を中断いたしましたが、現在は順調に進んでいます。」
自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007の第2相試験を継続している。COVID-19による一時中断後は試験を再開している。 - FY2020前進有価証券報告書
「当社の当事業年度における最重点経営目標は、「自社での臨床Proof of Conceptの獲得に向けた開発」であり、その実現に向けた取り組みを進めてまいりました。」「この結果、全ての用量において、主要評価項目（安全性と忍容性の確認）を達成し、あわせて副次的評価項目において薬効を示唆する結果も認められました。」
自社臨床POC取得に向け、wet AMDの第1/2a相試験で主要評価項目を達成し、次の第2相試験を開始した。加えて、軟骨無形成症でも第1相試験を開始する段階に進んでいる。 - FY2020-Q3前進有価証券報告書
「この結果を受けて、2019年12月より、RBM-007の複数回投与による臨床POC確認を目的とした第２相試験が米国で開始されました。」
自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007について第1/2a相試験から、複数回投与による臨床POC確認を目的とする第2相試験の開始段階へ進展した。 - FY2020-Q2前進有価証券報告書
「加齢黄斑変性症を対象にした臨床試験として、RBM-007の安全性・忍容性を調べることを主な目的とした、第1/2a 相試験（試験略称名：SUSHI試験）を2018年10月から2019年７月にかけて米国で実施いたしました。」「その結果、全ての用量において、主要評価項目（安全性と忍容性の確認）を達成し、あわせて副次的評価項目において薬効を示唆する結果も認められました。」「この結果を受けて、RBM-007の複数回投与による臨床POC確認を目的とした第２相試験の準備を進め、米国FDAに対して治験修正届出（IND Amendment）を提出し、治験審査委員会（IRB）で審査が開始されております。」
自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007の第1/2a相試験を2018年10月から2019年7月まで実施し、主要評価項目を達成した。第2相試験の準備とIND Amendment提出、IRB審査開始へ進展した。臨床POC取得済みとは明記していない。 - FY2020-Q1前進有価証券報告書
「本第1/2a相試験は、オープンラベル（非盲検）、非無作為化（ランダム化しない）、非対照（対照薬を置かない）の試験で、３用量（３コホート）を設定し、計９人の被験者に対して、RBM-007を単回投与（硝子体内注射）し、安全性、忍容性を確認することを主な目的としており、スタンフォード大学を中心とした米国西海岸の複数の治験施設において試験を進めました。この結果、全評価期間における、主要評価項目（安全性と忍容性の確認）を達成し、あわせて副次的評価項目においても薬効を示唆する結果が確認されました。」
自社で臨床POC取得を目指すRBM-007について、米国での第1/2a相試験の主要評価項目を達成し、薬効を示唆する結果まで得た。ただし、会社は臨床POC取得済みとは明記していない。 - FY2019前進有価証券報告書
「2019年３月に高用量群（第３コホート）の最初の患者への投与を行い、安全性評価チームの審査を経て、５月までに３例への投与が完了いたしました。」
自社で臨床POC獲得を目指すRBM-007のAMD臨床開発で、9例・3コホートの全投与を完了した。 - FY2019-Q3前進有価証券報告書
「2018年10月から12月にかけて低用量群（第１コホート）の３例の投与が実施され、2019年１月に社外の安全性評価チームが第１コホートの被験者全員の投与後の経過データを評価し、いずれの患者においても安全性について問題となる事象は認められないとして、中用量群（第２コホート）の開始を推奨いたしました。これを受けて2019年１月から２月にかけて第２コホートの全３例の投与が実施され、全体の2/3に相当する患者への投与が完了いたしました。」
自社で臨床POC取得を目指すRBM-007の臨床開発で、低用量群の安全性評価を終え、中用量群の投与まで進み、予定患者の3分の2への投与が完了した。 - FY2019-Q2前進有価証券報告書
「この結果、2018年10月29日（米国時間）に第一例目の被験者への投与がスタンフォード大学で完了いたしました。本PI/IIa試験は、オープンラベル（非盲検）、非無作為化（ランダム化しない）、非対照（対照薬を置かない）の試験で、９人の被験者（予定）に対して、RBM-007を単回投与（硝子体内注射）いたします。３用量を設定し、もっとも少ない用量から１人ずつ投与し、安全性、忍容性等を確認してまいります。」
自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007のPI/IIa試験で第一例目への投与を完了した。米国西海岸の複数施設で9人を対象に、3用量の安全性・忍容性を確認する試験として実施段階に進んでいる。 - FY2019-Q1前進有価証券報告書
「まず、「RBM-007」の安全性・認容性を調べることを主な目的として、PI/IIa試験（ニックネームはSUSHI STUDY）を行います。SUSHI STUDYは米国西海岸の複数の治験施設において、約９名の患者様を対象に実施される計画です。」
自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007についてPI/IIa試験の実施計画が具体化した。米国西海岸の複数施設で約9名を対象とする試験として、臨床開発が実施段階に進んでいる。 - FY2018前進有価証券報告書
「この結果、当社は、６月中旬にIND申請が完了し、IND申請後速やかに臨床試験を開始する予定です。」
自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007の加齢黄斑変性症適応でIND申請を完了し、臨床試験開始段階へ進む計画を示した。 - FY2018-Q2再掲有価証券報告書
「上記の経営課題の実現に向け、当事業年度における重点的な経営目標は「特定の開発テーマについて、自社での臨床Proof of Conceptの獲得に向けた開発」、「各創薬プロジェクトの開発ステージのアップ」、「製薬企業との新規アライアンスの締結」とし、それらの実現に向けた取り組みを着実に進めております。」
自社臨床POCの獲得、開発ステージの引上げ、新規アライアンス締結を当事業年度の重点目標とする方針を再確認している。 - FY2018-Q1再掲有価証券報告書
「上記の経営課題の実現に向け、当事業年度における重点的な経営目標は「特定の開発テーマについて、自社での臨床Proof of Conceptの獲得に向けた開発」、「各創薬プロジェクトの開発ステージのアップ」、「製薬企業との新規アライアンスの締結」とし、それらの実現に向けた取り組みを着実に進めております。」
自社臨床POCの獲得、開発ステージの引上げ、新規アライアンス締結を当事業年度の重点目標とする方針を再確認している。 - FY2017再掲有価証券報告書
「具体的には、RBM007による加齢黄斑変性症を対象とした治験計画届出を平成30年３月期に米国FDAに、軟骨無形成症を対象とした治験計画届出を平成31年３月期に厚生労働省に行い、臨床POC獲得までの臨床開発を進めてまいる予定です。」
RBM007のAMD・軟骨無形成症について、それぞれの治験計画届出時期と臨床POC獲得まで自社で進める方針を再確認している。 - FY2017-Q3引き上げ有価証券報告書
「従って、長期的な成長戦略の一環として、現時点での当社の経営資源（開発パイプライン、人材、資金等）を勘案し、自社創製品の中から、自社での臨床試験に最適な品目として、RBM007による加齢黄斑変性症及び軟骨無形成症での開発を選定いたしました。」
自社で臨床POC獲得を目指す対象が、従来のAMDに加えて軟骨無形成症にも拡大し、RBM007の2適応症を選定した。 - FY2017-Q2前進有価証券報告書
「従って、長期的な成長戦略の一環として、現時点での当社の経営資源（資金、人材、開発パイプライン等）を勘案し、自社創製品の中から、自社での臨床試験に最適な品目として、RBM007による加齢黄斑変性症（AMD）での開発を選定いたしました。」
自社で臨床POC取得を目指す対象品目として、経営資源を踏まえてRBM007のAMD適応を正式に選定している。 - FY2017-Q1初出有価証券報告書
「自社でProof of concept (POC)までの臨床開発の実施」
自社製品について、POC取得までの臨床開発を自社で実施することを重点的な経営課題として初めて明示している。