読む価値
28軽微
0〜100。会社の良し悪しではなく、読む価値の大きさです。向き
中立
会社の説明から読み取った方向です。規模
—
書類が数値を示している場合のみ表示します。書きぶり
確定を避けている
どれだけ断定的に書かれているかです。経営計画として書かれたこと
年次の再掲重点施策
01CRISPR-GNDM®が最も価値を発揮する領域にフォーカス
02MDL-101を中心とした神経筋疾患フォーカスして開発
03臨床開発に向けた準備は進捗中
04マウス IND enabling 試験
05サルGLP 毒性試験
06GMP製造
07臨床サイトの準備
08筋選択的キャプシドのイノベーションが、効果・安全性・コストの最適化を実現
非財務目標指標 IND申請 / 目標値 2026年末～2027年初頭 / 時期 2026年末～2027年初頭、指標 米国でのFIH試験開始・臨床試験開始 / 目標値 2027年前半 / 時期 2027年前半
対象市場の規模対象 希少疾患全体 / 規模 約4億人の未充足患者ニーズ / 成長率 非開示 / 出典 Evaluate PharmaおよびCiti Research（2024年1月）等、対象 LAMA2-RD / 規模 $500M以上 / 成長率 非開示 / 出典 非開示、対象 DMD / 規模 41億米ドル（2026年）から96億米ドル（2031年） / 成長率 CAGR 18.8%。本文にはCAGR=42.5%との記載もある / 出典 Mordor Intelligence, 2026、対象 DM1・DM2 / 規模 $2.2B（2032年予測） / 成長率 非開示 / 出典 DelveInsight（DM1とDM2の両方を含む）、対象 in vivo遺伝子治療薬市場（製品別） / 規模 Luxturna $65M、Zolgensma 約$1B、HEMGENIX $3.2B、Vyjuvek 約$200M、Roctavian $11B、beqvez $3.2B、ELEVIDYS $4.1B、Itvisma 約$10B、Otarmeni $130 million / 成長率 非開示 / 出典 National Organization for Rare Disorder、Fierce Biotech、各社ウェブサイト、Grand View Research、Fortune Business Insight、Mordor Intelligence, 2026
会社が挙げているリスク
全身の筋肉へ十分に届ける送達力（高効率・広範囲分布）
単回投与での長期発現の安定性（持続的な薬効）
高用量でも安全性を確保する設計（免疫・炎症管理）
効果を適切に測定・評価する体制（バイオマーカー・評価指標）
高用量による炎症反応、免疫反応などの管理
新規参入もあり競争は激化
| 項目 | 内容 |
|---|---|
| 計画の名称 | 事業計画及び成長可能性に関する事項 |
| 計画に対する動き | 年次の再掲 |
| 非財務目標 | 指標 IND申請 / 目標値 2026年末～2027年初頭 / 時期 2026年末～2027年初頭、指標 米国でのFIH試験開始・臨床試験開始 / 目標値 2027年前半 / 時期 2027年前半 |
| 重点施策 | CRISPR-GNDM®が最も価値を発揮する領域にフォーカス、MDL-101を中心とした神経筋疾患フォーカスして開発、臨床開発に向けた準備は進捗中、マウス IND enabling 試験、サルGLP 毒性試験、GMP製造、臨床サイトの準備、筋選択的キャプシドのイノベーションが、効果・安全性・コストの最適化を実現 |
| 対象市場の規模 | 対象 希少疾患全体 / 規模 約4億人の未充足患者ニーズ / 成長率 非開示 / 出典 Evaluate PharmaおよびCiti Research（2024年1月）等、対象 LAMA2-RD / 規模 $500M以上 / 成長率 非開示 / 出典 非開示、対象 DMD / 規模 41億米ドル（2026年）から96億米ドル（2031年） / 成長率 CAGR 18.8%。本文にはCAGR=42.5%との記載もある / 出典 Mordor Intelligence, 2026、対象 DM1・DM2 / 規模 $2.2B（2032年予測） / 成長率 非開示 / 出典 DelveInsight（DM1とDM2の両方を含む）、対象 in vivo遺伝子治療薬市場（製品別） / 規模 Luxturna $65M、Zolgensma 約$1B、HEMGENIX $3.2B、Vyjuvek 約$200M、Roctavian $11B、beqvez $3.2B、ELEVIDYS $4.1B、Itvisma 約$10B、Otarmeni $130 million / 成長率 非開示 / 出典 National Organization for Rare Disorder、Fierce Biotech、各社ウェブサイト、Grand View Research、Fortune Business Insight、Mordor Intelligence, 2026 |
| 認識するリスク | 全身の筋肉へ十分に届ける送達力（高効率・広範囲分布）、単回投与での長期発現の安定性（持続的な薬効）、高用量でも安全性を確保する設計（免疫・炎症管理）、効果を適切に測定・評価する体制（バイオマーカー・評価指標）、高用量による炎症反応、免疫反応などの管理、新規参入もあり競争は激化 |
| 公表日 | 2026年7月14日 |
この書類が述べていない項目（18件）
計画期間売上高目標営業利益目標営業利益率目標当期純利益目標ROE目標ROIC目標配当性向・DOEの方針自己株式取得の方針資本コストPBR・株価に関する自己評価投資計画の総額分野別の投資額セグメント別目標計画の前提前計画の実績見直し・取り下げの理由取締役会決議日
会社がこの書類で述べていない項目です。空欄にしたり、他の資料や推測で補ったりはしません。
会社が挙げている理由
会社自身の説明です。数値から推測したものではありません。堅実な非臨床データと計画的な実行により安全性と有効性を確保し、早期の臨床入りを目指すとしている。
このページの読み方
これは書類そのものではありません会社が提出した開示をKomoriが読み、要約しています。数値は会社が述べたとおりで、監査を受けたものではありません。
重みは評価ではありません会社が市場に伝えていた内容をどれだけ変えるかを測ったものです。株式に対する見方ではありません。
訂正されることがあります会社が同じ開示を出し直した場合、このページは訂正後の内容から作り直され、訂正番号が繰り上がります。