PPMX-T003の血液がん・固形がんへの適応展開研究

「本書提出日現在、全国10カ所の基幹病院に参加いただき治験実施体制を整備しております。被験者の登録は治験開始時の目標症例数７例に対して、2023年に２例、2024年に１例、2025年に２例あり、現在５例となっております。なお、治験期間は、対象疾患が超希少疾患であることから被験者リクルートに時間を要しており、これまでに二度の延長を経て、2027年３月末までとなっております。」

「当初、本治験は本年度内の終了を予定していましたが、2025年９月末時点での登録症例数が４例にとどまっていることから、治験調整医師の判断により、治験期間を１年延長することを計画しています。さらに、今後の被験者登録を促進するため、治験実施施設の数を９か所から10か所に増やす予定です。」

「本事業を受けて開始された医師主導第Ｉ/Ⅱ相試験（以下「本治験」）は、当事業年度内に終了する計画でしたが、超希少疾患のため予定どおりに被験者登録が進まず、治験調整医師の判断により、治験期間が１年延長されました。なお、本治験は2025年２月に再び本事業に採択されております。今後の被験者登録を加速するため、本報告書提出日現在、治験実施施設を７か所から９か所に増やしております。」

「このほか、急性骨髄性白血病、悪性リンパ腫等の血液がん及び固形がんに対する治療薬としての作用機序を明確化するため、名古屋大学等と共同で創薬研究を推進しております。」

「一方で、本抗体はアグレッシブNK細胞白血病（ANKL）という超希少疾患に対する有効な治療薬となる可能性も見出されております。国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」への採択を受けて実施されている医師主導第Ｉ/Ⅱ相試験では、2023年９月に２名の患者さんに投与が行われました。広島大学病院を中心に、治験実施施設を全国７か所に設けて、被験者が見つかった際にはすぐに治験に参加いただき、治験薬を投与できる体制を整えております。また、血液内科医だけでなく、全国の一般内科や消化器内科の医師に対しても協力を呼び掛けて、被験者の方の登録が進むよう対策を講じております。」

「本年９月には１例目の患者さんへの投与が、次いで２例目の患者さんにも投与が行われました。広島大学病院を中心に、治験実施施設を全国７か所に設けており、今後も被験者が見つかった際にはすぐに治験薬を投与できる体制を整えております。」

「2022年３月の国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」への採択を受けて、2023年３月に予定どおり医師主導第I/II相試験の治験計画届が提出され、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）の調査も終了しました。広島大学病院を中心に、治験実施施設を全国７か所に設けており、被験者が見つかった際にはすぐに治験薬を投与できる体制を整えております。」

「2023年３月に予定どおり医師主導第I/II相試験の治験計画届の提出が完了し、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）の調査も終了しました。今後は被験者登録の後、患者さんへの投与を開始する予定です。」

「また、アグレッシブNK細胞白血病（ANKL）という超希少疾患に対する治療薬開発については、東海大学との共同研究を進めております。2022年３月には国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に採択されており、現在は医師主導治験の治験届の提出に向けて、大学や医療機関等との調整を進めております。この他、急性骨髄性白血病、悪性リンパ腫等の血液がん及び固形がんに対する治療薬としての作用機序を明確化するため、名古屋大学及び群馬大学と共同で臨床効果に関する創薬研究を推進しております。」

「また、アグレッシブNK細胞白血病（ANKL）という超希少疾患に対する治療薬開発についても、東海大学との共同研究を進めております。2022年３月には国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に採択されており、現在は医師主導治験の治験届の提出に向けて、東海大学や医療機関等との調整を進めております。」

「2022年３月には国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に採択されており、現在は医師主導治験の治験届の提出に向けて、東海大学や医療機関等との調整を進めております。」

「また、東海大学との共同研究によって、本抗体の鉄の取り込みを阻害する機能をアグレッシブNK細胞白血病（ANKL）という超希少疾患の治療薬に活用できる可能性が見出されました。これにより、2022年３月には国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に採択されております。」

「また、急性骨髄性白血病、悪性リンパ腫等の血液がん及び固形がんに対する治療薬としての作用機序を明確化するため、国立大学法人東海国立大学機構　名古屋大学、学校法人藤田学園　藤田医科大学及び国立大学法人　群馬大学と共同で臨床効果に関する創薬研究を推進しております。」

「さらに、急性骨髄性白血病、悪性リンパ腫等の血液がん及び固形がんに対する治療薬としての作用機序を明確化するため、国立大学法人東海国立大学機構　名古屋大学、学校法人藤田学園　藤田医科大学及び国立大学法人　群馬大学と共同で臨床効果に関する創薬研究を推進しております。」

「さらに、急性骨髄性白血病、悪性リンパ腫等の血液がん及び固形がんに対する治療薬としての作用機序を明確化するため、国立大学法人東海国立大学機構　名古屋大学、学校法人藤田学園　藤田医科大学及び国立大学法人　群馬大学と共同で臨床効果に関する創薬研究を推進しております。」

「真性多血症とは別に、急性骨髄性白血病、悪性リンパ腫等の血液がん及び固形がんの治療薬としての作用機構を明確化するため、名古屋大学、藤田医科大学、群馬大学等と共同で臨床効果に関する創薬研究を推進しております。」