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コホート2完了者6名中5名で身長伸展速度が増加（うち2名は+5.0cm/年、+2.0cm/年）書きぶり
条件付き
どれだけ断定的に書かれているかです。発表された内容
umedaptanib pegol（RBM-007）
適用分野（この発表が対象とする用途）
軟骨無形成症（ACH）の小児患者に対する治療
提供開始日第III相臨床試験を2026年度1Qに開始予定
会社が数字で示したこと
定量的な効果
コホート2では6名中5名で身長伸展速度が増加。うち2名は+5.0cm/年、+2.0cm/年。コホート2の平均値は+1.4cm/年。安全性に関する懸念は発生していない。
利用実績
第II相コホート2の試験完了者6名（コホート1は5名中3名で身長伸展速度が増加）
受賞名・認証名
希少疾病用医薬品指定
授与・認証機関
厚生労働省
業績への影響
2026年3月期通期業績予想値に変更なし
会社は契約金額・提供価格には触れていません。
出典（会社が根拠として挙げた資料）
Kimura T.ほか『An RNA aptamer restores defective bone growth in FGFR3-related skeletal dysplasia』Sci. Transl. Med. (2021); 2024年11月5日付適時開示
| 項目 | 内容 |
|---|---|
| 対象製品・サービス名 | umedaptanib pegol（RBM-007） |
| 提供開始日 | 第III相臨床試験を2026年度1Qに開始予定 |
| 適用分野 | 軟骨無形成症（ACH）の小児患者に対する治療 |
| 受賞名・認証名 | 希少疾病用医薬品指定 |
| 授与・認証機関 | 厚生労働省 |
| 定量的な効果 | コホート2では6名中5名で身長伸展速度が増加。うち2名は+5.0cm/年、+2.0cm/年。コホート2の平均値は+1.4cm/年。安全性に関する懸念は発生していない。 |
| 利用実績 | 第II相コホート2の試験完了者6名（コホート1は5名中3名で身長伸展速度が増加） |
| 業績への影響 | 2026年3月期通期業績予想値に変更なし |
| 出典 | Kimura T.ほか『An RNA aptamer restores defective bone growth in FGFR3-related skeletal dysplasia』Sci. Transl. Med. (2021); 2024年11月5日付適時開示 |
この書類が述べていない項目（9件）
相手先相手先の概要当社との関係契約金額提供価格契約締結日登録番号・有効期限拠点所在地拠点の規模
会社がこの書類で述べていない項目です。空欄にしたり、他の資料や推測で補ったりはしません。
会社が挙げている理由
会社自身の説明です。数値から推測したものではありません。コホート2でumedaptanib pegolの有効性・安全性が確認され、投与量を上げることで投与間隔を延長できることが明らかになったため。
このページの読み方
これは書類そのものではありません会社が提出した開示をKomoriが読み、要約しています。数値は会社が述べたとおりで、監査を受けたものではありません。
重みは評価ではありません会社が市場に伝えていた内容をどれだけ変えるかを測ったものです。株式に対する見方ではありません。
訂正されることがあります会社が同じ開示を出し直した場合、このページは訂正後の内容から作り直され、訂正番号が繰り上がります。