JCRファーマのJBC-AAV技術と自社のCRISPR-GNDM技術を組み合わせ、中枢神経領域の特定ターゲットに対する分子評価・開発を進める共同研究。第二共同研究契約により、Dravetモデルマウスでの薬効評価・検証にも対象を拡大している。