抗ATXアプタマーによる線維症領域の開発推進

「また、RBM-006については、既存の抗オートタキシンアプタマーの活性を凌駕し、かつ鎖長も短い新規抗オートタキシンアプタマーの創製に成功したことから、2026年１月、新規物質特許の出願をしております。」

「当該アプタマーが網膜細胞の増殖を抑制すること、及び当該モデルにおける増殖膜の形成を抑制し網膜剥離を抑制する効果があることが明らかになり、その成果が学術誌 International Journal of Molecular SciencesにONLINE掲載されました。」

「当社と日本大学医学部視覚科学系眼科学分野・長岡泰司教授（現 旭川医科大学教授）との間で進めてきたPVR予防薬の開発研究において、RBM-006（抗オートタキシン・アプタマー）に優れたPVR予防作用があることが明らかになり、その成果が学術誌 International Journal of Molecular Sciences にONLINE掲載されました。本知財に関しては、日本国特許庁に対して日本大学と共同で、第二医薬用途特許の出願を行なっております（2023年1月13日付開示）。」

「RBM006（抗ATXアプタマー）については、SELEX法を用いたスクリーニングにより、ATXに対し高い親和性で結合し、かつ、ATXの酵素活性を特異的に阻害するアプタマーを創製し、肺線維症のモデル動物を用いた試験での効果を確認しております。現在、臨床試験の直前のステージ（GLP適合非臨床安全性・毒性試験）を実施するために必要なデータや資料を蓄積しつつあり、あわせて、投与ルートの確認に関連する試験を実施しております。」

「現在、臨床試験の直前のステージ（GLP試験）を実施するために必要なデータや資料を蓄積しつつあり、あわせて、投与ルートの確認に関連する試験を実施しています。さらに、これまでに創製したアプタマーの一つとATXタンパク質との複合体のX線結晶構造を2.0Åの解像度で明らかにし、アプタマーの阻害機序を解明するとともに、アプタマーがATXの働きを抑える立体的なメカニズムを世界で最初に解明することに成功し（東京大学大学院理学系研究科・濡木理教授らとの共同研究成果）、その研究成果が、平成28年４月のNature Structural & Molecular Biology 誌の電子版に発表されました。」

「RBM006（抗ATXアプタマー）については、特発性肺線維症（IPF）適応での薬効や利便性等の観点から、全身投与に限定せず、経肺投与を想定した開発も進めております。さらに、そのポテンシーの拡大を目指して作用メカニズム的に期待できる強皮症や肝線維症に向けたデータ取得を引き続き推進しております。」

「RBM006（抗ATXアプタマー）については、特発性肺線維症（IPF）適応での利便性や薬効等の観点から、全身投与に限定せず、経肺投与を想定した開発も進めております。また、そのポテンシーの拡大を目指して作用メカニズム的に期待できる強皮症や肝線維症に向けたデータ取得を引き続き推進しております。」

「重点ライセンス品目のRBM006に関しては、ライセンス・アウトの実現を目指し、新規データの取得や整備を図り、交渉を継続しております。同時に、RBM006に関する研究論文を、世界的な学術誌であるNature Structural and Molecular Biologyに投稿し、本年５月号に採択・掲載されました（４月の電子版で速報）。」

「RBM006は治療満足度が低く重篤な疾患である特発性肺線維症を当初の適応疾患とし、さらにその価値を高めるべく強皮症を適応疾患に追加して、ヒトでの臨床試験に不可欠なGLP試験の実施に向けた開発を推進し、特に類似薬効品に対抗しうるデータの構築に注力してまいりました。」