研究開発の長期化・高額化と成功確率の不確実性
FY2016に初出。7回の記載のうち3回が「顕在化」で、最初の「顕在化」はFY2026-H1。直近の記載はFY2026。
日本新薬がこのテーマで「悪化」側に入ったのは2024年。同じテーマの他社の中央値（2020年）より4年遅い。
テーマ全体が最も大きく悪化側へ動いたのは2022年。44社中22社が悪化側に。
直近の記載が「顕在化」なのは、ほかに23社。
- FY2026顕在化有価証券報告書
「また、同社は2026年2月にFDAよりCRLを受領しましたが、その後申し立てを行っています。」
RGX-121について、段階的承認申請完了後にFDAからCRLを受領し、研究開発・承認取得の不確実性が追加的に実際化した。 - 2026-05-15顕在化業績予想の修正
「2026年1月に同社がFDAより臨床試験の実施保留命令（クリニカル・ホールド）を受けたが、その後解除されている。また、同社は2026年2月にFDAよりCRLを受領したが、その後申し立てを行っています。」
RGX-121について、臨床試験の実施保留命令とFDAからのCRL受領が記載され、研究開発・承認取得の不確実性が追加的に実際化した。 - FY2026-H1顕在化有価証券報告書
「カプリコール・セラピューティクス社が2024年12月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症を対象とした段階的承認申請を完了しましたが、2025年7月に、提出されたデータでは承認が認められないとする審査完了報告通知（Complete Response Letter）をFDAより受領しました。」
CAP-1002について、承認申請完了後にFDAから承認を認めない旨の審査完了報告通知を受領し、研究開発・承認取得の不確実性が実際に発生した。 - FY2024再定義有価証券報告書
「特にDMD治療薬では、複数の自社創製核酸医薬品等の開発が進んでいます。これらの開発品について、研究開発の遅延、期待した有効性・安全性が得られない、競合品の上市、あるいは販売計画からの進捗遅延等が生じた場合、当社グループの経営成績及び財政状態等に影響を及ぼす可能性があります。」
研究開発リスクについて、従来の一般的な長期化・成功確率の不確実性に加え、複数のDMD核酸医薬品に固有の遅延・有効性・安全性・競争リスクを明示した。 - FY2023再掲有価証券報告書
「医薬品の研究開発には、巨額の資金と長い期間を要します。しかし、それが成果として新製品発売や技術導出として結実する確率は、決して高くありません。」
研究開発の長期化・高額化と、成果が新製品発売や技術導出に至らない不確実性を再掲している。 - FY2021再掲有価証券報告書
「医薬品の研究開発には、巨額の資金と長い期間を要します。しかし、それが成果として新製品発売や技術導出として結実する確率は、決して高くありません。」
研究開発の長期化・高額化と、成果が新製品発売や技術導出に至らない不確実性を再掲している。 - FY2016初出有価証券報告書
「医薬品の研究開発には、巨額の資金と長い期間を要します。しかし、それが成果として新製品発売や技術導出として結実する確率は、決して高くありません。」
研究開発投資の回収不能や研究開発断念が財政状態・経営成績に影響する可能性を記載している。