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JR-171（lepunafusp alfa）JR-141（pabinafusp alfa）イズカーゴ®点滴静注用 10mgJ-Brain Cargo®プラットフォーム技術
適用分野（この発表が対象とする用途）
ムコ多糖症I型（MPS I）ムコ多糖症II型（MPS II）ライソゾーム病中枢神経系症状
提供開始日イズカーゴ®点滴静注用 10mg：2021年5月より販売中（実績）
会社が数字で示したこと
定量的な効果
JR-171：投与開始後12週までに全患者でCSF-HS濃度低下
JR-171：服薬遵守率90％超
JR-171：アナフィラキシー・輸注関連反応の発生率5％未満
JR-171：高用量群4.0 mg/kgで低用量群2.0 mg/kgより大きな低下傾向
利用実績
JR-171：低用量群6例、高用量群8例を対象。JR-141：最大5年間の追跡を含む5つの非盲検試験を統合
受賞名・認証名
JR-171のFDAファストトラック指定
授与・認証機関
米国食品医薬品局（FDA）
この発表で、会社は契約金額・提供価格・業績への影響のいずれにも触れていません。
出典（会社が根拠として挙げた資料）
18th International Symposium on MPS and Related Lysosomal Diseases 2026
第22回 WORLDSymposium™ 2026
当社調べ
参考文献1～8
| 項目 | 内容 |
|---|---|
| 対象製品・サービス名 | JR-171（lepunafusp alfa）、JR-141（pabinafusp alfa）、イズカーゴ®点滴静注用 10mg、J-Brain Cargo®プラットフォーム技術 |
| 提供開始日 | イズカーゴ®点滴静注用 10mg：2021年5月より販売中（実績） |
| 適用分野 | ムコ多糖症I型（MPS I）、ムコ多糖症II型（MPS II）、ライソゾーム病、中枢神経系症状 |
| 受賞名・認証名 | JR-171のFDAファストトラック指定 |
| 授与・認証機関 | 米国食品医薬品局（FDA） |
| 定量的な効果 | JR-171：投与開始後12週までに全患者でCSF-HS濃度低下、JR-171：服薬遵守率90％超、JR-171：アナフィラキシー・輸注関連反応の発生率5％未満、JR-171：高用量群4.0 mg/kgで低用量群2.0 mg/kgより大きな低下傾向 |
| 利用実績 | JR-171：低用量群6例、高用量群8例を対象。JR-141：最大5年間の追跡を含む5つの非盲検試験を統合 |
| 出典 | 18th International Symposium on MPS and Related Lysosomal Diseases 2026、第22回 WORLDSymposium™ 2026、当社調べ、参考文献1～8 |
この書類が述べていない項目（10件）
相手先相手先の概要当社との関係契約金額提供価格契約締結日登録番号・有効期限拠点所在地拠点の規模業績への影響
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会社が挙げている理由
会社自身の説明です。数値から推測したものではありません。ムコ多糖症および関連ライソゾーム病について、研究・医療の進展、早期診断、治療法開発、医療へのアクセス向上を促進する場で研究成果を共有するため。
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