読む価値
55注目
6項目のうち5項目からの評価です向き
強弱が混在
会社の説明から読み取った方向です。規模
290
百万円（営業損失の改善額）書きぶり
確定を避けている
どれだけ断定的に書かれているかです。この資料の中身
決算説明資料2026年12月期 第1四半期会社の説明として取り出せた項目 6 件
決算の数字（この資料の要点は下の説明です）
売上高0百万円
営業利益-342百万円
経常利益-322百万円
純利益-323百万円
販管費48百万円
当四半期3か月の実績
事業収益
0百万円
事業費用
342百万円
研究開発費
293百万円
販管費
48百万円
営業利益
-342百万円
経常利益
-322百万円
当期純利益
-323百万円
この資料で会社が説明したこと
質疑応答の論点説明会で投資家から出た質問と、会社の答えの要点です。
- 質問 MDL-101のINDタイムライン見直しの背景 / 回答 重大な新規安全性シグナルは認識していないが、CMC、追加評価、解析系構築、臨床試験準備などを最適化し、臨床移行後の成功確率を高めるため開発計画を再評価している。
- 質問 臨床移行に向けた重点課題 / 回答 分析的特性評価、製造・品質管理、長期発現プロファイル、トランスレーショナル評価、投与量・投与戦略の最適化。
- 質問 現在の現金水準での開発継続可能性 / 回答 2026年3月末時点で28億円超の現預金を確保し、主要開発活動に必要な資金基盤を維持している。
- 質問 MDL-202の競争優位性 / 回答 病態モデルでベンチマーク薬剤を上回るDMPK抑制効果を示し、心筋・横隔膜でも高い抑制効果を確認した。
- 質問 競争激化に対する差別化要因 / 回答 遺伝子活性化を中心とするCRISPR-GNDM、筋指向性デリバリー、全身投与型AAV開発の知見。
増減要因の内訳数字が動いた理由として、会社が挙げたものです。
事業費用
-290百万円
研究開発費
-278百万円
販管費
-13百万円
営業利益改善
290百万円
経常利益改善
329百万円
当期純利益改善
329百万円
新しい施策
- MDL-101の製造プロセス・品質評価系の最適化
- 長期発現プロファイルの詳細評価
- 投与条件・免疫抑制プロトコールの最適化
- 臨床試験サイト・PI選定などの臨床移行準備
- グラント・共同研究・パートナリングを含む資金ソースの多様化検討
主要KPI会社が経営の目安として重視している指標です。
- DMPK mRNA抑制率（GNDM2-MyoAAV、心臓）87%
- DMPK mRNA抑制率（GNDM2-MyoAAV、横隔膜）52%
- DMPK mRNA抑制率（GNDM2-MyoAAV、大腿四頭筋）60%
- DMPK mRNA抑制率（GNDM2-MyoAAV、前脛骨筋）63%
- DMPK mRNA抑制率（GNDM2-MyoAAV、腓腹筋）49%
- DUX4下流遺伝子の発現抑制率70〜80
財務目標
自己資本比率
実績93.8%
市場規模・シェア
- LAMA2-CMD$500M以上
- DM1$2.2B（2032年予測）
- FSHD$500M以上（2022年）
| 項目 | 内容 |
|---|---|
| 資料の種類 | 決算説明資料 |
| 対象決算期 | 2026年12月期 第1四半期 |
| 売上高 | 0百万円 |
| 営業利益 | -342百万円 |
| 経常利益 | -322百万円 |
| 純利益 | -323百万円 |
| 販管費 | 48百万円 |
| 当四半期3か月の実績 | 事業収益 0百万円 / 事業費用 342百万円 / 研究開発費 293百万円 / 販管費 48百万円 / 営業利益 -342百万円 / 経常利益 -322百万円 / 当期純利益 -323百万円 |
| 増減要因の内訳 | 事業費用 -290百万円 / 研究開発費 -278百万円 / 販管費 -13百万円 / 営業利益改善 290百万円 / 経常利益改善 329百万円 / 当期純利益改善 329百万円 |
| 主要KPI | 指標名 DMPK mRNA抑制率（GNDM2-MyoAAV、心臓） / 値 87% / 前年同期比 非開示、指標名 DMPK mRNA抑制率（GNDM2-MyoAAV、横隔膜） / 値 52% / 前年同期比 非開示、指標名 DMPK mRNA抑制率（GNDM2-MyoAAV、大腿四頭筋） / 値 60% / 前年同期比 非開示、指標名 DMPK mRNA抑制率（GNDM2-MyoAAV、前脛骨筋） / 値 63% / 前年同期比 非開示、指標名 DMPK mRNA抑制率（GNDM2-MyoAAV、腓腹筋） / 値 49% / 前年同期比 非開示、指標名 DUX4下流遺伝子の発現抑制率 / 値 70〜80 / 前年同期比 非開示 |
| 財務目標 | 自己資本比率 実績 93.8% / 目標 非開示 |
| 市場規模・シェア | 対象 LAMA2-CMD / 市場規模 $500M以上、対象 DM1 / 市場規模 $2.2B（2032年予測）、対象 FSHD / 市場規模 $500M以上（2022年） |
| 質疑応答の論点 | 質問 MDL-101のINDタイムライン見直しの背景 / 回答 重大な新規安全性シグナルは認識していないが、CMC、追加評価、解析系構築、臨床試験準備などを最適化し、臨床移行後の成功確率を高めるため開発計画を再評価している。、質問 臨床移行に向けた重点課題 / 回答 分析的特性評価、製造・品質管理、長期発現プロファイル、トランスレーショナル評価、投与量・投与戦略の最適化。、質問 現在の現金水準での開発継続可能性 / 回答 2026年3月末時点で28億円超の現預金を確保し、主要開発活動に必要な資金基盤を維持している。、質問 MDL-202の競争優位性 / 回答 病態モデルでベンチマーク薬剤を上回るDMPK抑制効果を示し、心筋・横隔膜でも高い抑制効果を確認した。、質問 競争激化に対する差別化要因 / 回答 遺伝子活性化を中心とするCRISPR-GNDM、筋指向性デリバリー、全身投与型AAV開発の知見。 |
| 新しい施策 | MDL-101の製造プロセス・品質評価系の最適化、長期発現プロファイルの詳細評価、投与条件・免疫抑制プロトコールの最適化、臨床試験サイト・PI選定などの臨床移行準備、グラント・共同研究・パートナリングを含む資金ソースの多様化検討 |
この書類が述べていない項目（17件）
売上総利益率営業利益率通期業績予想通期予想に対する進捗率計画に対する自己評価セグメント別実績単価と数量の指標店舗数・拠点数従業員数業績見通しの前提見通しに織り込んだリスク額中期経営計画の目標年間配当配当性向自己株式取得設備投資額受注高・受注残高
会社がこの書類で述べていない項目です。空欄にしたり、他の資料や推測で補ったりはしません。
会社が挙げている理由
会社自身の説明です。数値から推測したものではありません。MDL-101を中心とした開発活動を継続しつつ、研究開発費が前年同期の571百万円から293百万円、販管費が61百万円から48百万円に減少したため。MDL-101については、臨床移行後の成功確率を最大化する観点から、CMC、追加評価、解析系構築、臨床試験準備などの開発計画を最適化している。
このページの読み方
これは書類そのものではありません会社が提出した開示をKomoriが読み、要約しています。数値は会社が述べたとおりで、監査を受けたものではありません。
重みは評価ではありません会社が市場に伝えていた内容をどれだけ変えるかを測ったものです。株式に対する見方ではありません。
訂正されることがあります会社が同じ開示を出し直した場合、このページは訂正後の内容から作り直され、訂正番号が繰り上がります。