ALSやパーキンソン病など神経難病領域の動きが活発化する中、日本発の創薬関連20社と関連カタリスト日程の全体像を紹介する。この記事では、現状の出来事と今後の展開としての材料を列挙している。
きっかけは2026年3月6日で、住友ファーマとRACTHERAが開発した非自己iPS細胞由来の神経前駆細胞「アムシェプリ」が国内で条件及び期限付承認を取得した。これはiPS細胞由来の再生・細胞医薬品として世界初の事例となる。京都大学のデータに基づくもので、Nature誌へ掲載された研究結果が報じられている。
同月にはサンバイオが運動麻痺を対象とする再生医療機器の薬価収載・発売を2026年5月に見込み、初出荷を2027年下半期に目指す方針が示された。さらに2026年9月16日にはエーザイの抗アミロイドβ抗体製剤が日本で承認され、在宅投与が現実味を帯びる可能性が出てきた。
第1の理由として診断が進展した点を挙げ、アルツハイマー病用の血液検査薬がFDA承認を受け、PETや髄液検査の代替として患者層が広がる可能性があると説明される。第2として日本発の基礎研究が臨床に届き始め、ALSや多系統萎縮症の治療候補を日本の研究室が生んでいる点が強調される。第3として市場規模が大きい認知症やパーキンソン病を含む領域で、薬価の高騰が想定される希少疾患と人口動態の組み合わせが挙げられる。
この記事では創薬ベンチャーから大手製薬、診断薬、医療機器、在宅医療までのバリューチェーンから日本株20社を選定し、時価総額と業種を散らした構成や今後のカタリストを一覧で示すことを目的としている。