開発パイプラインと外部提携を通じた新薬創出

「また創製品であるパーキンソン病治療薬Matsupexole（一般名、開発番号：KDT-3594）の国内後期第Ⅱ相臨床試験は、2026年３月に開鍵され、主要評価項目を達成しました。さらに、バセドウ病治療薬KSP-0914（開発番号）の国内第Ⅰ相臨床試験を2025年８月に開始したことに続き、2026年２月には過活動膀胱／間質性膀胱炎・膀胱痛症候群治療薬KSP-0576（開発番号）の国内第Ⅰ相臨床試験、2026年３月にはナルコレプシー治療薬KSP-0930（開発番号）の国内第Ⅰ相臨床試験をそれぞれ開始し」

「医薬品事業の研究開発活動として、2025年７月、ビリジアンセラピューティクス社（米国）との間で、甲状腺眼症治療薬Veligrotug（一般名）及びVRDN-003（開発番号）の日本における独占的な開発権及び販売権の取得に関する契約を締結しました。また、2025年７月に急性骨髄性白血病治療薬Olutasidenib（一般名）の国内第Ⅰ相臨床試験の開始に続き、同年８月には当社が創製したバセドウ病治療薬KSP-0914（開発番号）の国内第Ⅰ相臨床試験を開始するなど、引き続き研究開発テーマのステージアップを図っています。」

「当社の創製品であるリンザゴリクス（一般名、開発番号：KLH-2109）は、2025年２月に国内において子宮筋腫を適応症とする承認申請を行うとともに、2025年３月には子宮内膜症の効能追加取得に向けた国内第Ⅲ相臨床試験を開始しました。また、脊髄小脳変性症治療薬ロバチレリン（一般名、開発番号：KPS-0373）についても、2025年３月より国内追加第Ⅲ相臨床試験を開始しています。…なお、当社が創製した潰瘍性大腸炎治療薬KSP-0243（開発番号）は、前期第Ⅱ相臨床試験において主要評価項目を達成できなかったことから開発を中止しました。」

「なお、当社は2024年９月、バイオジェニュイン社（中国）に対し、同社との間で締結した中国他における開発権及び販売権を許諾するライセンス契約の解約を通知しました。」

「医薬品事業の研究開発活動として、当社が創製した子宮筋腫・子宮内膜症治療薬リンザゴリクス（一般名、開発番号：KLH-2109）は、子宮筋腫を適応症とした２つの国内第Ⅲ相臨床試験において主要評価項目を達成し、承認申請の準備を開始しました。また、2024年９月には、ライジェルファーマシューティカルズ社（米国）との間で、急性骨髄性白血病治療薬オルタシデニブ（一般名）の日本・韓国・台湾における独占的な開発権及び販売権の取得に関する契約を締結しました。」

「筋層非浸潤性膀胱がん治療薬CG0070（開発番号）は、技術導入元であるCGオンコロジー社（米国）が主導する国際共同第Ⅲ相臨床試験に参画し、日本国内における臨床試験が進められています。…当社が、インマジンバイオファーマシューティカルズ社（中国）との間で締結した、慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬ホスタマチニブ（一般名、開発番号：R788）の中国における開発権及び販売権を許諾するサブライセンス契約は、2023年12月に終結しました。また、アファメドセラピューティクス社（中国）との間で締結した、当社創製のパーキンソン病治療薬KDT-3594（開発番号）の中国他における開発権及び販売権を許諾するライセンス契約についても2024年５月に終結しました。」

「また、当社がインマジンバイオファーマシューティカルズ社（中国）との間で締結した、慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬ホスタマチニブ（一般名、開発番号：R788）の中国における開発権及び販売権を許諾したサブライセンス契約は、2023年12月に終結しました。」

「なお、脊髄小脳変性症治療薬ロバチレリン（一般名、開発番号：KPS-0373）については、本年７月に承認申請を一旦取り下げ、追加臨床試験の実施可能性を検討しています。」

「医薬品事業の研究開発活動として、昨年９月に当社との共同開発先である丸石製薬株式会社より承認申請が行われた透析患者におけるそう痒症治療薬ジフェリケファリン（一般名、開発番号：MR13A9）の製造販売承認を本年９月に取得したことから、薬価基準収載後に製品名「コルスバ静注透析用シリンジ17.5㎍、25.0㎍、35.0㎍」として販売を開始するための準備を進めています。」

「なお、脊髄小脳変性症治療薬ロバチレリン（一般名、開発番号：KPS-0373）については、本年７月に承認申請を一旦取り下げ、追加臨床試験の実施可能性などについて検討を行っています。」

「丸石製薬株式会社と共同開発を行っております透析患者におけるそう痒症治療薬ジフェリケファリン（一般名、開発番号：MR13A9）につきましては、同社より昨年９月に承認申請が行われました。また、昨年４月に承認申請を行いました、ライジェルファーマシューティカルズ社（米国）より技術導入いたしました慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬ホスタマチニブ（一般名、開発番号：R788）の製造販売承認を昨年12月に取得いたしましたことから、薬価基準収載後の発売に向けて製品名「タバリス錠100㎎/150㎎」として、希少疾病領域のマーケティングを専門に担当するレアディジーズプロジェクトを中心に医薬情報活動を展開しております。」

「医薬品事業における研究開発の状況につきましては、ライジェルファーマシューティカルズ社（アメリカ）より技術導入いたしました慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬ホスタマチニブ（一般名、開発コード：R788）につきまして、本年４月に承認申請を行いました。また、本年９月には、丸石製薬株式会社と共同開発を行っております透析患者におけるそう痒症治療薬ジフェリケファリン（一般名、開発番号：MR13A9）につきまして、同社から承認申請が行われました。当社の創製品であります、子宮筋腫・子宮内膜症治療薬リンザゴリクス（一般名、開発番号：KLH-2109）につきましては、子宮筋腫を適応症として国内第Ⅲ相臨床試験を開始いたしました。」

「ライジェルファーマシューティカルズ社（アメリカ）より技術導入いたしました慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬ホスタマチニブ（一般名、開発コード：R788）につきまして、本年４月に承認申請を行いました。また、当社の創製品であります、子宮筋腫・子宮内膜症治療薬リンザゴリクス（一般名、開発番号：KLH-2109）につきましては、子宮筋腫を適応症として国内第Ⅲ相臨床試験を開始いたしました。」

「塩野義製薬株式会社より技術導入いたしました脊髄小脳変性症治療薬ロバチレリン（一般名、開発番号：KPS-0373）につきましては昨年12月に、ライジェルファーマシューティカルズ社（アメリカ）より技術導入いたしました慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬ホスタマチニブ（一般名、開発番号：R788）につきましては本年４月に、それぞれ承認申請を行いました。丸石製薬株式会社と共同開発を行っております透析患者におけるそう痒症治療薬ジフェリケファリン（一般名、開発番号：MR13A9）につきましては、国内第Ⅲ相臨床試験におきまして主要評価項目を達成しました。」

「また、ライジェルファーマシューティカルズ社（アメリカ）より技術導入いたしました慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬ホスタマチニブ（一般名、開発番号：R788）、及び丸石製薬株式会社と共同開発を行っております透析患者におけるそう痒症治療薬ジフェリケファリン（一般名、開発番号：MR13A9）につきましては、それぞれの国内第Ⅲ相臨床試験におきまして主要評価項目を達成しました。なお、CGオンコロジー社（アメリカ）より技術導入いたしました腫瘍溶解性ウイルス療法CG0070（開発番号）におきましては、筋層非浸潤性膀胱がんを適応症とした国際共同第Ⅲ相臨床試験における日本人への投薬が開始されています。」

「医薬品事業における研究開発活動の状況につきましては、本年２月に承認申請を行いました、ビフォー・フレゼニウス・メディカル・ケア・リーナル・ファーマ社（スイス）より技術導入いたしました顕微鏡的多発血管炎・多発血管炎性肉芽腫症治療薬アバコパン（一般名、開発番号：CCX168）の製造販売承認を本年９月に取得いたしましたことから、薬価基準収載後に製品名「タブネオスカプセル10mg」として販売を開始するための準備を進めております。また、本年５月には、EAファーマ株式会社と共同開発を行っております潰瘍性大腸炎治療薬カロテグラストメチル（一般名、開発番号：AJM300）につきまして、同社から承認申請が行われました。当社がライジェルファーマシューティカルズ社（アメリカ）より技術導入し、国内にて第Ⅲ相臨床試験を実施中の慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬ホスタマチニブ（一般名、開発番号：R788）につきまして、本年６月には韓国における開発権及び販売権をJWファーマシューティカル社（韓国）に、本年８月には中国（香港・マカオを含む）における開発権及び販売権をインマジンバイオファーマシューティカルズ社（中国）に、それぞれ許諾するサブライセンス契約を締結いたしました。」

「本年５月に、EAファーマ株式会社と共同開発を行っております潰瘍性大腸炎治療薬カロテグラストメチル（一般名、開発番号：AJM300）につきまして、同社から承認申請が行われました。また、本年６月には、当社がライジェルファーマシューティカルズ社（アメリカ）より技術導入し、国内にて第Ⅲ相臨床試験を実施中の慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬ホスタマチニブ（一般名、開発番号：R788）につきまして、韓国における開発権及び販売権をJWファーマシューティカル社（韓国）に許諾するサブライセンス契約を締結いたしました。」

「ビフォー・フレゼニウス・メディカル・ケア・リーナル・ファーマ社（スイス）より技術導入いたしました顕微鏡的多発血管炎・多発血管炎性肉芽腫症治療薬CCX168（開発番号、一般名：アバコパン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験が終了し、承認申請に向けた準備を進めております。なお、当社が創製しオブシーバ社（スイス）に技術導出しております子宮筋腫・子宮内膜症治療薬リンザゴリクス（一般名、国内開発番号：KLH-2109、海外開発番号：OBE2109）につきましては、昨年11月に同社より、子宮筋腫を適応症として欧州医薬品庁（EMA）に承認申請が行われました。」

「医薬品事業における研究開発活動の状況につきましては、丸石製薬株式会社と共同開発を行っております透析患者におけるそう痒症治療薬MR13A9（開発番号、一般名：ジフェリケファリン）につきまして、国内第Ⅲ相臨床試験を開始いたしましたほか、引き続き各テーマの研究開発を推進し、開発段階のステージアップを図っております。このほか、本年10月には当社が創製いたしましたパーキンソン病治療薬KDT-3594（開発番号）につきまして、中国、台湾、香港、マカオ及び東南アジア６ヵ国（シンガポール、マレーシア、タイ、インドネシア、ベトナム、フィリピン）における独占的な開発権及び販売権等をアファメドセラピューティクス社（香港）に許諾する契約を締結いたしました。」

「医薬品事業における研究開発の状況につきましては、引き続き各テーマの研究開発を推進し、開発段階のステージアップを図っております。なお、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験を終了し、これまでの試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行うとともに、当局との協議を継続しております。」

「ライジェルファーマシューティカルズ社（アメリカ）との間で、日本、中国、韓国、台湾における独占的な開発権及び販売権取得に関する契約を締結いたしました慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬R788（開発番号、一般名：ホスタマチニブ）につきましては、昨年９月より、国内第Ⅲ相臨床試験を開始いたしました。また、本年３月には、CGオンコロジー社（アメリカ）が膀胱がんを対象に開発中の腫瘍溶解性ウイルス療法CG0070（開発番号）につきまして、同社との間で中国を除く、日本、韓国、台湾等アジア20ヵ国における独占的な開発権及び販売権取得に関する契約を締結いたしました。…なお、ワイズ・エー・シー株式会社から国内での開発権及び販売権を取得し、悪性中皮腫治療薬として開発を進めておりましたYS110（開発番号）は、本剤の開発戦略、当社研究開発パイプライン等を総合的に検討した結果、開発中止を決定し、権利を同社に返還いたしました。」

「医薬品事業における研究開発活動の状況につきましては、ライジェルファーマシューティカルズ社（アメリカ）との間で、日本・中国・韓国・台湾における独占的な開発権及び販売権取得に関する契約を締結いたしました慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬R788（開発番号、一般名：ホスタマチニブ）につきましては、昨年９月より、国内第Ⅲ相臨床試験を開始いたしました。脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験を終了し、これまでの試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行うとともに、当局との協議を進めております。なお、これらの併合解析（事後解析）の結果につきましては、先般、医学雑誌に論文掲載がなされております。」

「昨年９月に当社との共同開発先でありますJCRファーマ株式会社より承認申請が行われました腎性貧血治療薬ダルベポエチン アルファ（一般名）のバイオ後続品JR-131（開発番号）につきましては、本年９月の製造販売承認を受け、当社では薬価基準収載後に製品名「ダルベポエチン アルファBS注JCR」にて販売を開始するための準備を進めております。また、ライジェルファーマシューティカルズ社（アメリカ）との間で、日本・中国・韓国・台湾における独占的な開発権及び販売権取得に関する契約を締結いたしました慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬R788（開発番号、一般名：ホスタマチニブ）につきましては、この度、国内第Ⅲ相臨床試験を開始いたしました。なお、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験を終了し、これまでの試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行うとともに、当局との協議を進めております。」

「持続型赤血球造血刺激因子製剤ダルベポエチンアルファ（一般名）のバイオ後続品JR-131（開発番号）は、当社との共同開発先でありますJCRファーマ株式会社より昨年９月に承認申請が行われ、承認取得に向けた審査対応が進められております。また、ライジェルファーマシューティカルズ社（アメリカ）との間で、日本・中国・韓国・台湾における独占的な開発権及び販売権取得に関する契約を締結いたしました低分子チロシンキナーゼ阻害剤R788（開発番号、一般名：ホスタマチニブ）につきましては、国内第Ⅲ相臨床試験の開始に向けた準備を進めております。なお、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験を終了し、これまでの試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行うとともに、当局との協議を開始いたしました。」

「昨年９月に、持続型赤血球造血刺激因子製剤ダルベポエチンアルファ（一般名）のバイオ後続品JR-131（開発番号）について当社との共同開発先でありますJCRファーマ株式会社より承認申請が行われました。昨年10月には、ライジェルファーマシューティカルズ社（アメリカ）との間で低分子チロシンキナーゼ阻害剤R788（開発番号、一般名：ホスタマチニブ）につきまして、日本・中国・韓国・台湾における独占的な開発権及び販売権取得に関する契約を締結いたしました。また、糖尿病治療薬「グルベス配合錠」の剤形追加（口腔内崩壊錠）につきましては、本年２月に製造販売承認を取得いたしましたことから、薬価基準収載後の発売を予定しております。なお、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験において、主要評価項目である運動失調を評価するSARA合計スコアの変化量について、プラセボと比べて統計学的に有意な改善が認められなかったことから、現在、これまでの試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行っております。」

「また、昨年10月には、ライジェルファーマシューティカルズ社（アメリカ）との間で低分子チロシンキナーゼ阻害剤R788（開発番号、一般名：ホスタマチニブ）につきまして、日本・中国・韓国・台湾における独占的な開発権及び販売権取得に関する契約を締結いたしました。なお、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験において、主要評価項目である運動失調を評価するSARA合計スコアの変化量について、プラセボと比べて統計学的に有意な改善が認められなかったことから、現在、これまでの試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行っております。」

「また、本年10月には、ライジェルファーマシューティカルズ社（アメリカ）との間で低分子チロシンキナーゼ阻害剤ホスタマチニブ（一般名）の日本・中国・韓国・台湾における独占的な開発権及び販売権取得に関する契約を締結いたしました。」

「JCRファーマ株式会社と共同開発を行っております持続型赤血球造血刺激因子製剤ダルベポエチンアルファ（一般名）のバイオ後続品JR-131（開発番号）は第Ⅲ相臨床試験が終了し、承認申請に向けた準備を進めておりますほか、引き続き各開発テーマの研究開発を推進し、開発段階のステージアップを図っております。」

「昨年９月にピートルチュアブル錠の剤形追加（顆粒剤）の承認申請を行いましたほか、同月には、過活動膀胱治療薬KRP-114V（開発番号、一般名：ビベグロン）について当社との共同開発先であります杏林製薬株式会社より承認申請が行われました。昨年６月にビフォー・フレゼニウス・メディカル・ケア・リーナル・ファーマ社（スイス）との間で、日本での独占的開発・販売権取得に関する契約を締結いたしました補体C5a受容体阻害剤CCX168（開発番号、一般名：アバコパン）につきましては、ケモセントリクス社（アメリカ）が実施しております第Ⅲ相国際共同治験に参画しております。また、JCRファーマ株式会社と共同開発を行っております持続型赤血球造血刺激因子製剤ダルベポエチンアルファ（一般名）のバイオ後続品JR-131（開発番号）の第Ⅲ相臨床試験において、先行バイオ医薬品との同等性が検証されました。」

「医薬品事業における研究開発活動の状況につきましては、昨年９月にピートルチュアブル錠の剤形追加（顆粒剤）の承認申請を行いましたほか、同月には、過活動膀胱治療薬KRP-114V（開発番号、一般名：ビベグロン）について当社との共同開発先であります杏林製薬株式会社より承認申請が行われました。昨年６月にビフォー・フレゼニウス・メディカル・ケア・リーナル・ファーマ社（スイス）との間で、日本での独占的開発・販売権取得に関する契約を締結いたしました補体C5a受容体阻害剤CCX168（開発番号、一般名：アバコパン）は、第Ⅰ相臨床試験を開始しております。また、JCRファーマ株式会社と共同開発を行っております持続型赤血球造血刺激因子製剤ダルベポエチンアルファ（一般名）のバイオ後続品JR-131（開発番号）の第Ⅲ相臨床試験において、ダルベポエチンアルファ（先行バイオ医薬品）との同等性が検証されました。なお、一昨年７月に承認申請を行いましたグルベス配合錠の剤形追加（口腔内崩壊錠）につきましては、昨年６月に承認申請を一旦取り下げ、追加試験を実施しております。」

「医薬品事業における研究開発の状況につきましては、本年９月にピートルチュアブル錠の剤形追加（顆粒剤）の承認申請を行いましたほか、昨年10月に当社との共同開発先でありますEAファーマ株式会社より承認申請が行われました潰瘍性大腸炎治療薬AJG511（開発番号、一般名：ブデソニド）の製造販売承認を本年９月に取得いたしましたことから、薬価基準収載後に製品名「レクタブル2mg注腸フォーム14回」として販売を開始するための準備を進めております。同じく本年９月には、過活動膀胱治療薬KRP-114V（開発番号、一般名：ビベグロン）について当社との共同開発先であります杏林製薬株式会社より承認申請が行われました。また、本年６月にビフォー・フレゼニウス・メディカル・ケア・リーナル・ファーマ社（スイス）との間で、日本での独占的開発・販売権取得に関する契約を締結いたしました補体C5a受容体阻害剤CCX168（開発番号、一般名：アバコパン）は、第Ⅰ相臨床試験を開始しております。」

「本年３月には丸石製薬株式会社との間でκオピオイド受容体作動薬MR13A9（開発番号）の透析患者におけるそう痒症の適応症について、日本国内での開発及び販売のための協業に関する契約を締結いたしました。また、持続型赤血球造血刺激因子製剤ダルベポエチンアルファ（一般名）のバイオ後続品JR-131（開発番号）の第Ⅲ相臨床試験、並びに脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）の追加の第Ⅲ相臨床試験を、それぞれ開始しております。本年６月にはビフォー・フレゼニウス・メディカル・ケア・リーナル・ファーマ社（スイス）との間で補体C5a受容体阻害剤アバコパン(一般名）について、日本での独占的開発・販売権取得に関する契約を締結いたしました。」

「昨年７月にグルベスの剤形追加（口腔内崩壊錠）の承認申請を行いましたほか、同年10月には潰瘍性大腸炎治療薬AJG511（開発番号、一般名：ブデソニド）について当社との共同開発先でありますEAファーマ株式会社より承認申請が行われました。また、持続型赤血球造血刺激因子製剤ダルベポエチンアルファ（一般名）のバイオ後続品JR-131（開発番号）の第Ⅲ相臨床試験、並びに脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）の追加の第Ⅲ相臨床試験を、それぞれ開始しております。」

「本年７月にグルベスの剤形追加（口腔内崩壊錠）の承認申請を行いました。また、持続型赤血球造血刺激因子製剤ダルベポエチンアルファ（一般名）のバイオ後続品「JR-131（開発番号）」の第Ⅲ相臨床試験を開始いたしましたほか、引き続き各テーマの研究開発を推進し、開発段階のステージアップを図っております。なお、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）は、当連結累計期間におきまして追加の第Ⅲ相臨床試験を開始いたしました。」

「なお、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）は、当連結累計期間におきまして追加の第Ⅲ相臨床試験を実施することを決定しております。」

「昨年１月に承認申請を行いましたグルファストの剤形追加（口腔内崩壊錠）の製造販売承認を本年２月に取得いたしましたことから、薬価基準収載後の発売を予定しております。また、本年３月には杏林製薬株式会社との間で過活動膀胱治療薬KRP-114V（開発番号、一般名：ビベグロン）の日本国内における共同開発及び共同販売に関する契約を締結いたしました。」