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軟骨無形成症治療薬 第II相臨床試験の成功に関して The Oligonucleotide Therapeutics Society 国際会議での登壇発表のお知らせ

軟骨無形成症治療薬umedaptanib pegolの第II相臨床試験の成功に関する報告が、国際会議での口頭発表に採択された。既承認薬の治療歴がある小児患者2名について、投与後の身長伸展速度が年1.1cmおよび2.0cm改善したデータも発表予定である。

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規模
2
名(有効性データの対象患者)
書きぶり
条件付き
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発表された内容

umedaptanib pegol(軟骨無形成症治療薬)
適用分野(この発表が対象とする用途)

軟骨無形成症、希少疾患、核酸医薬

提供開始日2025年10月22日(口頭発表予定)
会社が数字で示したこと
定量的な効果

既承認薬ボックスゾゴ®の治療歴を有する小児患者2名で、umedaptanib pegol投与後の身長伸展速度が+1.1cm/年、+2.0cm/年改善

相手先と当社の関係
リボミック4591
当社との関係

当社の試験報告を同学会の年次総会で口頭発表する関係。

相手先The Oligonucleotide Therapeutics Society

核酸医薬の分野では世界最大級の国際学会。産学が連携して核酸医薬の研究開発を促進することを目的とする。

拠点(この発表が示した場所)

Budapest Congress Center(会場)

業績への影響

2026年3月期通期業績予想値に変更なし。最終的な解析結果の総括は2026年3月予定。

会社は契約金額・提供価格には触れていません。

出典(会社が根拠として挙げた資料)

The Oligonucleotide Therapeutics Society第21回年次総会、2025oligomeeting.com

発表された内容
項目内容
対象製品・サービス名umedaptanib pegol(軟骨無形成症治療薬)
相手先The Oligonucleotide Therapeutics Society
相手先の概要核酸医薬の分野では世界最大級の国際学会。産学が連携して核酸医薬の研究開発を促進することを目的とする。
当社との関係当社の試験報告を同学会の年次総会で口頭発表する関係。
提供開始日2025年10月22日(口頭発表予定)
適用分野軟骨無形成症、希少疾患、核酸医薬
拠点所在地Budapest Congress Center(会場)
定量的な効果既承認薬ボックスゾゴ®の治療歴を有する小児患者2名で、umedaptanib pegol投与後の身長伸展速度が+1.1cm/年、+2.0cm/年改善
業績への影響2026年3月期通期業績予想値に変更なし。最終的な解析結果の総括は2026年3月予定。
出典The Oligonucleotide Therapeutics Society第21回年次総会、2025oligomeeting.com
この書類が述べていない項目(8件)
契約金額提供価格契約締結日受賞名・認証名授与・認証機関登録番号・有効期限拠点の規模利用実績

会社がこの書類で述べていない項目です。空欄にしたり、他の資料や推測で補ったりはしません。

会社が挙げている理由

会社自身の説明です。数値から推測したものではありません。

The Oligonucleotide Therapeutics Society第21回年次総会で、同試験の成功に関する報告が口頭発表に採択されたため。会社は今後、収益化や第III相試験で協業できるパートナーの選定を進めるとしている。

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