Creating new medicines aimed at curing cancer

「オンコロジーパイプラインの強化に向けて、欧州など向けには抗がん剤タレトレクチニブの権利を、日本向けには、抗PD-1抗体serplulimabの権利をそれぞれ取得しました。」

「ペムブロリズマブおよび肝動脈化学塞栓療法（TACE）との併用療法について、肝細胞がんを対象としたフェーズⅢ試験において、TACE単独療法と比較して、無増悪生存期間（PFS）の統計学的有意かつ臨床的に意義のある改善を示し、主要評価項目の一つを達成しました。本試験結果に基づき、2025年7月、中国において同適応で承認を取得しました。」

「ペムブロリズマブおよび肝動脈化学塞栓療法（TACE）との併用療法について、肝細胞がんを対象としたフェーズⅢ試験において、TACE単独療法と比較して、無増悪生存期間（PFS）の統計学的有意かつ臨床的に意義のある改善を示し、主要評価項目の一つを達成しました。本試験結果に基づき、2025年7月、中国において同適応で承認を取得しました。本試験のもうひとつの主要評価項目である全生存期間（OS）については、中間解析において統計学的有意な改善を示さず、プロトコルで規定された統計学的有意性に関する閾値に達する可能性は低いと判断し、試験を終了することを決定しました。ペムブロリズマブとの併用療法について、日本、米国、欧州、中国で実施していた食道がん（ファーストライン、化学療法併用）を対象としたフェーズⅢ試験は、独立データモニタリング委員会の勧告に従い、中止しました。」

「抗がん剤「E7386」について、日本、米国、欧州において、レンバチニブとの併用による固形がんを対象としたフェーズⅠb/Ⅱ試験のフェーズⅡパートを開始しました。」

「2024年6月、当社は、Bristol Myers Squibb（米国）との抗がん剤「MORAb-202」に関する共同開発・共同販促契約を終了し、当社単独でのグローバル開発・商業化に移行しました。」

「ペムブロリズマブとの併用療法について、肝細胞がん（ファーストライン、肝動脈化学塞栓療法との併用）、食道がん（ファーストライン、化学療法併用）、ならびに胃がん（ファーストライン、化学療法併用）を対象としたフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州、中国において進行中です。米国、欧州で実施していた頭頸部がん（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験は、独立データモニタリング委員会の推奨に従い、中止を決定しました。」

「2024年9月、抗がん剤「タスフィゴ」（一般名：タスルグラチニブ）について、日本においてFGFR2融合遺伝子を有する胆道がんに係る適応で承認を取得しました。」

「さらに、次世代オンコロジー製品の開発では、「レンビマ」や「キイトルーダ」に抵抗性を示す難治性がんに対するファーストインクラスの中分子治療薬「E7386」や、当社グループが強みを持つケミストリー力を具現化するモダリティーとしてエリブリン、スプライシングモジュレーター、タンパク質分解誘導剤をペイロードに有する独自の抗体薬物複合体（ADC）の創製に注力しています。」

「2023年12月、ペムブロリズマブとの併用療法は、進行または再発子宮内膜がんの一次治療を対象としたフェーズⅢ試験において、プラチナ製剤をベースとした2剤併用化学療法に対して主要評価項目であるOSおよびPFSについて事前に設定した統計学的有意性の基準を満たしませんでした。」

「2023年12月、抗がん剤タスルグラチニブ（開発品コード「E7090」）について、日本においてFGFR2融合遺伝子を有する胆道がんに係る適応で新薬承認を申請しました。」「Bliss Biopharmaceutical (Hangzhou) Co., Ltd.（中国）と共同開発している抗体薬物複合体「BB-1701」について、米国において、乳がんを対象としたフェーズⅡ試験を開始しました。」

「2023年8月、ペムブロリズマブとの併用療法は、PD-L1陽性の再発または転移性頭頸部扁平上皮がんの一次治療として評価するフェーズⅢ試験において、ペムブロリズマブ単剤療法に対して主要評価項目である無増悪生存期間（PFS）、奏効率（ORR）について統計学的に有意な改善を示しましたが、もう一つの主要評価項目であるOSの改善を示さず、プロトコルで指定された統計学的有意性の閾値に達する可能性は低いと判断したことから、本試験の中止を決定しました。」

「2023年4月、ペムブロリズマブとの併用療法は、高頻度マイクロサテライト不安定性を有さない／ミスマッチ修復機構を有する大腸がん（サードライン）を対象とするフェーズⅢ試験において、レゴラフェニブまたはTAS-102（トリフルリジンとチピラシル塩酸塩の合剤）に対して主要評価項目である全生存期間について改善傾向を示しましたが、事前に設定した統計学的有意性の基準を満たさず、主要評価項目は未達となりました。また、メラノーマ（ファーストライン）を対象とするフェーズⅢ試験について、事前に規定された中間解析の結果に基づいて主要評価項目の一つである全生存期間の改善を示さないと判断した独立データモニタリング委員会の推奨に従い、中止を決定しました。」

「2022年8月、ペムブロリズマブとの併用療法は、肝細胞がん（ファーストライン）を対象とするフェーズⅢ試験において、レンビマ単剤療法に対して、主要評価項目である全生存期間ならびに無増悪生存期間について改善傾向を示しましたが、事前に設定した統計学的有意性の基準を満たさず、主要評価項目は未達となりました。これを受けて本開発を終了しました。」

「2022年8月、ペムブロリズマブとの併用療法は、肝細胞がん（ファーストライン）を対象とするフェーズⅢ試験において、レンビマ単剤療法に対して主要評価項目である全生存期間ならびに無増悪性生存期間について改善傾向を示しましたが、事前に設定した統計学的有意性の基準を満たさず、主要評価項目は未達となりました。」

「甲状腺がんに係る適応（単剤療法）において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の80カ国以上で承認を取得しています。」「肝細胞がん（ファーストライン）に係る適応（単剤療法）において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の80カ国以上で承認を取得しています。」「抗がん剤「E7386」について、日本、米国、欧州において、ペムブロリズマブとの併用による固形がんを対象としたフェーズⅠ/Ⅱ試験のフェーズⅡパートを開始しました。」

「抗がん剤「レンビマ」については、グローバルで甲状腺がん、肝細胞がん、胸腺がん、腎細胞がん、子宮内膜がんについて承認を取得しています。」「E7386」について、臨床におけるPOC（Proof of Concept：創薬概念の検証）を達成し、ペムブロリズマブとの併用療法によるフェーズⅠ/Ⅱ試験も進行中です。」

「抗がん剤「E7386」について、ペムブロリズマブとの併用による固形がんを対象としたフェーズⅠ/Ⅱ試験を、日本、米国において開始しました。」

「「ハラヴェン」のリポソーム製剤について、小野薬品工業株式会社（大阪府）の抗PD-1抗体ニボルマブとの併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が日本において進行中です。」

「食道がん（ファーストライン、化学療法併用）を対象としたフェーズⅢ試験を日本、米国、欧州、中国において開始し、進行中です。」

「ペムブロリズマブとの併用療法について、成人の進行性腎細胞がん一次療法の適応で、2021年8月に米国で、同年11月に欧州において、承認を取得しました。2022年1月、台湾において進行性腎細胞がんに係る適応で承認を取得しました。日本においては、同様の適応で申請中です。」

「2021年7月、米国において、米メルク社の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用療法について、309試験/KEYNOTE-775試験（フェーズⅢ試験）に基づき、治療ラインに関わらず全身療法後に増悪した、根治的手術または放射線療法に不適応な高頻度マイクロサテライト不安定性を有さない、またはミスマッチ修復機構欠損を有さない進行性子宮内膜がんの適応で承認を取得しました。欧州においては、2021年11月、治療ラインに関わらず、プラチナ製剤を含む前治療中またはその後に増悪した、根治的手術または放射線療法に不適応な成人の進行性または再発性子宮内膜がんに関する適応について承認を取得しました。日本においては、2021年12月にがん化学療法後に増悪した切除不能な進行・再発の子宮体がんの適応について承認を取得しました。」

「抗がん剤「レンビマ」について、甲状腺がんに係る適応（単剤療法）において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の75カ国以上で承認を取得しています。肝細胞がん（ファーストライン）に係る適応（単剤療法）において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の70カ国以上で承認を取得しています。」

「PD-L1陽性の非小細胞肺がん（ファーストライン）およびシスプラチン不適格の膀胱がん（ファーストライン）を対象として実施していた2本のフェーズⅢ試験については、独立データモニタリング委員会の勧告に従い、中止を決定しました。」

「2021年5月、抗がん剤「レミトロ」を新発売しました。」

「抗体薬物複合体「MORAb-202」に関するBristol Myers Squibb（米国、以下 BMS社）との戦略的提携による契約一時金496億円を受領したことなどにより、大幅な増収となりました。」

「抗がん剤「MORAb-009」（開発品コード）について、米国、欧州でフェーズⅠ/Ⅱ試験段階にあった中皮腫を対象とした開発を終了しました。」

「2021年6月、日本において、抗がん剤「タズベリク」（一般名：タゼメトスタット、開発品コード「E7438」）について、EZH2遺伝子変異陽性の濾胞性リンパ腫に係る適応で製造販売承認を取得しました。」

「2021年6月、当社は、Bristol Myers Squibb（米国、以下 BMS社）と抗体薬物複合体「MORAb-202」に関してグローバルな独占的戦略的提携契約を締結しました。」

「抗がん剤「レンビマ」については、グローバルで5つのがんについて承認を取得しています。現在、米メルク社の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用療法により、14種類のがんで20を超える適応をめざして臨床試験（LEAP試験）が進行中です。」

「米国でフェーズⅠ/Ⅱ試験段階にあった、トリプルネガティブ乳がんを対象としたペムブロリズマブとの併用療法について、開発を終了しました。」

「・2020年11月、中国において承認を取得しました。」「・2020年11月、エベロリムスあるいはペムブロリズマブとの2つの併用療法について、腎細胞がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験において、主要評価項目を達成しました。・2020年12月、ペムブロリズマブとの併用療法について、子宮内膜がん（セカンドライン）を対象としたフェーズⅢ試験において、主要評価項目を達成しました。」

「米国でフェーズⅠ/Ⅱ試験段階にあったHER2陰性乳がんを対象としたHalozyme Therapeutics Inc.（米国）が開発中のPEG化遺伝子組換えヒト型ヒアルロン酸分解酵素PEGPH20との併用療法について、開発を終了しました。」

「エベロリムスあるいはペムブロリズマブとの2つの併用療法について、腎細胞がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験において、主要評価項目を達成しました。」

「2020年6月、抗がん剤タゼメトスタット（一般名、開発コード「E7438」）について、日本において、EZH2遺伝子変異陽性の濾胞性リンパ腫に係る適応で新薬承認申請しました。」

「頭頸部がん（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験を米国、欧州で開始しました。」

「2020年7月、日本において、切除不能な胸腺がんに係る適応追加（単剤療法）を申請しました。同年6月に、当該適応について希少疾病用医薬品の指定を受けています。」

「2020年7月、米国で申請中であった、切除不能肝細胞がん一次療法を適応としたペムブロリズマブとの併用療法における116試験（フェーズⅠb試験）結果に基づく迅速承認申請について、米国食品医薬品局（FDA）から審査完了通知を受領しました。本併用療法の有効性および臨床上のベネフィットに関する十分なエビデンスを示すための臨床試験の推進を含め、今後の適切な対応についてFDAと協議します。なお、本併用療法について、進行性肝細胞がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験（LEAP-002試験）が進行中であり、患者様登録も完了しています。」

「「レンビマ」と「キイトルーダ」の併用療法に関する試験（LEAP試験）では、2019年9月に併用療法として初めての適応となる子宮内膜がんに対する承認を取得したほか、米国FDAからブレイクスルーセラピーの指定を受けている肝細胞がん（ファーストライン）、腎細胞がん（ファーストライン）、子宮内膜がんをはじめとする7がん腫13適応を対象とした試験や、胃がんを含むバスケット試験が順調に進行しています。」

「線維芽細胞増殖因子（FGFR1、FGFR2、FGFR3）選択的チロシンキナーゼ阻害剤「E7090」について、FGFR2融合遺伝子を有する切除不能な胆管がん（胆道がんの一種）を対象としたフェーズⅡ試験を日本、中国において開始しました。」

「フェーズⅡ試験段階にありました胆道がん（単剤療法）および非小細胞肺がん（RET転座を有する非小細胞肺がんを含む、単剤療法）に係る適応の開発は、ペムブロリズマブとの併用療法の開発を優先し終了しました。」

「2019年7月、中国における乳がんに係る適応について、承認を取得しました。」

「2019年11月、中国において、分化型甲状腺がんに係る適応追加申請が受理されました。2019年12月、日本において、甲状腺がんに係る適応の承認条件となっていた特定使用成績調査（全例調査）に関し、厚生労働省から解除通達を受領しました。」

「2019年4月、日本でフェーズⅠ試験が進行中である線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR1、FGFR2、FGFR3）選択的チロシンキナーゼ阻害剤「E7090」について、FGFR2融合遺伝子を有する切除不能な胆道がんに対する治療を対象に、厚生労働省の「先駆け審査指定制度」の対象に指定されました。」

「2019年9月、米メルク社の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用療法について、全身療法後に増悪した、根治的手術または放射線療法に不適応な高頻度マイクロサテライト不安定性を有さない、またはミスマッチ修復機構欠損を有さない進行性子宮内膜がんの適応について、米国食品医薬品局（FDA）が主導する「プロジェクトOrbis」のもと、米国、オーストラリア、カナダで承認を取得しました。」

「肝細胞がん（ファーストライン）に係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の50国以上で承認を取得しています。」「また、2019年4月に子宮内膜がん(ファーストライン)、同年5月に膀胱がん（ファーストライン）、および同年6月に非小細胞肺がん（セカンドライン）を対象としたフェーズⅢ試験を日本、米国、欧州等で開始しました。」

「すでに実施中の試験を含め2019年度までに合計13本（適応別）のフェーズⅡまたはフェーズⅢ試験が開始される予定であり、開発を加速していきます。」

「「レンビマ」の肝細胞がんに係る適応について、米国、欧州、中国での承認に加え、当第3四半期には英国での償還を取得したことにより、Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.(以下、米メルク社)からのマイルストンペイメントとして累計250億8百万円を計上しました。」

「肝細胞がんに係る適応において、2018年3月に日本で、同年8月に米国、欧州、韓国で、同年9月に中国で承認を取得しました。」

「子宮内膜がんを対象としたペムブロリズマブとの併用療法に関するフェーズⅢ試験を日本、米国、欧州等において開始しました。2018年7月、ペムブロリズマブとの併用療法によるマイクロサテライト不安定性が低頻度または陰性、あるいはDNAミスマッチ修復機能を有し、少なくとも１回の全身治療歴がある進行性または転移性の子宮内膜がんに係る適応に対して、米国においてブレイクスルーセラピーの指定を受けました。」

「また、当社グループ初の抗体薬物複合体（ADC）として、「ハラヴェン」と抗葉酸受容体α抗体ファルレツズマブ（一般名）を組み合わせた「MORAb-202」、および「ハラヴェン」同様、当社のハリコンドリン研究から創製された新規中分子化合物「E7130」も臨床導入を果たしました。」

「「レンビマ」の単剤療法の開発においては、2018年3月に肝細胞がんに係る適応で世界に先駆けて日本で最初の承認を取得しました。」

「2018年3月、当社は、「レンビマ」に関して、革新的ビジネスモデルによるがん患者様に対する新たな価値創造をめざして、Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.（以下 米メルク社）とがん領域における戦略的提携に合意しました。」

「2017年12月、肝細胞がんに係る適応に対して、中国において優先審査の指定を受けました。2017年12月、ペムブロリズマブとの併用療法による進行性または転移性腎細胞がんの適応に対して、米国においてブレイクスルーセラピーの指定を受けました。抗がん剤「E7438」（一般名：tazemetostat）について、B細胞性非ホジキンリンパ腫を対象としたフェーズⅡ試験を日本において開始しました。」

「2017年6月に日本、同年7月に米国と欧州、同年10月に中国で、肝細胞がんに係る適応において承認申請を行いました。」

「2017年6月に日本において、7月に米国と欧州において、肝細胞がんに係る適応での承認申請を行いました。」

「「レンビマ」については、甲状腺がんと腎細胞がん(セカンドライン、併用療法)の承認に続き、肝細胞がんを対象としたフェーズⅢ試験において主要評価項目を達成し、申請へ向けての準備を進めています。」

「さらに、肝細胞がんを対象とした日本、米国、欧州、中国、アジアにおけるフェーズⅢ試験において主要評価項目を達成し、各当局と申請に向けた協議を行う予定です。」

「抗がん剤「レンビマ」(一般名:レンバチニブ、欧州腎細胞がんに係る製品名:「Kisplyx」)について、甲状腺がんに係る適応で、45カ国以上で承認を取得しています。また、腎細胞がん(セカンドライン)に対するエベロリムスとの併用療法に係る適応において、2016年5月に米国、同年8月に欧州で承認を取得しました。さらに、肝細胞がんを対象とした日本、米国、欧州、中国、アジアにおけるフェーズⅢ試験が進行中です。また、腎細胞がん(ファーストライン)を対象とした、エベロリムスあるいはペムブロリズマブとの2つの併用療法に関して、フェーズⅢ試験を開始しました。」

「抗がん剤「レンビマ」(一般名:レンバチニブ)について、甲状腺がんに係る適応で、45カ国以上で承認を取得しています。また、腎細胞がんに対する併用療法に係る適応で、2016年5月に米国で承認を取得し、同年7月に欧州医薬品庁の医薬品委員会から承認勧告を受領しました。さらに、肝細胞がんを対象とした日本、米国、欧州、中国、アジアにおけるフェーズⅢ試験、ならびに胆道がんを対象とした日本におけるフェーズⅡ試験が進行中です。」

「We aim to develop new medicines to cure cancer by applying the advanced synthetic chemistry capabilities developed through our proprietary products LENVIMA and HALAVEN, together with our knowledge of drug targets and molecular targets.」