HLCM051（MultiStem）の国内治験開始と条件及び期限付承認の取得
FY2016-Q2に初出。41回の記載のうち20回が「前進」で、最初の「前進」はFY2016-Q3。直近の記載は2026-08-12。
このテーマで動きを比べられる他社は、まだありません。
- 2026-08-12前進決算説明資料
「日本国内での製造販売承認申請を最優先目標とする」
HLCM051のREVIVE-ARDS試験開始後も、日本国内での条件及び期限付承認申請を最優先とする工程を明示した。 - FY2026-H1前進有価証券報告書
「ARDSについては、既に日本国内で完了した第２相試験（治験名称：ONE-BRIDGE試験）と米英で実施した第２相試験（MUST-ARDS試験）の良好な結果に加え、米国を中心として実施するグローバル第３相試験（REVIVE-ARDS試験）を検証試験とすることを前提に、国内での条件及び期限付承認申請に向けた準備を進めています。REVIVE-ARDS試験の最初の患者組み入れは日本国内で行い、その後米国を中心としたグローバルでの治験実施を加速してまいります。2026年２月には、治験計画届出書がPMDAに受理され、本試験への対応を進めています。」
HLCM051のARDS開発について、REVIVE-ARDS試験を検証試験とする国内条件及び期限付承認申請方針を継続し、2026年2月に治験計画届出書がPMDAに受理された。日本での先行患者組入れと、その後のグローバル治験加速という実施方針も具体化した。 - FY2025前進有価証券報告書
「2026年１月には、REVIVE-ARDS試験の一部として日本国内で先行して実施する治験に向けた治験計画届出書をPMDAに提出し、提出後14日のレビュー期間を経て本試験を開始する準備が整いました。」
HLCM051について、2026年1月に国内先行治験の治験計画届出書をPMDAへ提出し、14日のレビュー期間後に試験開始できる準備段階へ進んだ。 - FY2025-H1前進有価証券報告書
「脳梗塞急性期については、国立研究開発法人新エネルギー・産業技術総合開発機構（NEDO）に採択された「日本語版医療特化型LLMの社会実装に向けた安全性検証・実証」の計画に当社も参画致します。この計画内で用いられる脳卒中の患者さんに関する多施設共同脳卒中データベース（Fukuoka Stroke Registry：FSR）の活用も含め、国内での条件及び期限付承認申請に向けた対応について、規制当局との相談を進めています。」
脳梗塞急性期について、NEDO採択計画への参画とFSRの活用を含む、国内での条件及び期限付承認申請に向けた新たな対応を具体化した。 - FY2024再掲有価証券報告書
「当社グループは現在、MASTERS-2試験で得られた全てのデータに関する解析を進めるとともに、これら日米の治験データに基づき規制当局と日本における承認申請に向けた方針について協議を行っております。」
脳梗塞急性期について、MASTERS-2及びTREASUREの日米データの解析と、日本での承認申請方針に関する規制当局との協議を継続している。新たな承認申請や解析完了の事実は示されていない。 - FY2024-H1前進有価証券報告書
「脳梗塞急性期については、米国での第３相試験（治験名称：MASTERS-2試験）と日本での第２/３相試験（治験名称：TREASURE試験）の統合データ解析を現在行っており、グローバル第３相試験を含めた今後の開発方針について検討する予定です。」
MASTERS-2試験とTREASURE試験の統合データ解析を実施中とし、国内開発単独の承認方針から、グローバル第3相試験を含む今後の開発方針を検討する段階へ進んだ。 - FY2024-Q1再掲有価証券報告書
「脳梗塞急性期については、2023年10月に米国・欧州で実施している治験（治験名称：MASTERS-2試験）について、中間段階でのデータ解析を行いましたが、独立した統計専門家によるさらなるデータ解析を行い、その結果を待って今後の対応を検討する予定です。」
MASTERS-2試験について、追加の統計解析結果を待って今後の対応を検討する状況を再確認した。新たな解析完了や承認申請の進展は示されていない。 - FY2023実績引用有価証券報告書
「なお、2024年１月にTREASURE試験の結果に関する学術論文がJAMA Neurologyに掲載され、学術的に一定の評価を得ました。」
TREASURE試験の結果に関する論文が2024年1月にJAMA Neurologyへ掲載された実績を、試験結果に関する新たな学術的実績として記載した。 - FY2023-Q3悪化有価証券報告書
「2023年10月にアサシス社が、米国・欧州で実施している治験（治験名称：MASTERS-2試験）の中間段階でのデータ解析を行い、統計学的有意性を満たすためには組み入れ患者数の追加が必要との結論になりました。」
MASTERS-2試験の中間解析で統計学的有意性を満たすには患者数の追加が必要との結論となり、脳梗塞急性期開発は追加解析を待って今後の対応を検討する段階となった。 - FY2023-Q1前進有価証券報告書
「この結果を受け、当社がライセンス契約を締結しているアサシス社は、米国・欧州で同じ薬剤を使用している脳梗塞急性期の治験（治験名称：MASTERS-2試験）の主要評価項目を投与後90日から365日に変更する等について米国FDA（Food and Drug Administration）と協議し、2023年３月に要請が受理されました。この合意を受け、当社はTREASURE試験の今後の方針について、米国での治験データの活用も含めPMDAと更に相談を進めております。」
HLCM051の脳梗塞開発について、MASTERS-2試験の主要評価項目を投与後90日から365日に変更する要請が2023年3月に受理され、米国データの活用を含むTREASURE試験の方針についてPMDAとの相談を進める段階に進んだ。 - FY2022再掲有価証券報告書
「その結果、主要評価項目は未達となりました。一方で、脳梗塞患者の日常生活における臨床的な改善を示す複数の指標を通じて、全般的に１年後の患者の日常生活自立の向上が示唆されました。データの詳細は、2022年10月にシンガポールで開催された第14回世界脳卒中学会、11月に日本で開催された第40回日本神経治療学会学術集会にて、治験医師より発表されました。現在、規制当局と協議を進めております。」
TREASURE試験の主要評価項目未達、詳細データの学会発表及び規制当局との協議継続を年次報告で再確認した。 - FY2022-Q3前進有価証券報告書
「データの詳細は、2022年10月にシンガポールで開催された第14回世界脳卒中学会、11月２日に日本で開催された第40回日本神経治療学会学術集会にて、治験医師より発表されました。現在、規制当局と申請に向けた協議を進めております。」
TREASURE試験について、主要評価項目未達という速報結果を踏まえた詳細データが2022年10月及び11月の学会で発表された。規制当局との申請協議は継続している。 - FY2022-Q2悪化有価証券報告書
「2022年３月末にすべての治験登録患者の投与後365日後データの収集が完了し、同年５月に試験データの一部を解析し速報値を公表しました。その結果、主要評価項目は未達となりました。一方で、脳梗塞患者の日常生活における臨床的な改善を示す複数の指標を通じて、全般的に１年後の患者の日常生活自立の向上が示唆されました。現在、引き続き本治験データの詳細解析を行うとともに、規制当局と申請に向けた協議を進めております。」
TREASURE試験で365日後データの収集完了と速報値公表に至った一方、主要評価項目は未達となり、詳細解析及び規制当局との申請協議を継続する状況となった。 - FY2022-Q1前進有価証券報告書
「2022年３月末にすべての治験登録患者の投与後365日後データの収集が完了し、今後はデータ解析のための準備が整い次第、盲検化されているHLCM051投与群／プラセボ群の割付情報を明らかにし（キーオープン）、データ解析・評価後、評価項目の結果（トップラインデータ）の公表を進めてまいります。」
TREASURE試験について、2022年3月末に全治験登録患者の投与後365日データの収集を完了し、キーオープン及びデータ解析・評価の段階へ進んだ。 - FY2021再掲有価証券報告書
「当社は、この欧米での試験結果を参考とし、脳梗塞発症後18時間から36時間以内の患者さんを対象とした、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE試験）を実施しております。2017年11月より患者への投与が開始され、以降40施設強の医療機関で臨床試験を進め、2021年８月に患者組み入れが完了いたしました。また、先駆け審査指定制度に則り、規制当局との相談を進めております。さらに、HLCM051に関する、販売体制の準備を開始しています。」
TREASURE試験の2021年8月の患者組み入れ完了、規制当局との相談及び販売体制準備を再確認した。 - FY2021-Q3前進有価証券報告書
「脳梗塞急性期に対する治療薬の開発においては、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE試験）を実施しており、全国40施設強の医療機関で臨床試験を進め、2021年８月に患者組み入れを完了いたしました。今後は、治験登録患者の経過観察期間を経てデータ解析・評価を行う予定です。」
HLCM051のTREASURE試験について、全国40施設強での実施を継続し、2021年8月に患者組み入れを完了した。経過観察後のデータ解析・評価段階へ進んだ。 - FY2021-Q2再掲有価証券報告書
「脳梗塞急性期に対する治療薬の開発においては、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE試験）を実施しており、全国40施設強の医療機関で臨床試験を進めております。」
HLCM051の脳梗塞急性期を対象とするTREASURE試験を、全国40施設強で継続していることを再確認した。新たな治験完了や承認申請の進展は示されていない。 - FY2021-Q1再掲有価証券報告書
「脳梗塞急性期に対する治療法開発においては、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE試験）を実施しており、全国40施設強の医療機関で臨床試験を進めております。」
HLCM051の脳梗塞急性期を対象とするTREASURE試験を全国40施設強で継続していることを再確認した。新たな治験完了や承認申請のマイルストーンは示されていない。 - FY2020再掲有価証券報告書
「HLCM051の治験につきましては、近々に患者組み入れが完了する予定であり、引き続き規制当局との相談を重ねながら、製造・販売承認に向けた申請を進める計画です。」
TREASURE試験について患者組み入れ完了が近いとの見通し及び承認申請を進める計画を示したが、当 filing では組み入れ完了自体は記載されていない。 - FY2020-Q3再掲有価証券報告書
「脳梗塞急性期に対する治療法開発においては、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE試験）を実施しております。全国40施設強の医療機関で臨床試験を進めております。」
HLCM051のTREASURE試験を全国40施設強で継続していることを再確認した。 - FY2020-Q2再掲有価証券報告書
「脳梗塞急性期に対する治療法開発においては、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE試験）を実施しております。全国40施設強の医療機関で臨床試験を進めております。」
HLCM051の脳梗塞急性期を対象とするTREASURE試験を、全国40施設強で継続していることを再確認した。 - FY2020-Q1再掲有価証券報告書
「脳梗塞急性期に対する治療法開発においては、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE試験）を実施しております。全国40施設強の医療機関で臨床試験を進めております。」
HLCM051のTREASURE試験を全国40施設強で継続していることを再確認した。 - FY2019再掲有価証券報告書
「2019年５月には、40施設強の治験施設全てに治験製品の設置を完了しました。」
TREASURE試験について、40施設強の全治験施設への治験製品設置完了を改めて記載した。 - FY2019-Q2前進有価証券報告書
「2019年５月には、40施設強の治験実施施設全てに治験製品の設置を完了しました。」
TREASURE試験について、2019年5月に40施設強の全治験実施施設への治験製品設置を完了した。 - FY2019-Q1再掲有価証券報告書
「脳梗塞急性期に対する治療法開発においては、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE試験）を実施しております。2019年３月には、日本脳卒中学会学術集会の開催期間中に、TREASURE研究会を開催し、治験実施施設の先生方との情報交換を行いました。」
MultiStemの脳梗塞急性期治療を対象とするTREASURE試験を継続し、2019年3月に治験実施施設の医師との研究会を開催した。 - FY2018前進有価証券報告書
「なお、被験者の安全性に関し、2018年12月に治験依頼者及び治験担当医師等から独立した第三者委員会にて評価がなされ、「治験継続（治験実施計画を変更する必要なし）」との連絡を受けております。」
TREASURE試験について、2018年12月に独立した第三者委員会による安全性評価が行われ、治験計画を変更せず継続するとの連絡を受けた。 - FY2018-Q3再掲有価証券報告書
「脳梗塞急性期に対する治療法開発においては、承認取得に向け、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE試験）を実施しております。」
HLCM051のTREASURE試験を継続して実施していることを再確認した。 - FY2018-Q2前進有価証券報告書
「当第２四半期累計期間において、アサシス社の創製した幹細胞製品MultiStemを用いた日本国内における脳梗塞急性期に対する治療法の承認取得に向け、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE試験）の実施に努めました。なお、アサシス社は、同製品を用いて欧米にて脳梗塞急性期を対象とした第Ⅲ相試験（治験名称：MASTERS-2）を実施しており、2018年７月より被験者組み入れが開始されました。」
国内TREASURE試験を継続するとともに、アサシス社の欧米第Ⅲ相MASTERS-2試験で2018年7月から被験者組み入れが開始された。 - FY2018-Q1再掲有価証券報告書
「当第１四半期累計期間において、アサシス社の開発する幹細胞製品MultiStemを用いた日本国内における脳梗塞急性期に対する治療法の承認取得に向け、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE試験）の実施に努めました。2018年３月には、日本脳卒中学会学術集会の開催期間中に、TREASURE研究会を開催し、治験実施施設の先生方との情報交換を行いました。」
TREASURE試験の実施を継続し、2018年3月には治験実施施設の医師との情報交換を目的とする研究会を開催した。 - FY2017前進有価証券報告書
「当社は、この欧米での試験結果を参考とし、脳梗塞発症後18時間から36時間以内の患者さんを対象とした、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE試験）を実施しております。平成29年11月より被験者への投与が開始され、治験終了は平成32年中を見込んでおります。」
HLCM051のTREASURE試験で平成29年11月から被験者投与を開始し、治験終了見込みを平成32年中とした。研究開発活動では脳梗塞患者220人を対象とすることも記載した。 - FY2017-Q3後退有価証券報告書
「しかしながら、平成29年８月にプラセボ製剤（偽薬）に逸脱が確認されたことから、再製造のため、一時的に被験者登録を中断いたしました。新たなプラセボ製剤が米国にて製造され、品質検査等の手続きを経て日本に出荷された後、日本国内での品質管理及び品質保証プロセスの後治験実施施設に改めて配付され、同年10月、被験者登録を再開しております。」
プラセボ製剤の逸脱により被験者登録を一時中断し、再製造・品質確認後の平成29年10月に登録を再開した。治験は再開されたものの、製剤問題による追加中断が発生した。 - FY2017-Q2後退有価証券報告書
「本治験の開始時期について、米国国立医学図書館が管理するウェブサイト“ClinicalTrials.gov”（https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02961504）にて平成29年１月と登録・公開しておりました。しかしながら、当社として初めての細胞製品の治験であり、慎重に準備を進めたことに加えて、米国の製造委託先の事情により治験製品の発送及び製造に時間を要しております。」
平成29年1月として登録・公開していた治験開始時期に対し、慎重な準備及び米国製造委託先の事情により、治験製品の発送・製造に時間を要していると説明した。 - FY2017-Q1前進有価証券報告書
「当第１四半期累計期間において、米国Athersys, Inc.（以下、アサシス社といいます。）の開発する幹細胞製品MultiStem®を用いた日本国内における脳梗塞急性期に対する治療法の承認取得に向け、各医療機関にて患者投与開始にむけて治験準備を進めました。また、平成29年２月に、当該製品が厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定を受けました。」
各医療機関で患者投与開始に向けた治験準備を進め、平成29年2月にはMultiStemが厚生労働省の先駆け審査指定制度の対象品目に指定された。制度上、審査期間が6か月まで短縮される可能性も記載した。 - FY2016再掲有価証券報告書
「本治験は、脳梗塞患者を対象としたHLCM051の有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験として実施され、脳梗塞患者220人に対し発症後18時間から36時間以内にHLCM051あるいはプラセボを投与し、投与後90日目の機能評価でExcellent Outcome（優れた転帰）を達成した被験者の割合を主要評価項目といたします。治験期間はおよそ２年間を予定しております。」
HLCM051が治験段階にある方針を再確認し、対象患者220人、投与時期、90日後評価及び約2年間の治験期間を年次報告で示した。 - FY2016-Q3前進有価証券報告書
「治験計画届書を提出、30日調査を終え治験段階に入りました。本治験は、脳梗塞患者を対象としたHLCM051の有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験として実施されます。アサシス社による欧米での第Ⅱ相試験の結果を参考とし、脳梗塞発症後18時間から36時間以内にHLCM051あるいはプラセボを投与し、投与90日目の機能評価でExcellent Outcome（優れた転帰）を達成した被験者の割合を主要評価項目といたします。本治験は、今後各治験実施医療機関での治験審査委員会の審査を経たうえで実施され、治験期間は平成30年10月末までのおよそ２年間を予定しております。」
PMDAへの治験計画届書提出後、30日調査を終えて治験段階に移行した。第Ⅱ/Ⅲ相試験のデザイン、投与期間、主要評価項目及び平成30年10月末までのおよそ2年間という予定を具体化した。 - FY2016-Q2初出有価証券報告書
「当社は、法改正で新設された早期承認制度に基づいた条件及び期限付承認の取得を想定し、当事業年度後半からの治験開始を目指し開発を進めてまいります。」
アサシス社の欧米第二相試験結果を踏まえ、国内での早期治験開始と条件及び期限付承認を想定している。