創薬候補化合物の全世界ライセンス導出による開発・商業化

「本剤については、2026年中の導出を目指しており、症例数を追加してデータパッケージのさらなる充実を図ることでパイプライン価値の向上に取り組み、大型契約の獲得を目指してまいります。」

「docirbrutinib及びmonzosertibについては、最大フェーズ2試験まで実施して有効性を確認したのちに導出する方針ですが、臨床試験を継続しながらライセンス活動などのパートナリング活動（ライセンスアウト又は共同開発）も積極的に行う方針です。」

「sofnobrutinibについては、フェーズ2以降をライセンスアウトもしくは共同開発により実施することを目指しており、フェーズ1試験の結果を受けて、フェーズ2試験以降に必要な非臨床試験を実施しながら、パートナリング活動を本格的に開始しています。」

「ギリアド社は現在、本プログラムから見出された開発中のDGKα阻害剤GS-9911について、固形がん患者を対象としてPhase1試験を実施中です。」

「また、当社が創出した新規脂質キナーゼDGKα阻害剤のプログラムについて導出先である米国ギリアド・サイエンシズ社（以下「ギリアド社」）が研究開発を進めております。」

「しかし、その後の中国における厳しい感染症対策などの影響で中国での治験開始が遅れており、中国での臨床試験データを他の地域に先行して得るという導出時の目的の達成が困難と判断し、2023年3月に中華圏における開発・商業化の権利をバイオノバ社から再取得しております。」

「コホート6（用量レベル：300 mg BID）においてGrade 2以上の有害事象が発現したため、計画通り3+3デザインに移行いたしました。その後、3名中2名でDLTが発現したため、300 mg BIDにおいてMTDを超えたと判断いたしました。」

「このIND承認を受け、当社はバイオノバ社から最初のマイルストーン・ペイメント50万ドル（58百万円）を受領いたしました。当社は引き続きバイオノバ社と協力して、AS-1763の治験を加速していきたいと考えております。」

「これまでの症例で用量制限毒性は認められておらず、コホート３（用量レベル３）に移行しています。」

「CDC7阻害剤AS-0141につきましては、2021年上期に、日本国内において切除不能進行・再発又は遠隔転移を伴う固形がん患者を対象としたフェーズ１試験を開始しました。」

「CDC7阻害剤AS-0141につきましては、固形がん患者を対象とする第Ⅰ相臨床試験の治験計画届を独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出し、2021年２月にPMDAによる調査が終了しております。2021年上期中に固形がんを対象とした第Ⅰ相臨床試験を開始する予定です。」

「他社先行品の臨床試験成績の解析および科学的エビデンスに基づき、より成功確度の高い新たな開発戦略を策定し、2021年上期中に日本国内で臨床試験を開始する準備を進めています。」

「AS-0141はシエラ社によって米国におけるIND申請（新薬臨床試験開始届）が完了しており、当社はシエラ社が実施したすべての前臨床試験データ、原薬および治験薬等を譲り受けました。他社先行品の臨床試験成績の解析および科学的エビデンスに基づき、より成功確度の高い新たな開発戦略を策定しております。また米国での新型コロナウィルス感染状況を考慮し、日本での治験実施を準備中です。」

「当第２四半期連結会計期間におきまして、当社が創製したCDC7阻害剤AS-0141に関するシエラ・オンコロジー社（以下「シエラ社」）との2016年５月26日付けライセンス契約を終了し、同剤の開発・販売・製造に関する全権利を当社が再取得いたしました。」

「①当社は、BioNova Pharmaceuticals Limitedに対し、当社のキナーゼ阻害薬プログラムから創出された化合物の開発・商業化に係る中華圏における独占的な権利を供与する。②当社は、本契約に基づき、契約一時金および今後の開発状況や上市などの進捗に応じたマイルストーン（最大で約205百万ドル）を受け取る。③当社は、本契約に基づき上市された医薬品の売上高に応じたロイヤリティを受け取る。」

「当社は、2020年３月16日開催の取締役会において下記の契約の締結を決議し、同日付で本契約を締結いたしました。」

「このような状況下、当社は、本年６月に米国のギリアド・サイエンシズ社（以下、ギリアド社）と、当社が研究開発した新規がん免疫療法の創薬プログラムの開発・商業化にかかる全世界における独占的な権利を供与する契約を締結し、その対価である契約一時金20百万ドルを第２四半期連結会計期間に売上計上いたしました。当社は今後、開発状況や上市などの進捗に応じて追加的に最大で450百万ドルを受け取ることになり、さらに、本プログラムにより開発された医薬品の上市後の売上高に応じたロイヤリティを受け取ります。」

「このような状況下、当社は、本年６月に米国のギリアド・サイエンシズ社（以下、ギリアド社）と、当社が研究開発した新規がん免疫療法の創薬プログラムの開発・商業化にかかる全世界における独占的な権利を供与する契約を締結し、その対価である契約一時金20百万ドルを当第２四半期連結会計期間に売上計上いたしました。当社は今後、開発状況や上市などの進捗に応じて追加的に最大で450百万ドルを受け取ることになり、さらに、本プログラムにより開発された医薬品の上市後の売上高に応じたロイヤリティを受け取ります。」

「当社は、Sierra Oncology, Inc.に対し、当社のキナーゼ阻害薬プログラムから創出された化合物の開発・商業化に係る全世界における独占的な権利を供与する。」

「導出先であるシエラ社は、SRA141の米国におけるIND申請（新薬臨床試験開始届）に関係する一連のプロセスを完了し、現在、大腸がんを対象とした治験開始（Phase 1/2）に向けた準備を進めています。当該第Ⅰ相試験においてSRA141が最初の患者様に投与されたときに、マイルストーンとして４百万ドルが当社に支払われることになります。その後も、本プログラムの進捗に応じたマイルストーンが当社に支払われることになります（マイルストーン総額で最大270百万ドル）。また上市後は、売上高に応じた一桁の段階的ロイヤリティが当社に支払われることになります。」

「現在、同社においてSRA141としてIND申請に向けた準備が進められておりますが、このまま順調に開発が進みますと、プログラムの進捗に応じたマイルストーンが当社に支払われることになります。」

「現在、同社においてSRA141としてIND申請に向けた準備が進められておりますが、このまま順調に開発が進みますと、プログラムの進捗毎のマイルストーンが当社に支払われることになります。」

「当社は、これまで早期に大手製薬企業等へ導出することを基本方針としておりましたが、今後は当社で臨床試験を実施して創薬パイプラインの価値を最大限に高めたうえで導出することを中期的な経営の基本方針として掲げています。」

「このような状況下、当社グループは、キナーゼ阻害薬の創薬に係る創薬基盤技術の強化に取り組むなかで、創薬支援事業においては新規顧客の開拓や既存顧客への深耕を通して売上の拡大を目指すとともに、創薬事業においてはキナーゼ阻害薬の創製に係る研究開発、導出交渉等に積極的に取り組んでまいりました。」

「創薬事業においてはキナーゼ阻害薬の創製に係る研究開発、導出交渉等に積極的に取り組んでまいりました。」

「創薬事業においてはキナーゼ阻害薬の創製に係る研究開発、導出交渉等に積極的に取り組んでまいりました。」

「当社は、ProNAi Therapeutics, Inc.に対し、当社のキナーゼ阻害薬プログラムから創出された化合物の開発・商業化に係る全世界における独占的な権利を供与する。」

「当第３四半期連結累計期間においては、がん疾患を対象としたCDC7キナーゼを阻害する医薬品候補化合物を、ProNAi Therapeutics, Inc.（以下「ProNAi社」という）に導出し、同社への技術データの移管手続きを進めてまいりました。」

「①当社は、ProNAi Therapeutics, Inc.に対し、当社が開発したCDC7キナーゼを標的とする医薬品候補化合物（化合物番号：AS-141）およびそのバックアップ化合物の開発・商業化に関する全世界を対象としたライセンスを供与する。②当社は、上記権利供与の対価として、導出時一時金（0.9百万ドル）、開発の進展に伴うマイルストーン（目標達成報奨金）として、左記総額270百万ドル受け取る。③本契約に基づき上市された医薬品の純売上高の金額に応じて段階的に増加する一桁のロイヤリティを受け取る。」