栄養障害型表皮水疱症の希少性と治療開発上の制約

栄養障害型表皮水疱症は患者数・新規発症数が少なく、有効な治療法も確立していないため、大規模な第Ⅲ相臨床試験の実施が困難であるという疾患特性・治療ニーズのテーマ。