Maralixibatのアラジール症候群・PFIC国内承認開発

Maralixibat chlorideについて、アラジール症候群（ALGS）および進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）を対象に、日本で希少疾病用医薬品指定、第3相試験、承認申請を経て製造販売承認を取得するまでの開発テーマ。