日本新薬のデラミオセルが米FDAの審査終了日を3カ月延長され、PDUFA日が11月22日にずれた。Capricor Therapeuticsが追加提出した第3相データをFDAが重要な申請内容の変更として受理したことが背景で、上市時期と初年度売上の見通しに影響が出る可能性がある。
日本新薬はデラミオセルについて、米FDAの審査終了目標日（PDUFA date）を8月22日から11月22日に3カ月延長されたと発表した。延長の理由は、Capricor Therapeuticsが追加提出した第3相臨床データと解析結果をFDAが重要な申請内容の変更として受理したためである。
HOPE-3試験の24カ月非盲検延長データと追加の頑健性解析が提出され、デラミオセルの適応症の精緻化をFDAへ要請する形となっている。HOPE-3は上肢機能を主要評価項目としており、同試験データは現時点でDMDの上肢機能評価として有力な臨床データのひとつとされる。
日本新薬は2027年3月期の業績予想にデラミオセルの米国売上高として114億円を織り込んでおり、審査延長に伴い上市時期と初年度売上の計上時期が影響を受ける可能性がある。現時点で同社は通期予想の修正には踏み込んでいないと説明している。
米国市場ではCapricor社の株価が延長発表を受けて急騰した一方、FDAが追加データを重要な変更として受理したことで、適応症の精緻化に向けた前向きな材料として見られている。今後は追加データの審査結果と日本新薬の業績見通しの公表が焦点となる。