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Fusion Conference 2025における軟骨無形成症治療薬(umedaptanib pegol)第II相臨床試験低用量群奏功に関する発表のお知らせ

umedaptanib pegol(RBM-007)の軟骨無形成症を対象とする前期第Ⅱ相試験で、低用量群の5人中3人に身長の伸びる速度の増加が確認された。会社はこの結果を、既承認薬ボックスゾゴに相当する効果で、投与頻度の面でも利便性があると説明している。

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規模
1.5
cm/年(5名の平均身長伸展速度)
書きぶり
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発表された内容

umedaptanib pegol(抗FGF2アプタマー、RBM-007)
適用分野(この発表が対象とする用途)

軟骨無形成症(Achondroplasia, ACH)の治療

会社が数字で示したこと
定量的な効果

試験完了5名中3名で身長伸展速度が増加、うち2名は極めて顕著。5名の平均身長伸展速度は+1.5cm/年

利用実績

前期第Ⅱ相臨床試験低用量群(Cohort 1)で試験を完了したACH小児患者5名

業績への影響

2025年3月期通期業績への影響はない

会社は契約金額・提供価格には触れていません。

出典(会社が根拠として挙げた資料)

Fusion Conference 2025、比較対象としてBioMarin社製ボックスゾゴ(ボソリチド)

発表された内容
項目内容
対象製品・サービス名umedaptanib pegol(抗FGF2アプタマー、RBM-007)
適用分野軟骨無形成症(Achondroplasia, ACH)の治療
定量的な効果試験完了5名中3名で身長伸展速度が増加、うち2名は極めて顕著。5名の平均身長伸展速度は+1.5cm/年
利用実績前期第Ⅱ相臨床試験低用量群(Cohort 1)で試験を完了したACH小児患者5名
業績への影響2025年3月期通期業績への影響はない
出典Fusion Conference 2025、比較対象としてBioMarin社製ボックスゾゴ(ボソリチド)
この書類が述べていない項目(12件)
相手先相手先の概要当社との関係契約金額提供価格契約締結日提供開始日受賞名・認証名授与・認証機関登録番号・有効期限拠点所在地拠点の規模

会社がこの書類で述べていない項目です。空欄にしたり、他の資料や推測で補ったりはしません。

会社が挙げている理由

会社自身の説明です。数値から推測したものではありません。

低用量群でも被験薬の顕著な効果が確認され、毎日投与が必要なボックスゾゴに比べて投与利便性の優位性を示すと会社が考えているため。

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