発表された内容
肺炎を原因疾患とする急性呼吸窮迫症候群（ARDS）の治療
主要評価項目はVFD（28日間のうち人工呼吸器を装着しなかった日数）。副次評価項目の一部は投与後180日以内の死亡率。効果の実績値は非開示。
日本のONE-BRIDGE試験、米国・英国のMUST-ARDS試験を実施。症例数は本試験80例予定。累計利用実績は非開示。
プロセルキュア社は当社の連結子会社。ノーベルファーマ社とはARDS向けHLCM051の日本における開発販売提携に向けた基本合意書を締結。Athersys, Inc.とはHLCM051の基礎となるMultiStem®の日本での開発・販売に関する独占的ライセンス契約を締結し、後にARDSの開発・販売ライセンスを取得。
ノーベルファーマ株式会社は日本における希少疾病用医薬品の開発・販売に関する経験と能力を有し、16の医薬品承認を取得している。株式会社プロセルキュアは当社の連結子会社。PMDAは独立行政法人医薬品医療機器総合機構。
ARDSを対象とした希少疾病用再生医療等製品の指定
厚生労働大臣
2019年11月指定。登録番号・有効期限は非開示。
約250億円規模のセールスマイルストン（受領見込み）。契約一時金および承認時マイルストンの金額は非開示。
2024年12月期業績に対し現時点で確定した影響はない。今後、開示すべき事項が発生した場合は速やかに知らせる。
会社は提供価格には触れていません。
ARDS診断ガイドライン2016
StatPearls（Diamond M et al., 2023）
Community Research and Development Information Service（CORDIS）
song-et-al-2014-acute-respiratory-distress-syndrome-emergingresearch-in-china
当社推定・当社推計
| 項目 | 内容 |
|---|---|
| 対象製品・サービス名 | HLCM051 |
| 相手先 | 独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）、ノーベルファーマ株式会社、株式会社プロセルキュア |
| 相手先の概要 | ノーベルファーマ株式会社は日本における希少疾病用医薬品の開発・販売に関する経験と能力を有し、16の医薬品承認を取得している。株式会社プロセルキュアは当社の連結子会社。PMDAは独立行政法人医薬品医療機器総合機構。 |
| 当社との関係 | プロセルキュア社は当社の連結子会社。ノーベルファーマ社とはARDS向けHLCM051の日本における開発販売提携に向けた基本合意書を締結。Athersys, Inc.とはHLCM051の基礎となるMultiStem®の日本での開発・販売に関する独占的ライセンス契約を締結し、後にARDSの開発・販売ライセンスを取得。 |
| 契約金額 | 約250億円規模のセールスマイルストン（受領見込み）。契約一時金および承認時マイルストンの金額は非開示。 |
| 契約締結日 | 2023年12月27日（ノーベルファーマ社との基本合意書） |
| 適用分野 | 肺炎を原因疾患とする急性呼吸窮迫症候群（ARDS）の治療 |
| 受賞名・認証名 | ARDSを対象とした希少疾病用再生医療等製品の指定 |
| 授与・認証機関 | 厚生労働大臣 |
| 登録番号・有効期限 | 2019年11月指定。登録番号・有効期限は非開示。 |
| 定量的な効果 | 主要評価項目はVFD（28日間のうち人工呼吸器を装着しなかった日数）。副次評価項目の一部は投与後180日以内の死亡率。効果の実績値は非開示。 |
| 利用実績 | 日本のONE-BRIDGE試験、米国・英国のMUST-ARDS試験を実施。症例数は本試験80例予定。累計利用実績は非開示。 |
| 業績への影響 | 2024年12月期業績に対し現時点で確定した影響はない。今後、開示すべき事項が発生した場合は速やかに知らせる。 |
| 出典 | ARDS診断ガイドライン2016、StatPearls（Diamond M et al., 2023）、Community Research and Development Information Service（CORDIS）、song-et-al-2014-acute-respiratory-distress-syndrome-emergingresearch-in-china、当社推定・当社推計 |
この書類が述べていない項目（4件）
会社がこの書類で述べていない項目です。空欄にしたり、他の資料や推測で補ったりはしません。
会社が挙げている理由
会社自身の説明です。数値から推測したものではありません。PMDAへの治験計画届出書提出後、14日間のレビュー期間を経て、治験開始の準備が整ったため。患者登録には各治験実施医療機関の治験審査委員会での審議などが必要とされている。