RS5614の新規がん免疫・全身性強皮症関連適応探索

「25日の取引終了後に、開発中の皮膚血管肉腫治療薬RS5614が厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」の指定を受けたと発表した。」

「無増悪生存期間（PFS）及び全生存期間（OS）は、それぞれ4.0ヶ月及び20.8ヶ月であり、本邦で前向き臨床試験として実施されたパゾパニブ（JCOG1605）の試験結果である2.8ヶ月及び12.1ヶ月を凌駕する結果が得られました。」「現在、本試験の評価及びデータ解析を進めており、最終的な治験総括報告書は2026年６月頃を予定しています。」

「非小細胞性肺がんにおけるニボルマブとPAI-1阻害薬（RS5614）併用療法の安全性・有効性を検討する第Ⅱ相試験」の症例登録を終了しました（登録患者数36症例）。」「皮膚血管肉腫に対するパクリタキセルとRS5614併用の安全性・有効性を検討する第Ⅱ相医師主導治験」の症例登録を完了しました(登録症例者数16症例)。」

「2024年12月には、目標症例数である50症例の登録が完了しています。今後、被験者の投与期間（48週間）を経て、本試験の評価、データ解析の結果を治験総括報告書に纏める予定です。」

「2024年３月までに13例の症例が登録されました。」「2024年３月までに５例の症例が登録されました。」

「SSc-ILDに対するRS5614の安全性と有効性を検証する第Ⅱ相医師主導治験（プラセボ対照二重盲検試験）を、東北大学、東京大学、金沢大学、福井大学、大阪大学、和歌山県立医科大学、群馬大学、横浜市立大学、札幌医科大学、藤田医科大学の国内10の大学／医療機関と共同で、2023年10月から実施しています。」

「2023年９月に治験計画届を提出しました。SSc-ILD患者50名を対象とし、治験実施医療機関は東北大学病院等国内10の大学／医療機関で2023年10月から２年半の実施を予定しています。」「2023年８月に治験計画届を提出しました。広島大学、島根大学、岡山大学、鳥取大学、四国がんセンター、広島市民病院等の大学／医療機関と協力して2023年９月から３年間を見込んだ治験を開始しました。」「治験期間は2023年10月から２年間を見込んでおり」」

「2023年３月にAMED「難治性疾患実用化研究事業（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」に採択され、SSc-ILDに対するRS5614の安全性と有効性を検証するプラセボ対照二重盲検試験を医師主導治験として実施予定です。SSc-ILD患者50名を対象とし、治験実施医療機関は東北大学病院、東京大学医学部附属病院等国内の10医療機関で2023年９月から２年半の実施を予定しています。2023年２月に実施したPMDA事前面談に基づき同年５月に実施した対面助言で最終的な臨床プロトコールが確定しました。」

「2023年３月にPMDA相談を終了し、治験実施計画書が確定したことから、広島大学、島根大学、岡山大学、鳥取大学、四国がんセンター、広島市民病院などの医療機関と協力して2023年９月から３年間を見込んだ治験を実施します。」

「具体的には、2022年10月に広島大学と共同研究契約を締結し、共同で非小細胞性肺がん（※１）についての検討を行う予定です。また、東北大学と共同で希少疾患の血管肉腫（※２）及び全身性強皮症（※３）に伴う間質性肺疾患についても取り組む予定です。」

「RS5614が、がん免疫系を活性化する知見に基づいて、メラノーマ以外でのがん免疫療法の新たな適応についての検討を開始しました。具体的には、東北大学と共同で希少疾患の血管肉腫と皮膚T細胞性リンパ腫（CTCL）（※１）を対象として、非臨床研究に取り組む予定です。また、広島大学と共同で非小細胞性肺がん（※２）についても検討する予定です。さらに、東北大学と共同で全身性強皮症（※３）に伴う間質性肺疾患についても非臨床試験を進めています。」

「RS5614が、がん免疫系を活性化する知見に基づいて、メラノーマ以外でのがん免疫療法の新たな適応についての検討を開始しました。具体的には、東北大学と共同で、希少疾患の血管肉腫と皮膚T細胞性リンパ腫（CTCL）を対象として、基礎的な研究や臨床研究に取り組む予定です。また、全身性強皮症に伴う間質性肺疾患についても検討を開始する計画です。」