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条件付き
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vamorolone（デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬）
適用分野（この発表が対象とする用途）
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療
提供開始日2028年中（予定、韓国での上市）
会社が数字で示したこと
定量的な効果
TTSTAND velocityの改善（p=0.002）；deflazacort投与コホートと比較した椎体骨折発現率8.1%対41.9%（p=0.0082）；従来のコルチコステロイドと比較した平均身長の差12.17cm（p<0.0001）；白内障発現率の比較（p=0.015）
利用実績
米国、欧州連合、英国および中国で承認・販売
相手先と当社の関係
ネクセラファーマ4565
当社との関係
当社が韓国における製造販売承認申請を行う申請者。Nxera Pharma Korea Co., Ltd.は当社子会社
相手先韓国食品医薬品安全処（MFDS）
韓国の医薬品規制当局。その他の概要は非開示
受賞名・認証名
希少疾病用医薬品（ODD）、優先審査制度（GIFT）の指定
授与・認証機関
韓国食品医薬品安全処（MFDS）
拠点（この発表が示した場所）
ソウル（当社の主要拠点）
業績への影響
2026年12月期の通期連結業績への影響はない。中長期的には事業収益および企業価値の向上に寄与すると考えている
会社は契約金額・提供価格には触れていません。
出典（会社が根拠として挙げた資料）
Muscular Dystrophy Association（MDA）Clinical & Scientific Conference 2026、European Medicines Agency、Neurology 2024等の参考文献
| 項目 | 内容 |
|---|---|
| 対象製品・サービス名 | vamorolone（デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬） |
| 相手先 | 韓国食品医薬品安全処（MFDS） |
| 相手先の概要 | 韓国の医薬品規制当局。その他の概要は非開示 |
| 当社との関係 | 当社が韓国における製造販売承認申請を行う申請者。Nxera Pharma Korea Co., Ltd.は当社子会社 |
| 提供開始日 | 2028年中（予定、韓国での上市） |
| 適用分野 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療 |
| 受賞名・認証名 | 希少疾病用医薬品（ODD）、優先審査制度（GIFT）の指定 |
| 授与・認証機関 | 韓国食品医薬品安全処（MFDS） |
| 拠点所在地 | ソウル（当社の主要拠点） |
| 定量的な効果 | TTSTAND velocityの改善（p=0.002）；deflazacort投与コホートと比較した椎体骨折発現率8.1%対41.9%（p=0.0082）；従来のコルチコステロイドと比較した平均身長の差12.17cm（p<0.0001）；白内障発現率の比較（p=0.015） |
| 利用実績 | 米国、欧州連合、英国および中国で承認・販売 |
| 業績への影響 | 2026年12月期の通期連結業績への影響はない。中長期的には事業収益および企業価値の向上に寄与すると考えている |
| 出典 | Muscular Dystrophy Association（MDA）Clinical & Scientific Conference 2026、European Medicines Agency、Neurology 2024等の参考文献 |
この書類が述べていない項目（5件）
契約金額提供価格契約締結日登録番号・有効期限拠点の規模
会社がこの書類で述べていない項目です。空欄にしたり、他の資料や推測で補ったりはしません。
会社が挙げている理由
会社自身の説明です。数値から推測したものではありません。韓国のDMD患者に新たな治療選択肢を提供するため。希少疾病用医薬品指定および優先審査制度の指定により、審査期間の短縮と患者への早期アクセスが期待されるとしている。
このページの読み方
これは書類そのものではありません会社が提出した開示をKomoriが読み、要約しています。数値は会社が述べたとおりで、監査を受けたものではありません。
重みは評価ではありません会社が市場に伝えていた内容をどれだけ変えるかを測ったものです。株式に対する見方ではありません。
訂正されることがあります会社が同じ開示を出し直した場合、このページは訂正後の内容から作り直され、訂正番号が繰り上がります。