Acquisition of an exclusive global license for brincidofovir (BCV) and its development, manufacture and sale

「造血幹細胞移植後のアデノウイルス感染症を対象とするIV BCVの臨床試験については、第Ⅱ相試験でPOCを達成したあと、グローバル第Ⅲ相臨床試験において、2026年３月に米国で最初の患者登録を達成、７月時点で22症例となり、対象の各国・地域で現在症例集積が順調に進んでおります。」

「この結果に基づき、造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象としたIV BCVの第Ⅲ相臨床試験を開始するため、2025年６月27日に欧州医薬品庁に治験申請を行いました。…2026年３月に米国で最初の患者登録を達成しました。」

「免疫不全患者のサイトメガロウイルス感染症患者を対象とした第Ⅱ相臨床試験を2024年５月に米国で開始し、同年６月に最初の患者登録を行いました。2025年６月末現在、累計19例の患者が登録されています。」

「この結果に基づき、造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象としたIV BCVの第Ⅲ相臨床試験を開始するため、2025年６月27日に欧州医薬品庁に治験申請を行いました。この第Ⅲ相臨床試験は、欧州、米国、英国、日本の４地域、80施設で180例の患者登録を予定しており、2028年下半期に欧州での新薬承認申請を目指しています。」

「2023年５月、本試験において、IV BCVの抗アデノウイルス活性を認め、ヒトPOC（Proof of Concept）を確立し、2024年上半期に第IIa相臨床試験は完了しました。現在関係各国の規制当局との間で国際第III相臨床試験の開始に向けて協議中で、同時に、国際共同治験実施のための当社体制の構築を進めてまいります。」

「造血幹細胞移植後のサイトメガロウイルス感染症患者を対象とした米国における第Ⅱa相臨床試験は、2024年５月に開始し、同年６月に第１例目の登録が行われ、現在試験が進行中です。」

「その後も2024年2月の米国 2024 Tandem Meetingsや2024年4月の第50回欧州血液骨髄移植学会年次総会（50th Annual Meeting of the EBMT）等の主要学会において口頭発表されました。」

「2023年５月、本試験において、IV BCVの抗アデノウイルス活性を認め、ヒトPOC（Proof of Concept）を確立しました。2023年12月には、第65回米国血液学会年次総会（The 65th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition）において当試験の有効性を示すポジティブ・データが口頭発表されました。また、この結果に基づき出願したアデノウイルス感染および感染症の治療に関するBCVの用途特許が2024年１月に日本において成立し登録されました。」

「2023年５月、当試験において、ブリンシドフォビル注射剤がヒトPOC（Proof of Concept）を確立しました。2023年12月の第65回米国血液学会年次総会において当試験の有効性を示すポジティブ・データを口頭発表することが決定しました。」

「2023年５月、当試験において、ブリンシドフォビル注射剤がヒトPOC（Proof of Concept）を確立しました。当試験は現在実施中で、2023年６月末現在、症例登録数（累計）は27症例となっています。」

「2023年３月末現在、症例登録数（累計）は22症例となっています。」

「2022年12月末現在、症例登録数（累計）は、20症例となっています。」

「2022年９月、キメリックス社はエマージェント・バイオソリューションズ社（本社：米国メリーランド州）へのブリンシドフォビルに関する権利の譲渡手続きの完了を発表しましたが、当社の取得したブリンシドフォビルに関する、天然痘・サル痘を含むオルソポックスウイルスの疾患を除いたすべての適応症を対象とした全世界での独占的開発・製造・販売権に対する影響はありません。」

「2022年５月、キメリックス社はブリンシドフォビルに関するライセンスをエマージェント・バイオソリューションズ社（本社：米国メリーランド州）に譲渡する合意を発表しましたが、当社の取得した ブリンシドフォビルに関する、天然痘・サル痘を含むオルソポックスウイルスの疾患を除いたすべての適応症を対象とした全世界での独占的開発・製造・販売権に対する影響はありません。」

「一方で、腎移植後のBKウイルス腎症は移植腎の機能を低下させるなど、レシピエント、ドナー、医療者、また社会にとって深刻な結果を招く疾患と考えられます。この問題を早期に解決するため、国際的な枠組みで腎移植後のBKウイルス感染症を対象とした臨床開発の準備を行っています。他方、EBウイルス関連疾患である難病の多発性硬化症や、関連が想定されているコロナ後遺症などについても開発を視野に入れて取り組んでまいります。…2022年３月には米国ブラウン大学との共同研究においてサイトメガロウイルス関連膠芽腫（GBM）に対する抗腫瘍効果を検討する共同研究を開始しました。」

「さらに、2022年１月に英国医薬品庁（Medicines and Healthcare products Regulatory Agency：MHRA）に治験申請（Clinical Trial Application：CTA）を提出し、受理されました。」

「「空白の治療領域」でアンメット・メディカル・ニーズの高い造血幹細胞移植後のアデノウイルス（AdV）感染症を対象に、日本・アメリカ・ヨーロッパを中心としたBCV IVのグローバル開発を優先的に進めることを決定、2021年３月に、主に小児対象（成人も含む）のアデノウイルス（AdV）感染症を対象とする第Ⅱ相臨床試験を開始するため、米国食品医薬品局（FDA）にInvestigational New Drug（IND）Application（治験許可申請）を行いました。本開発プログラムについては、2021年４月に、米国食品医薬品局からファスト・トラック（Fast track）指定を受けており、2021年８月16日（米国時間）には第1例目(FPI: First Patient In）の投与を開始しました。」

「本開発プログラムについては、2021年４月に、米国食品医薬品局からファスト・トラック（Fast track）指定を受けております。」

「本開発プログラムについては、2021年４月に、米国食品医薬品局からファスト・トラック（Fast track）指定を受けております。」

「当社は、従来の日本への候補品の導入に限定せず、グローバルな市場への展開を目指して、開発に着手しております。抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォビルにつき、播種性アデノウイルス（AdV）感染症及び免疫不全状態でのアデノウイルス（AdV）感染症を対象に、2021年3月10日、米国及び英国を中心とした国際共同第Ⅱ相臨床試験（フェーズ2a）を開始するため、米国についてFDAにINDの申請を行いました。」

「現在、来期に開始予定の小児のBCV液剤の用量設定の試験開始に向けて、鋭意準備を進めております。」

「当社はBCVの独占的権利を取得して以来、グローバル開発計画の策定にあたり、国内外の感染症領域の専門家の方々と意見交換を重ね、複数の見解を踏まえつつ、科学的・医学的な妥当性とBCVの事業性評価について慎重に検討を進めた結果、「空白の治療領域」でアンメットメディカルニーズの高い造血幹細胞移植後のアデノウイルス（AdV）感染症を対象に、日本／アメリカ／ヨーロッパを中心としたBCV IVのグローバル開発を優先的に進めることを決定しました。」

「当社は2019年９月30日にキメリックス・インク社（本社：米国ノースカロライナ州、以下「キメリックス社」という）との間で抗ウイルス薬ブリンシドフォビル（SyB V-1901、以下「BCV」という）に関しての独占的グローバルライセンス契約を締結しました。当社は天然痘疾患を除くすべての疾患を対象としたBCVの世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利をキメリックス社から取得しました。」