# Stemchymal®の日本における独占開発・販売｜リプロセル（4978）の変遷

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## 経過

- FY2017-Q2 初出 「本契約により、当社は新たな事業として日本において独占的にStemchymal®を脊髄小脳変性症の治療薬として開発すると共に、上市後も日本においてその治療薬を独占的に販売する権利を得ることとなりました。今後、当社は前述の制度を活用し、日本の法規制に沿ったStemchymal®の製品開発と臨床試験を通して早期の上市を目指す一方、ステミネント社は随時その開発をサポートしてまいります。」 — 台湾Steminent社と契約を締結し、Stemchymal®について日本での脊髄小脳変性症向け独占開発・販売権と他疾患への優先交渉権を取得した。契約に伴い約1億円を出資し、開発マイルストーンに応じた報酬を含め合計4億円を予定している。当社が医薬品として扱う初めての製品であり、本格的な再生医療分野参入の第一歩と位置付けている。 (https://komori.app/company/4978/filing/2016-q2)
- FY2017-Q3 前進 「今後は、約１年をかけて当社とステミネント社の両社が協力して治験の準備を進め、2017年秋～冬ごろより日本での治験を実施する予定です。2020年頃に条件・期限付承認を取得して条件付き販売を開始することにより収益化が見込まれ、2023年頃の本承認および上市により収益の最大化を目指してまいります。」 — Stemchymal®について、約1年の治験準備、2017年秋～冬ごろの治験開始、2020年頃の条件・期限付き承認、2023年頃の本承認・上市という具体的な開発・販売計画を示した。 (https://komori.app/company/4978/filing/2016-q3)
- FY2017 後退 「日本では当社が事業主として、2018年から治験を開始し、2020年頃に承認申請を行う予定です。」 — Stemchymal®について、前回の「2017年秋～冬ごろより日本で治験」から「2018年から治験開始」へ時期が変わり、2020年は承認取得ではなく承認申請の予定として記載されている。 (https://komori.app/company/4978/filing/2016-fy)
- FY2018-Q1 再掲 「当社では日本におけるステムカイマルの独占ライセンス契約を締結しており、2018年から治験を開始し、2020年頃に承認申請を予定しています。現在、2018年の治験開始を目指して、各関係機関と順次話し合いを進めております。」 — ステムカイマルについて、日本で2018年に治験を開始し、2020年頃に承認申請を行う計画を再確認している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2017-q1)
- FY2018-Q3 再掲 「当社ではヒトiPS細胞の臨床応用に至る前段階として、ヒト体性幹細胞を用いた再生医療製品「ステムカイマル」の治験準備を進めており、2018年からの治験開始を予定しています。」 — ステムカイマルについて、治験準備を進め、2018年から治験を開始する計画を再確認している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2017-q2)
- FY2018 後退 「現在、ステミネント社から導入した再生医療製品ステムカイマルの脊椎小脳変性症をターゲットとした治験準備を進めており、早期に治験を開始した後、2020年頃に承認申請を行う予定です。」 — ステムカイマルについて、治験準備と2020年頃の承認申請は維持している一方、従前の「2018年から治験開始」という明示的な時期は本 filing では示されず、「早期に開始」と表現されている。 (https://komori.app/company/4978/filing/2017-fy)
- FY2019-Q1 前進 「日本では、現在当社が治験準備を進めており、今年度中の治験計画届の提出を目指しています。」 — ステムカイマルについて、治験準備段階から、今年度中の治験計画届提出を目指す具体的なマイルストーンを示した。 (https://komori.app/company/4978/filing/2018-q1)
- FY2019-Q2 前進 「2018年7月に、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出した、脊髄小脳変性症を対象とした日本における治験計画届について、所定の審査が終了いたしました。これにより、当社は今後日本においてステムカイマルの第II相臨床試験の実施が可能となり、今後、治験を実施する国内の医療機関と所定の契約締結に向けた準備を進めるとともに、日本の制度を活用した早期の承認取得を目指します。」 — ステムカイマルについて、PMDAによる治験計画届の審査が終了し、日本で第II相臨床試験を実施できる段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4978/filing/2018-q2)
- FY2019-Q3 前進 「2018年12月に厚生労働省による大臣承認を経て、希少疾病用再生医療等製品として指定されました。これにより、今後、開発に係る経費の助成金（最大50%）、優遇税制措置、および優先審査等の支援措置を受けることができます。」 — ステムカイマルについて、2018年12月に希少疾病用再生医療等製品の指定を受け、最大50％の助成金、優遇税制、優先審査等の支援措置の対象となる段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4978/filing/2018-q3)
- FY2020-Q1 再掲 「2018年７月に、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出した、脊髄小脳変性症を対象とした日本における治験計画届について、所定の審査が終了いたしました。これにより、当社は今後日本においてステムカイマルの第II相臨床試験の実施が可能となり、治験を実施する国内の医療機関と所定の契約締結に向けた準備を進めるとともに、日本の制度を活用した早期の承認取得を目指してまいります。」 — ステムカイマルについて、PMDA審査終了後に第II相臨床試験の実施準備と早期承認取得を目指す計画を再確認している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2019-q1)
- FY2020-Q2 前進 「一方、ステミネント社は、台湾において当該疾患を対象としたステムカイマルの第II相臨床試験を進めており、既に、全患者への投与を終了しております。また、2018年７月に米国においてもステムカイマルの治験申請（IND）が米国食品医薬品局（FDA）より承認されており、米国でも今後治験が進められます。」 — ステムカイマルについて、台湾で第II相臨床試験の全患者への投与が終了し、米国でもINDがFDAに承認されたという海外開発上の進展を記載している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2019-q2)
- FY2020-Q3 前進 「第３四半期連結累計期間において、国立学校法人名古屋大学、及び国立精神・神経医療研究センター病院と治験実施契約を締結するなど、治験開始に向けた準備を順調に進めております。今後、早期に治験を開始し、治験実施医療機関についても順次増やしていく予定です。」 — ステムカイマルについて、名古屋大学および国立精神・神経医療研究センター病院と治験実施契約を締結し、治験開始に向けた具体的な準備段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4978/filing/2019-q3)
- FY2020 前進 「2020年２月には、国立学校法人名古屋大学において、第II相臨床試験の第１例目の被験者への投与が開始されました。治験実施医療機関は日本国内10か所、組み入れ症例数計53例で、2021年12月の完了を予定しております。」 — ステムカイマルについて、日本で第II相臨床試験の初回投与を開始し、10医療機関・53例、2021年12月完了予定という具体的な治験段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4978/filing/2019-fy)
- FY2021-Q1 再掲 「治験実施医療機関は日本国内10か所、組み入れ症例数計53例で、2021年12月の完了を予定しております。」 — ステムカイマルについて、日本国内10医療機関・53例の第II相臨床試験を2021年12月に完了予定とする計画を再確認している。新型コロナウイルスの影響を受けず、スケジュール通り進んでいるとも記載している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2020-q1)
- FY2021-Q2 再掲 「治験実施医療機関は日本国内10か所、組み入れ症例数計53例で、2021年12月の完了を予定しております。本治験では、「多施設共同、プラセボ対照、ランダム化、二重盲検、並行群間比較」という非常にエビデンスレベルが高いデザインを採用しております。今後、安全性と有効性について評価を行い、早期の製造販売承認の取得を目指します。なお、本治験は、これまで新型コロナウイルスの影響を受けること無く、スケジュール通り進んでおります。」 — ステムカイマルについて、日本国内10医療機関・53例の第II相臨床試験を2021年12月に完了予定とする計画と、スケジュールどおりの進捗を再確認している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2020-q2)
- FY2021-Q3 再掲 「治験実施医療機関は日本国内10か所、組み入れ症例数計53例で、2021年12月の完了を予定しております。本治験では、「多施設共同、プラセボ対照、ランダム化、二重盲検、並行群間比較」という非常にエビデンスレベルが高いデザインを採用しております。今後、安全性と有効性について評価を行い、早期の製造販売承認の取得を目指します。」 — ステムカイマルについて、日本国内10医療機関・53例の第II相臨床試験を2021年12月に完了予定とする計画、試験デザイン、早期承認取得方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2020-q3)
- FY2021 前進 「日本国内で、第II相臨床試験を実施しており、2020年２月には、国立学校法人名古屋大学において、第１例目の被験者への投与を開始し、2021年２月に、予定通り全被験者の登録が完了しました。」 — ステムカイマルについて、第II相臨床試験の全被験者登録が2021年2月に完了し、次の安全性・有効性評価段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4978/filing/2020-fy)
- FY2022-Q1 前進 「日本国内で、第II相臨床試験を実施しており、2020年２月には、国立学校法人名古屋大学において、第１例目の被験者への投与を開始し、2021年５月に、予定通り全被験者への投与が完了しました。」 — ステムカイマルについて、日本国内第II相臨床試験の全被験者への投与が2021年5月に完了し、安全性・有効性評価と承認取得を目指す段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4978/filing/2021-q1)
- FY2022-Q2 再掲 「本治験では、「多施設共同、プラセボ対照、ランダム化、二重盲検、並行群間比較」という非常にエビデンスレベルが高いデザインを採用しており、今後、安全性と有効性について評価を行い、早期の製造販売承認の取得を目指します。なお、本治験は、これまで新型コロナウイルスの影響を受けること無く、スケジュール通り進んでおります。」 — ステムカイマルについて、全被験者への投与完了後も、安全性・有効性の評価と早期承認取得を目指す計画、および治験がスケジュールどおり進んでいることを再確認している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2021-q2)
- FY2022-Q3 前進 「台湾では、ステミネント社が第II相臨床試験を完了しており、これまでに重篤な安全性の問題は見られていないことが確認されています。有効性については、現在データの解析が行われています。」 — ステムカイマルについて、台湾で第II相臨床試験が完了し、重篤な安全性の問題が確認されていない段階へ進んだ。有効性データは解析中と記載している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2021-q3)
- FY2023-Q1 前進 「日本国内で、第II相臨床試験を実施しており、2020年２月には、国立学校法人名古屋大学において、第１例目の被験者への投与を開始し、2021年５月に全被験者への投与が完了し、さらに、2022年５月には全被験者の観察期間が終了いたしました。」 — ステムカイマルについて、日本国内第II相臨床試験の全被験者の観察期間が2022年5月に終了し、データ解析・評価と承認申請準備の段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4978/filing/2022-q1)
- FY2023-Q2 前進 「日本国内の第II相臨床試験においては、2020年２月には、国立学校法人名古屋大学において、第１例目の被験者への投与を開始し、2021年５月に全被験者への投与が完了し、さらに、2022年５月には全被験者の観察期間が終了いたしました。」 — ステムカイマルについて、日本国内第II相臨床試験の全被験者の観察期間が2022年5月に終了し、データ解析・評価と承認申請準備の段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4978/filing/2022-q2)
- FY2023-Q3 再掲 「現在、データ解析・評価を実施しており、今後、承認申請を進めてまいります。」 — ステムカイマルについて、日本国内第II相臨床試験の全被験者の観察期間終了後、データ解析・評価と承認申請準備を進める計画を再確認している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2022-q3)
- FY2024-Q1 前進 「安全性に関して、全被験者において重篤な有害事象は認められず、安全性が確認されております。有効性に関しては、主要評価項目であるSARAスコア＊のベースライン（Visit2、投与前)から52週目（Visit8）までの変化量の統計解析を実施した結果、ベースライン11以上の部分集団で、実薬群がプラセボ群と比べて統計的に有意に改善する結果となりました（P値0.042）。」 — ステムカイマルの日本国内第II相臨床試験について、全被験者で重篤な有害事象が認められず、安全性を確認した。ベースライン11以上の部分集団では、実薬群がプラセボ群に対して統計的に有意に改善し、2023年5月に結果を開示した。今後は承認申請の準備を進めるとしている。 (https://komori.app/company/4978/filing/2023-q1)
- FY2024-Q2 前進 「また、ステミネント社が実施した台湾における第II相臨床試験においても、安全性の問題はなく、またベースラインの高い部分集団においてSARAスコアの変化量に関する解析で、プラセボ群に対して実薬群で改善効果が認められております。台湾の臨床試験の結果は日本の結果と類似しており、日本のデータを裏付けるものとなりました。」 — ステムカイマルについて、台湾第II相臨床試験でも安全性の問題がなく、ベースラインの高い部分集団で改善効果が認められ、日本の臨床試験結果を裏付けると記載している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2023-q2)
- FY2024-Q3 再掲 「当社では、病気と闘っている患者様へ少しでも早く新しい治療法が届けられるよう、承認申請の準備を進めております。」 — ステムカイマルについて、国内第II相臨床試験の結果開示後も、承認申請の準備を進める方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2023-q3)
- FY2024 前進 「また、当該製品に関する特許が2024年１月に日本でも成立しております。」 — ステムカイマルについて、日本での特許成立という知的財産上のマイルストーンを記載した。承認申請の準備は引き続き進めるとしている。 (https://komori.app/company/4978/filing/2023-fy)
- FY2025-H1 再掲 「当社では、病気と闘っている患者様へ少しでも早く新しい治療法が届けられるよう、承認申請の準備を進めております。」 — ステムカイマルについて、国内第II相臨床試験の結果評価後も承認申請の準備を進める方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2024-h1)
- FY2025 前進 「2024年11月には、ステミネント社が厚生労働大臣より再生医療等製品の外国製造業者として認定を受け、当社による国内での製造販売承認取得に向けた要件の一つが満たされました。」 — ステムカイマルについて、提携先の外国製造業者認定により、国内製造販売承認取得に向けた要件の一つが満たされた。承認申請準備を進める計画は継続している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2024-fy)
- FY2026-H1 再掲 「当社グループは、これらの結果と指定メリットを活かし、脊髄小脳変性症に苦しむ患者様へ一日も早く新たな治療選択肢をお届けできるよう、製造販売承認申請の準備を進めています。」 — ステムカイマルについて、国内製造販売承認申請の準備を進める方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4978/filing/2025-h1)
- 2026-06-18 前進 「当社はこのたび、2026年６月18日付で神奈川県に対し、「再生医療等製品製造販売業許可」の申請を行いましたので、お知らせいたします。」 — Stemchymal®の承認取得後に自社で販売・出荷するため法令上必須となる製造販売業許可を申請し、国内販売体制の整備が具体的に進展した。承認申請の準備は継続している。 (https://komori.app/company/4978/disclosure/20260618573909)
- 2026-06-24 前進 「当社は、2026 年６月 24 日付で、当社が日本における独占的商業化ライセンス契約を保有する、再生医療等製品「Stemchymal®」（以下ステムカイマル）について、脊髄小脳変性症（ＳＣＡ３型及びＳＣＡ６型）における運動失調の進行抑制を効能・効果として、国内における製造販売承認申請を行いましたのでお知らせします。」 — 国内製造販売承認申請の準備段階から、実際の申請実施段階へ進展した。canonical thread は変更していない。 (https://komori.app/company/4978/disclosure/20260624578295)
- 2026-08-13 前進 「当社グループは、これらの結果と指定メリットを活かし、2026年６月24日付で、脊髄小脳変性症（ＳＣＡ３型及びＳＣＡ６型）における運動失調の進行抑制を効能・効果として、国内における製造販売承認申請を正式に完了いたしました。」 — 従来の承認申請準備から、ステムカイマルの国内製造販売承認申請の正式完了へ進展した。 (https://komori.app/company/4978/disclosure/20260813519308)
- 2026-09-24 前進 「本許可の取得により、ステムカイマルの製造販売承認取得後、当社が製造販売業者（製造販売元）として国内供給を担うための体制整備が一段進みました。」 — Stemchymal®について、再生医療等製品製造販売業許可を取得し、国内製造販売承認取得後の供給体制整備が進展した。 (https://komori.app/company/4978/disclosure/20260924539294)
- 2026-09-29 前進 「今回の基本合意に基づき、当社と東邦ホールディングスは、ステムカイマルの製造販売承認取得後の円滑な市場導入と安定供給に向け、東邦ホールディングスグループが有する医薬品流通ネットワークを活用した全国の医療機関への供給体制、再生医療等製品の特性に応じた流通体制等について協議・検討を進めてまいります。」 — ステムカイマルについて、国内製造販売承認申請後の段階で、東邦ホールディングスとの基本合意により、承認取得後の市場導入と全国の医療機関への安定供給に向けた流通体制の検討へ進展した。 (https://komori.app/company/4978/disclosure/20260929541698)