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その他開示4591リボミック医薬品

軟骨無形成症治療薬(umedaptanib pegol)の長期投与試験における奏効(成長速度増加)持続性に関するお知らせ

umedaptanib pegolを週1回・低用量で投与した軟骨無形成症の小児2名について、1年間継続投与した後も成長速度の増加が続いていることを報告した。

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3
cm/年(6年間毎年このペースで伸びた場合の予想)
書きぶり
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発表された内容

umedaptanib pegol(抗FGF2アプタマー)
適用分野(この発表が対象とする用途)

軟骨無形成症(Achondroplasia, ACH)の治療

会社が数字で示したこと
定量的な効果

2名の小児患者で成長促進効果が持続。平均年間成長速度はボックスゾゴの身長平均伸展速度(+1.7cm/年)を上回った。6年間、毎年3cmずつ身長が伸びた場合、ACH成人男性は平均身長130cmから148cm、成人女性は124cmから142cmになると予想。

利用実績

前期第Ⅱ相臨床試験の低用量(0.3mg/kg)群で奏効した小児患者2名

業績への影響

2026年3月期業績への影響はない

会社は契約金額・提供価格には触れていません。

発表された内容
項目内容
対象製品・サービス名umedaptanib pegol(抗FGF2アプタマー)
適用分野軟骨無形成症(Achondroplasia, ACH)の治療
定量的な効果2名の小児患者で成長促進効果が持続。平均年間成長速度はボックスゾゴの身長平均伸展速度(+1.7cm/年)を上回った。6年間、毎年3cmずつ身長が伸びた場合、ACH成人男性は平均身長130cmから148cm、成人女性は124cmから142cmになると予想。
利用実績前期第Ⅱ相臨床試験の低用量(0.3mg/kg)群で奏効した小児患者2名
業績への影響2026年3月期業績への影響はない
この書類が述べていない項目(13件)
相手先相手先の概要当社との関係契約金額提供価格契約締結日提供開始日受賞名・認証名授与・認証機関登録番号・有効期限拠点所在地拠点の規模出典

会社がこの書類で述べていない項目です。空欄にしたり、他の資料や推測で補ったりはしません。

会社が挙げている理由

会社自身の説明です。数値から推測したものではありません。

同条件で1年間投与を継続した長期投与試験の結果、umedaptanib pegolの成長促進効果が持続したため。

このページの読み方

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