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どれだけ断定的に書かれているかです。発表された内容
MDL-202MDL-103CRISPR-GNDM®
適用分野（この発表が対象とする用途）
筋強直性ジストロフィー1型（DM1）治療顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）治療
提供開始日2026年5月11日から15日（ASGCTでの発表予定）
会社が数字で示したこと
定量的な効果
MDL-202はマウスへの全身投与で極めて優れたDMPK遺伝子抑制効果。MDL-103はFSHD疾患モデルで低用量によりDux4標的遺伝子を顕著に抑制。具体的な数値は非開示。
相手先と当社の関係
モダリス4883
当社との関係
Affinia Therapeutics社は共同研究パートナー。University of Massachusettsとの関係は、同大学が開発した疾患モデルを用いること以外は非開示。
相手先Affinia Therapeutics社University of Massachusetts
Affinia Therapeutics社は筋指向性キャプシドATC-187を開発した共同研究パートナー。University of MassachusettsはFSHD患者由来筋肉細胞を移植したXenograft疾患モデルマウスを開発した大学。その他の所在地・代表者・資本金・設立年などは非開示。
拠点（この発表が示した場所）
米国ボストン（ASGCT開催地）
この発表で、会社は契約金額・提供価格・業績への影響のいずれにも触れていません。
出典（会社が根拠として挙げた資料）
第29回米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）年次学会
| 項目 | 内容 |
|---|---|
| 対象製品・サービス名 | MDL-202、MDL-103、CRISPR-GNDM® |
| 相手先 | Affinia Therapeutics社、University of Massachusetts |
| 相手先の概要 | Affinia Therapeutics社は筋指向性キャプシドATC-187を開発した共同研究パートナー。University of MassachusettsはFSHD患者由来筋肉細胞を移植したXenograft疾患モデルマウスを開発した大学。その他の所在地・代表者・資本金・設立年などは非開示。 |
| 当社との関係 | Affinia Therapeutics社は共同研究パートナー。University of Massachusettsとの関係は、同大学が開発した疾患モデルを用いること以外は非開示。 |
| 提供開始日 | 2026年5月11日から15日（ASGCTでの発表予定） |
| 適用分野 | 筋強直性ジストロフィー1型（DM1）治療、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）治療 |
| 拠点所在地 | 米国ボストン（ASGCT開催地） |
| 定量的な効果 | MDL-202はマウスへの全身投与で極めて優れたDMPK遺伝子抑制効果。MDL-103はFSHD疾患モデルで低用量によりDux4標的遺伝子を顕著に抑制。具体的な数値は非開示。 |
| 出典 | 第29回米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）年次学会 |
この書類が述べていない項目（9件）
契約金額提供価格契約締結日受賞名・認証名授与・認証機関登録番号・有効期限拠点の規模利用実績業績への影響
会社がこの書類で述べていない項目です。空欄にしたり、他の資料や推測で補ったりはしません。
会社が挙げている理由
会社自身の説明です。数値から推測したものではありません。独自のCRISPR-GNDM®技術により、二本鎖DNAを切断せずに疾患原因遺伝子の発現を筋肉選択的かつ持続的に抑制するため。
このページの読み方
これは書類そのものではありません会社が提出した開示をKomoriが読み、要約しています。数値は会社が述べたとおりで、監査を受けたものではありません。
重みは評価ではありません会社が市場に伝えていた内容をどれだけ変えるかを測ったものです。株式に対する見方ではありません。
訂正されることがあります会社が同じ開示を出し直した場合、このページは訂正後の内容から作り直され、訂正番号が繰り上がります。