認知症の予防・治癒と周辺ニーズへの対応

「レカネマブ（ブランド名：「レケンビ」）について、早期ADを対象に、米国、日本、中国、欧州、アジア等において53の国と地域で承認を取得し、6カ国で申請中です。」

「早期ADに係る適応で、2025年9月にインド、オーストラリアで、同年10月にカナダで承認を取得しました。これらにより、承認取得は、日本、米国、中国、欧州（EU）、韓国、台湾を含む51の国と地域に拡大しました。9カ国で申請中です。18カ月間の隔週投与による初期治療後の4週に1回の点滴静注維持投与について、2025年9月に中国で承認を取得しました。現在、米国を含む5カ国で承認を取得し、5つの国と地域で申請中です。2025年8月、皮下注オートインジェクター製剤「LEQEMBI IQLIK」による維持療法（週1回投与）について、米国において承認を取得しました。2025年9月、「LEQEMBI IQLIK」による初期療法（週1回投与）について、米国においてFast Track指定の下で段階的申請を開始しました。」

「レカネマブ（ブランド名：「レケンビ」）について、早期ADを対象に、米国、日本、中国、欧州、アジア等において44の国と地域で承認を取得し、12カ国で申請中です。」「AHEAD 3-45試験（フェーズⅢ試験）が被験者登録を完了し、2028年度中のトップライン取得に向け順調に進行しています。」「抗MTBRタウ抗体「E2814」については、2024年には孤発性ADを対象としたフェーズⅡ試験も開始しました。」

「抗MTBRタウ抗体E2814について、日本、米国においてレカネマブとの併用による孤発性早期ADを対象としたフェーズⅡ試験を開始しました。」

「2024年5月、米国において、皮下注射（SC）製剤について、Fast Track 指定の下でSCオートインジェクターによる週一回維持投与に関する生物製剤承認申請の段階的申請を開始し、同年10月に完了しました。」

「早期ADに係る適応で、日本、米国、中国での承認に加え、2024年5月に韓国、7月に香港およびイスラエル、8月にアラブ首長国連邦および英国（北アイルランドを除く）において承認を取得しました。欧州、カナダ、オーストラリア等において申請中です。」

「レカネマブ（ブランド名：「レケンビ」）について、早期ADを対象に、2023年7月に米国において、米国食品医薬品局（FDA）よりフル承認を取得しました。2023年9月に日本、2024年1月に中国、2024年5月には韓国においても承認を取得しています。現在、欧州、英国（北アイルランドを除く）、カナダなど13の国と地域で申請中です。」

「2024年1月、中国において、ADによる軽度認知障害及び軽度の認知症の治療の適応で、承認を取得しました。」

「2023年9月、日本において、ADによる軽度認知障害および軽度の認知症の進行抑制の適応で製造販売承認を取得しました。」

「2023年7月、米国において、Clarity AD試験（フェーズⅢ試験）に基づき、ADの治療を適応として、迅速承認からフル承認への変更に向けた申請について承認を取得し、同時にメディケアによる幅広い保険適用が可能となりました。本剤は、ADの進行を抑制し、認知機能と日常生活機能の低下を遅らせることを示し、フル承認を取得した世界初かつ唯一の治療薬となります。」

「2022年9月、早期ADを対象としたClarity AD試験（フェーズⅢ試験）において、主要評価項目ならびにすべての重要な副次評価項目を統計学的に高度に有意な結果をもって達成しました。」

「2022年12月、中国において、国家薬品監督管理局（NMPA）に対し、BLA（生物製剤ライセンス申請）のデータ提出を開始しました。2023年1月、米国において、ADの特徴である脳内に蓄積したアミロイドβプラークの減少効果を示した201試験（フェーズⅡ試験）の結果に基づき、ADの治療を適応として、米国食品医薬品局（FDA）より迅速承認を取得しました。2023年1月、米国における迅速承認取得を受けて、Clarity AD試験の結果に基づき、フル承認に向けたsBLA（生物製剤承認一部変更申請）をFDAに提出しました。2023年1月、欧州において、欧州医薬品庁（EMA）に販売承認申請を提出し、受理されました。2023年1月、日本において、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に製造販売承認を申請し、厚生労働省より優先審査に指定されました。」

「神経疾患治療剤「E2730」について、米国でフェーズⅡ試験段階にあったてんかんを対象とした開発を終了しました。」

「2022年9月、早期ADを対象としたClarity AD（フェーズⅢ試験）において、主要評価項目ならびに全ての重要な副次評価項目を統計学的に高度に有意な結果をもって達成しました。アミロイド関連画像異常（ARIA）発現プロファイルは、想定内でした。本試験結果をもとに、2022年度中の米国におけるフル承認申請および日本、欧州における販売承認申請をめざします。」

「2022年7月、米国において、201試験（フェーズⅡ試験）に基づき迅速承認制度を活用した早期AD（ADによる軽度認知障害および軽度AD）治療薬としてのBLA（生物製剤ライセンス申請）が米国食品医薬品局（FDA）によって受理されました。本申請は、優先審査に指定され、PDUFA（Prescription Drugs User Fee Act）アクション・デート（審査終了目標日）は2023年1月6日に設定されました。」「早期ADを対象としたClarity AD（フェーズⅢ試験）が日本、米国、欧州、中国において進行中です。」「利便性向上をめざした皮下注射製剤の開発を進めています。」

「2022年3月のBiogen Inc.（米国）とのコラボレーション契約の変更に伴い、2023年1月1日以降、当社はグローバルな損益分配モデルに代わり、売上に応じて段階的なロイヤルティを受領します。」

「レカネマブについては、米国において、201試験（フェーズⅡ試験）の結果に基づき、2021年9月に早期AD治療薬として、BLA（生物製剤ライセンス申請）の段階的申請を開始し、2022年5月に完了しました。」「日本においては、医薬品事前評価相談制度に基づき、2022年3月に独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に申請データの提出を開始しました。」

「セントルイス・ワシントン大学医学部（米国）により主導される優性遺伝アルツハイマーネットワーク試験ユニット（Dominantly Inherited Alzheimer Network Trials Unit：DIAN-TU）が実施する優性遺伝ADに対する抗MTBR（Microtubule binding region: 微小管結合領域）タウ抗体「E2814」の効果を評価するTau NexGen試験（フェーズⅡ/Ⅲ試験）が米国において開始されました。同試験の基礎療法となる抗アミロイド療法にレカネマブが選定されています。」

「2021年12月、欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）より、販売承認申請について否定的な見解を採択したことを受領しました。今回のCHMPによる見解に対して再審議の請求プロセスを進めています。」「2021年12月、日本において、製造販売承認申請について追加データの提出が求められ、継続審議となりました。」

「本検証試験は、2022年5月に最初の被験者様のスクリーニングを開始し、試験開始から約4年後に主要評価の完了を見込んでいます。」

「2021年6月、米国において、AD治療を対象としてブレイクスルーセラピーの指定を受け、同年12月にはファストトラックの指定を受けました。」

「2021年9月、米国において、201試験（フェーズⅡ試験）に基づいて迅速承認制度を活用し、FDAに対する早期AD（ADによる軽度認知障害および軽度AD）治療薬としてのBLA（生物製剤ライセンス申請）の段階的申請を開始しました。」

「2021年6月、米国において、AD治療を対象としてブレイクスルーセラピーの指定を受けました。」

「2021年6月、米国においてAD治療剤として迅速承認を取得しました。なお、本迅速承認の要件として、今後検証試験による臨床的有用性の確認を行うこととなります。」

「抗アミロイドβ抗体アデュカヌマブについては、米国においてアルツハイマー病の病理に作用する初めてかつ唯一の治療薬として迅速承認を取得しました。」「lecanemabについては、フェーズⅢ試験の患者様登録が完了し、2022年度第2四半期末までの主要評価項目の結果取得をめざしています。」「E2814は、2021年3月には、優性遺伝アルツハイマーネットワーク試験ユニットが実施する優性遺伝ADに対する臨床試験において抗タウ薬として最初の評価対象薬に選定されました。」

「2020年8月、米国において、BLA（生物製剤ライセンス申請）が受理されるとともに、優先審査に指定されました。同年11月6日、FDAの末梢および中枢神経系薬諮問委員会が開催されました。2021年1月、FDAは、審査期間を3カ月延長し、新たなPDUFA（Prescription Drugs User Fee Act）アクション・デート（審査終了目標日）を同年6月7日に設定しました。」「2020年12月、日本において、新薬承認を申請しました。」

「2020年8月、米国においてBLA（生物製剤ライセンス申請）が受理されるとともに、優先審査に指定されました。同年11月6日、FDAの末梢および中枢神経系薬諮問委員会が開催されました。FDAによるPDUFA（Prescription Drugs User Fee Act）アクション・デート（審査終了目標日）は2021年3月7日に設定されています。・2020年10月、欧州において、MAA（販売承認申請）を提出し、受理されました。日本においては、当局との正式なミーティングを行い、現在申請準備中です。」

「2020年7月、米国においてBLA（生物製剤ライセンス申請）の提出が完了しました。欧州においては、当局との正式なミーティングを踏まえ、現在申請準備中です。日本においては、当局と申請に向けた協議を進めています。」

「Alzheimer's Clinical Trials Consortium（ACTC）によって本剤が評価対象薬剤として選択されているプレクリニカルアルツハイマー病を対象とするフェーズⅢ試験（AHEAD 3-45）を開始しました。」

「抗アミロイドβ抗体「BAN2401」は、良好な大規模フェーズⅡ試験の結果に基づき、検証用の1本のフェーズⅢ試験（Clarity AD）が進行中であり、2022年度第2四半期でのトップライン結果取得をめざしています。」

「2019年10月、Biogen Inc.（米国、以下 バイオジェン社）と共同開発しているアデュカヌマブについて、当社とバイオジェン社は、新薬承認をめざすことを発表しました。米国においては、早期の申請完了をめざして準備中です。」

「Alzheimer's Clinical Trials Consortium（ACTC）によって本剤が評価対象薬剤として選択されているアルツハイマー病のプリベンション試験（AHEAD 3-45試験）が開始に向けて準備中です。」

「本剤がAlzheimer's Clinical Trials Consortium（ACTC）によって評価対象薬剤として選択されているアルツハイマー病のプリベンション試験の計画については、ACTCと試験デザインなどを策定中です。」

「2019年10月、Biogen Inc.（米国、以下 バイオジェン社）と共同開発しているアデュカヌマブについて、当社とバイオジェン社は、新薬承認をめざすことを発表しました。今回のアデュカヌマブの承認申請の決定は、無益性（Futility）解析の結果により2019年3月に試験が中止されたフェーズⅢ試験に関して、FDAとの相談のもと、大規模データセットを用いてバイオジェン社が実施した新たな解析結果に基づきます。」

「2019年9月、バイオジェン社と共同開発しているβサイト切断酵素阻害剤「E2609」（一般名：エレンベセスタット）の早期アルツハイマー病を対象とした2本のフェーズⅢ試験（MISSION AD1、MISSION AD2）について、独立安全性データモニタリング委員会による安全性レビューにおいて、本試験を継続しても最終的にベネフィットがリスクを上回ることはない（an unfavorable risk-benefit ratio）との判断から試験中止が勧告されたことに基づき、中止を決定しました。」

「「E2609」は、アルツハイマー病による軽度認知障害および軽度アルツハイマー病(総称して早期アルツハイマー病)を対象とした2本のフェーズⅢ試験（MISSION AD1/2）が日本、米国、欧州、中国において進行中です。」「BAN2401」は、早期アルツハイマー病を対象とした1本のフェーズⅢ試験（Clarity AD）を2019年3月に開始し、進行中です。」

「2019年3月、「BAN2401」の早期アルツハイマー病を対象としたフェーズⅢ試験を開始しました。」

「神経疾患治療剤「E2730」について、てんかんを対象としたフェーズⅡ試験を米国において開始しました。神経疾患治療剤「E2082」について、てんかんを対象としたフェーズⅡ試験を米国において開始しました。」

「2018年6月、βサイト切断酵素阻害剤「E2609」(一般名：elenbecestat)のアルツハイマー病による軽度認知障害および軽度から中等度アルツハイマー病を対象としたフェーズⅡ試験の18カ月時点トップライン解析において、安全性と良好な忍容性が確認されるとともに、アミロイドPETによる脳内アミロイド蓄積量の統計学的に有意な減少が示されました。また、臨床症状に対する有効性については、臨床症状評価スケールにおいて、臨床的に重要な変化と考えうる数値的な悪化抑制が観察されました。2018年7月、抗アミロイドβプロトフィブリル抗体「BAN2401」のアルツハイマー病による軽度認知障害および軽度アルツハイマー病を対象としたフェーズⅡ試験の18カ月時点の最終解析において、臨床症状および脳内アミロイド蓄積量の両エンドポイントを統計学的な有意差をもって達成し、疾患修飾効果を確認しました。」

「また、行動障害の一つであるてんかん等の神経疾患の治療をめざす「E2730」、「E2082」、認知症の認知機能や周辺症状の改善をめざすPDE9阻害剤「E2027」なども含めて、認知症疾患に対する総合的なケアに向けたポートフォリオの展開をはかっています。」

「また、βサイト切断酵素阻害剤elenbecestat（一般名）のフェーズⅢ試験が進行しています。抗Aβプロトフィブリル抗体「BAN2401」は、フェーズⅡ試験が進行中で2018年後半に18カ月の最終包括解析結果が得られる予定です。」

「2017年12月、抗アミロイドβプロトフィブリル抗体「BAN2401」のフェーズⅡ試験の12カ月時点の解析において、ベイジアン解析に基づく成功基準である主要評価項目を満たさなかったと独立データモニタリング委員会が判断しました。事前に規定したプロトコルに従い本盲検試験を継続し、18カ月時点の包括的な最終解析を行います。」

「「アリセプト」について、日本でフェーズⅡ段階にありましたダウン症候群の退行様症状に係る適応の開発を中止しました。」

「なお、2017年10月22日、当社は、2014年3月4日に締結したBiogen Inc.(米国)とのアルツハイマー病治療剤の共同開発・共同販売に関する提携契約を拡大し、同社が開発している抗アミロイドβ抗体aducanumab（「BIIB037」）の共同開発・共同販促に関するオプション権を行使しました。」

「営業利益は、増収により売上総利益が増加した一方、βサイト切断酵素阻害剤「E2609」などのアルツハイマー病領域およびがん領域の開発テーマへの積極的な研究開発投資を行ったほか、前年同期にEAファーマ株式取得に伴う一時収益（割安購入益）を計上した反動により、151億34百万円（前年同期比41.4％減）となりました。」

「アルツハイマー型認知症の病因の一つとされているベータアミロイド(Aβ)を標的とする次世代アルツハイマー型認知症治療剤であるβサイト切断酵素阻害剤「E2609」のフェーズⅢ試験、および抗Aβプロトフィブリル抗体「BAN2401」のフェーズⅡ試験が進捗しています。また、Biogen Inc.が開発中で、当社が共同開発・共同販売のオプション権を持つ抗Aβ抗体「aducanumab」についても、フェーズⅢ試験が進行中です。」

「βサイト切断酵素阻害剤「E2609」について、早期アルツハイマー病を対象としたグローバルフェーズⅢ試験を米国で開始し、進行中です。「E2609」の開発について、米国FDAよりファストトラック指定(Fast Track designation)を受領しました。」

「βサイト切断酵素阻害剤「E2609」について、早期アルツハイマー病を対象としたグローバルフェーズⅢ試験における症例登録を米国で開始しました。」

「認知症分野における予防と治癒の実現をめざし、次世代アルツハイマー型認知症治療剤であるBACE阻害剤「E2609」と抗Aβプロトフィブリル抗体「BAN2401」の開発プログラムを確実に進展させるとともに、認知症の周辺症状改善剤や早期診断方法の開発を推進します。」