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JUST-AAVJ-Brain Cargo®
適用分野（この発表が対象とする用途）
GM1ガングリオシドーシス神経セロイドリポフスチン症（CLN1・CLN2）ライソゾーム病中枢神経系（CNS）疾患遺伝子治療
会社が数字で示したこと
定量的な効果
CLN1モデルでJUST-AAV-PPT1投与群に健常マウスとほぼ同等の寿命
CLN1モデルでJUST-AAV-PPT1投与群の54週時点の運動機能が健常マウスと同等
従来型AAV9-PPT1投与群の生存期間は53～65週
疾患コントロール群・遺伝子組換えPPT1投与群は生後31～41週で全例死亡
相手先と当社の関係
ＪＣＲファーマ4552
当社との関係
アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズはJCRのパートナーの一社で、JUST-AAV技術を活用した提携プログラムがある。東京慈恵会医科大学医学部は発表主体であり、資本・人的・取引関係は非開示。
相手先アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ東京慈恵会医科大学医学部
American Society of Gene and Cell Therapy（ASGCT）は遺伝子治療・細胞治療の専門家団体。東京慈恵会医科大学医学部の研究者がGM1ガングリオシドーシスに関する発表を行った。アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズの所在地・代表者・資本金・設立年・事業内容は非開示。
この発表で、会社は契約金額・提供価格・業績への影響のいずれにも触れていません。
出典（会社が根拠として挙げた資料）
American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 29th Annual Meeting
| 項目 | 内容 |
|---|---|
| 対象製品・サービス名 | JUST-AAV、J-Brain Cargo® |
| 相手先 | アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ、東京慈恵会医科大学医学部 |
| 相手先の概要 | American Society of Gene and Cell Therapy（ASGCT）は遺伝子治療・細胞治療の専門家団体。東京慈恵会医科大学医学部の研究者がGM1ガングリオシドーシスに関する発表を行った。アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズの所在地・代表者・資本金・設立年・事業内容は非開示。 |
| 当社との関係 | アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズはJCRのパートナーの一社で、JUST-AAV技術を活用した提携プログラムがある。東京慈恵会医科大学医学部は発表主体であり、資本・人的・取引関係は非開示。 |
| 適用分野 | GM1ガングリオシドーシス、神経セロイドリポフスチン症（CLN1・CLN2）、ライソゾーム病、中枢神経系（CNS）疾患、遺伝子治療 |
| 定量的な効果 | CLN1モデルでJUST-AAV-PPT1投与群に健常マウスとほぼ同等の寿命、CLN1モデルでJUST-AAV-PPT1投与群の54週時点の運動機能が健常マウスと同等、従来型AAV9-PPT1投与群の生存期間は53～65週、疾患コントロール群・遺伝子組換えPPT1投与群は生後31～41週で全例死亡 |
| 出典 | American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 29th Annual Meeting |
この書類が述べていない項目（11件）
契約金額提供価格契約締結日提供開始日受賞名・認証名授与・認証機関登録番号・有効期限拠点所在地拠点の規模利用実績業績への影響
会社がこの書類で述べていない項目です。空欄にしたり、他の資料や推測で補ったりはしません。
会社が挙げている理由
会社自身の説明です。数値から推測したものではありません。中枢神経系（CNS）への遺伝子送達効率を高め、肝臓への集積を抑えて遺伝子治療の安全性・有効性を向上させること、および中枢神経系疾患などのアンメット・メディカル・ニーズに対応することを目的としている。
このページの読み方
これは書類そのものではありません会社が提出した開示をKomoriが読み、要約しています。数値は会社が述べたとおりで、監査を受けたものではありません。
重みは評価ではありません会社が市場に伝えていた内容をどれだけ変えるかを測ったものです。株式に対する見方ではありません。
訂正されることがあります会社が同じ開示を出し直した場合、このページは訂正後の内容から作り直され、訂正番号が繰り上がります。