ナノプラチン（NC-6004）のグローバル開発

「NC-6004： 2022年４月、第Ⅱb相臨床試験の暫定的な解析において、主要評価項目達成の可能性が低いと判断し、開発を中止いたしました。」

「NC-6004： 2022年４月、第Ⅱb相臨床試験の暫定的な解析において、主要評価項目達成の可能性が低いと推察され、本治験を継続しないことをOrient Europharma Co., Ltd.と合意し、本製品の開発中止に向けた手続きを進めております。」

「ライセンス先であるOEPと共同で臨床開発を進めてまいりましたが、本製品の開発中止に向けた手続きを進めております。」

「＜治験終了手続き中＞ NC-6004： 頭頸部がんを対象に、免疫チェックポイント阻害剤との併用による第Ⅱ相臨床試験を実施してまいりましたが、2022年４月、第Ⅱb相臨床試験の暫定的な解析において、主要評価項目である無増悪生存期間（PFS）を達成する可能性が低いと推察されたため、本治験について継続しないことをOrient Europharma Co., Ltd.（以下、「OEP」といいます。）と合意いたしました。 NC-6004は、シスプラチンのミセル化ナノ粒子製剤です。ライセンス先であるOEPと共同で臨床開発を進めてまいりました。本製品の開発方針及び契約については、OEPとの協議を進めております。」

「2022年４月、第Ⅱb相臨床試験の暫定的な解析において、主要評価項目（PFS）を達成する可能性が低いと推察されたため、本治験について継続しないことをOrient Europharma Co., Ltd.（以下、「OEP」といいます。）と合意いたしました。」

「当社独自技術のミセル化ナノ粒子によるパイプライン NC-6004（シスプラチンミセル）につきましては、ライセンス先であるOrient Europharma Co., Ltd.と共同で頭頸部がんを対象に、NC-6004及び免疫チェックポイント阻害剤「キイトルーダ®」との併用による第Ⅱ相臨床試験を実施しております。2020年６月、第Ⅱa相試験の主要評価項目（キイトルーダ®併用時の推奨用量の決定）を達成し、2020年11月より、欧州、台湾においてキイトルーダ®単剤との比較試験となる第Ⅱb相試験を実施しており、2021年12月に目標症例数124例（ランダム化症例）を達成しました。今後半年から１年程度でトップラインデータを取得する予定です。当社は、本試験結果に基づいてNC-6004をライセンスアウトする計画です。」

「2020年６月、第Ⅱa相試験の主要評価項目（キイトルーダ®併用時の推奨用量の決定）を達成し、2020年11月より、欧州、台湾においてキイトルーダ®単剤との比較による第Ⅱb相試験を開始しております。目標症例数の半数以上の登録を完了し、順調に推移しております。」

「欧米地域において、2019年７月より投与を開始し、2020年６月、第Ⅱa相試験の主要評価項目（キイトルーダ®併用時の推奨用量の決定）を達成し、2020年11月、欧州、台湾において第Ⅱb相試験を開始いたしました。」

「欧米地域における頭頸部がんを対象としたNC-6004及び免疫チェックポイント阻害剤「キイトルーダ®」との併用による第Ⅱ相臨床試験は、2019年７月より投与を開始し、2020年６月、第Ⅱa相試験の主要評価項目（キイトルーダ®併用時の推奨用量の決定）を達成し、2020年11月、第Ⅱb相試験を開始いたしました。」

「欧米地域における頭頸部がんを対象としたNC-6004及び免疫チェックポイント阻害剤「キイトルーダ®」との併用による第Ⅱ相臨床試験は、2019年７月より投与を開始し、2020年６月、第Ⅱa相試験の主要評価項目（キイトルーダ®併用時の推奨用量の決定）を達成し、第Ⅱb相試験開始に向けて各国規制当局との手続きを進めており、本年中の開始を予定しております。」

「2019年12月、日本国内において本試験に基づく製造販売承認申請は行わないことを決定いたしました。なお、国内データでは、NC-6004併用による生存期間の延長が示唆されており、将来的な国内開発の可能性について引き続き検討してまいります。」

「米国食品医薬品局（FDA）及び欧州地域の規制当局への治験許可申請の提出、受理が完了し、第Ⅱ相臨床試験として2019年７月に投与を開始いたしました。」

「日本を含むアジア地域において膵がんを対象に第Ⅲ相臨床試験を実施しており、2019年４月に統計学的に解析可能な患者症例数に達したことから、患者登録を完了し、現在も登録患者への治験薬投与を継続しております。」

「頭頸部がんについては、台湾においてOEPが第Ⅰ相臨床試験を、欧米において自社で第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を各々行っておりましたが、平成30年５月、アジア及び欧米の地域を統合して、OEPとともに改めて免疫チェックポイント阻害剤との併用による臨床試験を実施することで合意し、平成30年７月に同社と正式にライセンス契約を締結いたしました。同契約に基づき、NC-6004と免疫チェックポイント阻害剤「キイトルーダ®」との併用による国際共同臨床試験として展開するため、平成30年10月には米国食品医薬品局（FDA）に対し、頭頸部がんを対象とした第Ⅱ相臨床試験に関する治験許可申請（IND）を提出し、さらに平成31年１月には欧州地域のそれぞれの規制当局に対し同試験に関する治験許可申請（CTA）を提出し、受理されております。」

「そして平成30年10月、免疫チェックポイント阻害剤「キイトルーダ®」との併用による頭頸部がんを対象とした第Ⅱ相臨床試験に関する治験計画届出書（IND）を米国食品医薬品局（FDA）に提出し受理されております。」

「頭頸部がんについては、台湾においてOEPが第Ⅰ相臨床試験を、欧米において自社で第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を各々行っておりましたが、平成30年５月、アジア及び欧米の地域を統合して、OEPとともに改めて第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を実施することで合意し、平成30年７月に同社と正式にライセンス契約を締結いたしました。現在、免疫チェックポイント阻害剤との併用による臨床試験の開始に向け準備を進めております。」

「頭頸部がんについては、台湾においてOEPが第Ⅰ相臨床試験を、欧米において自社で第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を各々行っておりましたが、平成30年５月、アジア及び欧米の地域を統合して、OEPとともに改めて第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を実施することで合意いたしました。」

「一方、欧米においては自社で開発を推進中であり、第Ⅱ相臨床試験（バスケットデザイン試験）として非小細胞肺がん、膀胱がん、胆道がんの３適応症を対象に実施中で、胆道がんについては患者登録を終了しております。」

「一方、欧米においては自社で開発を推進しており、第Ⅰb/Ⅱ相臨床試験（バスケットデザイン試験）として非小細胞肺がん、膀胱がん、胆道がんの３適応症で患者登録を進めております。さらに、第Ｉ/Ⅱ相臨床試験として再発・転移頭頸部がんを対象に実施中です。」

「一方、欧米においては自社で開発を推進しており、第Ⅰb/Ⅱ相臨床試験が進捗中です。第Ⅰb相パート終了後、第Ⅱ相パートに移行時に、バスケットデザイン試験として対象疾患を非小細胞肺がん、膀胱がん、胆道がんの３適応症に拡大して欧米で患者登録を進めております。また、薬剤併用療法による再発・転移頭頸部がんを対象とした開発も欧米における第Ｉ/Ⅱ相臨床試験として実施中です。当該適応に関しては、台湾においてもライセンス先であるOrient Europharma Co., Ltd.と共に、第Ⅰ相臨床試験を実施しております。複数の適応症を対象にした試験を複数の地域で併行して進めることにより、有効性・安全性について幅広い成績を取得し、本剤の有用性が高いがんを見出し、早期の承認申請を可能にすることを目指しております。なお、平成29年７月、胆道がん適応については、米国食品医薬品局（FDA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）※の指定を受けております。」

「平成29年４月に治験計画の変更内容が適切である旨の通知を受け、新規患者登録の再開を決定いたしました。引き続き安全性に留意しながら本試験を推進し、承認取得を目指してまいります。」

「第Ⅰb相パートにつきましては試験が終了しましたので、その結果を欧州臨床腫瘍学会（ESMO）及び米国癌研究治療学会（AACR）において発表いたしました。第Ⅱ相パートにおいては、バスケットデザイン試験として対象疾患を非小細胞肺がん、膀胱がん、胆道がんの３適応症に拡大して試験を進めております。また、適応症の追加である頭頸部がんを対象とした第Ｉ/Ⅱ相臨床試験も進捗しております。」

「第Ⅱ相パートではバスケットデザイン試験として対象疾患を非小細胞肺がん、膀胱がん、胆道がんの３適応症に拡大して実施するとともに、新たな適応症の追加として、頭頸部がんを対象とした第Ｉ/Ⅱ相臨床試験を実施しております。複数の適応症を対象に実施することにより、有効性・安全性を幅広く検討することが可能となり、これにより、本剤の有効性の高いがん種を短期間で見出し、早期の承認申請が可能になると考えております。また、治験実施地域につきましても米国に加え、欧州領域に拡大して実施しております。」

「第Ⅱ相パートではバスケットデザイン試験として対象疾患を非小細胞肺がん、膀胱がん、胆道がんの３適応症に拡大して実施しております。また、治験実施地域につきましても、平成28年６月、米国に加えて欧州領域に拡大するための当局への申請を完了しました。」

「ナノプラチン®（NC-6004）につきましては、自社開発製品第一号として自社及びライセンス先との共同開発によりグローバル開発を推進しております。」