モダリスは国内のエピゲノム編集開発を牽引しており、CRISPR/Casを使ったパイプラインを複数保有している。MDL-101はLAMA2-RDを標的とするエピゲノム編集療法で、米国での臨床開始が2026年末〜2027年前半に見込まれている。
国内のエピゲノム編集開発を手掛けるモダリスは、同社がCRISPR/Casシステムを用いたパイプラインを多数開発していることを明らかにした。これにより、特定疾病のエピゲノム改変を通じた遺伝子発現の調節を目指す技術開発が進んでいる。
同社が取り組む代表的な案件として、先天性筋ジストロフィー1A型（LAMA2-RD）に対するエピゲノム編集療法MDL-101がある。MDL-101は既存の編集技術を活用して病態に結びつくエピゲノム変化を標的にする。
MDL-101の臨床計画として、2026年末から2027年初頭にかけて米国で臨床入りが見込まれているとされる。具体的な時期は現地の開発スケジュールに左右される見込みだ。
取材は2026年8月6日に森田晴彦代表取締役CEOへ行われ、パイプラインの状況や開発方針について言及があった。