『J-Brain Cargo®』の製品化・共同研究・ライセンス展開

「2025年７月、血液脳関門通過型アルツハイマー病治療薬の開発を目指して、Acumen Pharmaceuticals社へのJ-Brain Cargo®技術導出に関するライセンスのオプション契約を締結いたしました。」

「その成果のひとつとして、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新しい遺伝子治療技術「JUST-AAV」を創出しました。脳へと効率的にベクターを送達できるだけではなく、肝臓へのベクターの集積を低減することで副作用の軽減も期待され、新たなプラットフォーム技術として開発を進めております。2023年12月より株式会社モダリスと本技術を用いた新規遺伝子治療の開発に向けた共同研究を開始しており、2025年１月には、本共同研究において初期の技術コンセプトの検証を達成したため、新たな共同研究契約を締結いたしました。」

「その成果のひとつとして、J-Brain Cargo®技術を適用した新しい遺伝子治療技術について、2024年５月に公表を行いました。こちらは、アデノ随伴ウイルスにJ-Brain Cargo®を修飾することで、肝臓への取り込みを低減して脳へと効率的にベクターを送達できる遺伝子治療技術であり、新たなプラットフォーム技術として開発を進めております。」

「2023年12月にアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ（アレクシオン社）と、J-Brain Cargo®技術を適用した新規核酸医薬品創製を目的とした共同研究、選択権およびライセンス契約を締結いたしました。また、2023年３月に契約したJ-Brain Cargo®技術適用の神経変性疾患治療薬に関する共同研究において、研究段階におけるマイルストーンを2024年３月に達成いたしました。」

「2023年12月にアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ（アレクシオン社）と、J-Brain Cargo®技術を適用した新規核酸医薬品創製を目的とした共同研究、選択権およびライセンス契約を締結いたしました。アレクシオン社とは、2023年３月に契約した、J-Brain Cargo®技術適用の神経変性疾患治療薬に関する共同研究、選択権およびライセンス契約に次ぐ、２つ目のパートナーシップとなります。」

「2023年９月に株式会社メディパルホールディングスと海外における事業化についての実施許諾契約および、日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。」

「2023年５月にアンジェリーニファーマとてんかんを対象疾患として、J-Brain Cargo®技術を適用した新規生物学的治療薬の独占的グローバル開発および商業化契約を締結しました。」

「JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」技術の様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究の他、J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しております。」「2023年３月にアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズと神経変性疾患を対象疾患として、J-Brain Cargo®技術を適用した非公開の治療薬候補物質の共同研究、選択権およびライセンス契約を締結しました。」

「米国では米国食品医薬品局（FDA）より2021年２月にFast Track（※１）および2022年12月にRare Pediatric Disease（※２）の指定を、欧州（EU）では2021年10月に欧州医薬品庁（EMA）よりPRIME（※３）の指定をそれぞれ受けております。」

「また、上記の他、2022年３月に武田薬品工業株式会社と、複数のライソゾーム病についてJ-Brain Cargo®技術を用いた遺伝子治療に関する共同研究開発契約を締結いたしました。これは、J-Brain Cargo®技術そのものを様々なモダリティに応用可能であることを示す第一歩となるものです。」

「血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢA型治療酵素製剤（開発番号：JR-441）については、2022年１月にECよりオーファンドラッグの指定を受けており、欧州（EU）領域における開発促進のための様々なインセンティブを受けることができます。現在、2023年上半期のグローバル臨床試験開始に向けた取り組みを進めております。」

「現在、米国・ブラジル・欧州において実施するグローバル臨床第３相試験の試験開始に向けた準備を進めております。」

「現在重点的に取り組んでいるライソゾーム病治療薬の開発では、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の開発を行っております。血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬パビナフスプ アルファ（開発番号：JR-141・「イズカーゴ®点滴静注用10mg」）については、2021年５月に日本での販売を開始いたしました。」

「血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤（開発番号：JR-171）については、グローバル臨床試験として、日本では2020年７月に独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に臨床第１/２相試験の治験計画届が受理され、2020年10月に第１例目となる被験者の方に治験薬が投与されました。また、ANVISAおよびFDAにおいても治験開始が承認されております。」

「血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤（開発番号：JR-171）については、当社にとって初となるグローバル臨床試験として、日本では2020年７月に独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に臨床第１/２相試験の治験計画届が受理され、2020年10月に第１例目となる被験者の方に治験薬が投与されました。また、ANVISAおよびFDAにおいても治験開始が承認されております。」

「血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤（開発番号：JR－171）については、日本では本年７月に独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に、ブラジルでは本年10月にブラジル国家衛生監督庁（ANVISA）に臨床第１/２相試験の治験計画届を提出し、受理されております。」

「現在重点的に取り組んでいるライソゾーム病治療薬の開発では、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の開発を行っております。」

「当社は、グローバル市場におけるライソゾーム病治療薬の開発を行うにあたり、その戦略について長期に検討を重ねた結果、ArmaGen社が有するBBB通過技術の知的財産権を含む技術的資産を取得することで、当社の技術的優位性を確実にすることができると判断いたしました。」

「特に、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）については、一昨年６月よりブラジル連邦共和国で臨床第２相試験、一昨年８月から日本で臨床第３相試験をそれぞれ開始し、臨床試験はいずれも順調に進捗しました。その他の地域では一昨年10月に米国食品医薬局（FDA）、昨年２月に欧州医薬品庁（EMA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けるなど、グローバル展開へ着々と準備を進めております。」

「特に、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）については、昨年６月よりブラジル連邦共和国で臨床第２相試験、昨年８月から日本で臨床第３相試験をそれぞれ開始し、臨床試験はいずれも順調に進捗しました。その他の地域では昨年10月に米国食品医薬局（FDA）、本年２月に欧州医薬品庁（EMA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けるなど、グローバル展開へ着々と準備を進めております。」

「特に、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）については、ブラジル連邦共和国での第Ⅱ相臨床試験を昨年６月より開始、日本での第Ⅲ相臨床試験について昨年８月から開始し、さらに昨年10月に米国食品医薬局（FDA）、本年２月に欧州医薬品庁（EMA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けるなど、順調に進捗しております。」

「JR-141は、J-Brain Cargo®を用いた画期的なハンター症候群治療酵素であり、これまで治療法がなかった中枢神経症状に対して効果が期待される革新的な医薬品として、昨年3月に厚生労働省より先駆け審査指定制度の指定を、昨年10月に米国食品医薬品局(FDA)よりオーファンドラッグ指定を、本年2月に欧州医薬品庁(EMA)よりオーファンドラッグ指定をそれぞれ受けております。」

「特に、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）については、ブラジル連邦共和国での第Ⅱ相臨床試験を昨年6月より開始し、日本での第Ⅲ相臨床試験について昨年8月から開始および12月に患者登録を完了し、さらに昨年10月に米国食品医薬局（FDA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けるなど、順調に進捗しております。これに続いて「J-Brain Cargo®」を適用した新薬として、昨年９月にサンフィリッポ症候群Ａ型治療酵素製剤（開発番号：JR-441）の開発に着手し、ポンペ病治療酵素製剤（開発番号：JR-162）、ハーラー症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-171）を含む15種類のライソゾーム病治療薬の研究開発を順次おこなっており、いずれもグローバル展開を推進してまいります。」

「これに続いて「J-Brain Cargo®」を適用した新薬として、本年９月にサンフィリッポ症候群Ａ型治療酵素製剤（開発番号：JR-441）の開発を着手し、ポンペ病治療酵素製剤（開発番号：JR-162）、ハーラー症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-171）を含む15種類のライソゾーム病治療薬の開発を順次おこなってまいります。」

「また、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）のブラジル連邦共和国での第Ⅱ相臨床試験を本年6月に開始し、日本での第Ⅲ相臨床試験は８月から開始予定です。これに続いて今後は「J-Brain Cargo®」適用ポンペ病治療酵素製剤（開発番号：JR-162）およびハーラー症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-171）の研究開発を進め、これら３種類に加え更に12種類のライソゾーム病とその中枢神経障害についても、基礎研究を経て一日も早く開発パイプラインに盛り込むことを目指しております。」

「また、当社の独自技術であるJ-Brain Cargo®は中枢神経系疾患をターゲットとする多くの医薬品候補物質に幅広く適用できる可能性があり、国内・海外の企業への技術導出を進めております。」

「また、JR-141およびJR-162について早期に米国での臨床開発を統括管理する目的で、本年１月１日付で株式会社メディパルホールディングスと米国合弁会社JCR USA,Inc.を設立いたしました。今後、米国合弁会社を拠点として、当社の開発している品目のグローバル展開を検討していく予定です。」

「ＪＲ－１７１（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換えα－Ｌ－イズロニダーゼ）　前臨床　ハーラー症候群（ライソゾーム病）酵素補充療法　「J-Brain Cargo®」採用」

「研究開発面におきましては、持続型赤血球造血刺激因子製剤（ダルベポエチン）のバイオ後続品（開発番号：JR-131）の第Ⅲ相臨床試験および独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を採用したハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）の第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を計画どおり順調に進捗させるとともに、前臨床におきましては、持続型成長ホルモン製剤（開発番号：JR-142）および「J-Brain Cargo®」を適用したポンペ病治療酵素製剤（開発番号：JR-162）などの研究開発が進展しております。」

「また、独自の血液脳関門通過技術J-Brain Cargo®を採用した画期的な新薬であるハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）の臨床試験を本年３月に開始いたしました。さらに、新薬の第２弾として、J-Brain Cargo®を適用したポンぺ病治療酵素製剤（開発番号：JR-162）の開発に着手いたしました。」

「また、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を利用した画期的な新薬であるハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）は、当期中の臨床試験開始に向けた準備の最終段階に入っており、待望の臨床試験が間もなく始まります。」

「また、本年４月に新たな治験薬製造センターおよびセルプロセッシングセンターが竣工し、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を利用した画期的な新薬であるハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）や新たな再生医療等製品の開発を加速させております。」

「「J-Brain Cargo®」は、静脈内に投与した薬剤を脳内に届けるという画期的な技術です。現在開発中の、本技術を利用したハンター症候群治療薬（開発番号：JR-141）については、既に動物試験において良好な結果を得ており、本年度中に臨床試験を開始する予定です。」