# リプロセル（4978） 再生医療製品ステムカイマルの国内第II相臨床試験結果のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4978/disclosure/20230524580497
種別: その他開示
開示日: 2023-05-24
Komoriの読み（0-100）: 54
企業ページ: https://komori.app/company/4978

## 何が変わったか

ステムカイマルの国内第II相試験結果を公表した。全体解析では主要評価項目の統計的有意な改善は認められなかったが、ベースラインのSARAスコアが11以上の部分集団では有意な改善が認められた。

## 会社が挙げた理由

プラセボ群ではベースラインのSARAスコアが低い患者ほどプラセボ効果が高く、スコア11以上の患者ではその影響が小さく自然歴に近い傾向を示したため、統計解析計画書と医学専門家の助言に基づき部分集団解析を実施した。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: Stemchymal®（ステムカイマル）
- 相手先: not_disclosed
- 相手先の概要: not_disclosed
- 当社との関係: not_disclosed
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 脊髄小脳変性症（SCA3又はSCA6）
- 受賞名・認証名: 希少疾病用再生医療等製品の指定
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: ベースラインSARAスコア11以上の部分集団でP値0.042、少なくとも1年程度の症状悪化の抑制効果が示唆
- 利用実績: 国内第II相臨床試験に59名登録（STM群31例、PCB群28例）
- 業績への影響: 2024年3月期連結業績予想への影響はない。中長期的な業績向上に資すると考えている
- 出典: Choi JH et al., J Neurol. 2022;269(1):62-71、Nishizawa M et al., J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2020;91(3):254-262、Benussi A et al., Brain Stimul. 2017;10(2):242-250、Maas RPPWM et al., Neurotherapeutics. 2022;19(4):1259-1272、Ashizawa T et al., Orphanet J Rare Dis. 2013;8:177

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「国内第II相臨床試験結果のお知らせ」「59名の患者が登録されました」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「契約・決議の締結または決議に関する記載はない。」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「今後、承認申請の準備を進めてまいります」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「台湾においても、類似の試験デザインにて第II相臨床試験を実施しております」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「本治験の結果について、以下のとおり、お知らせいたします」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 確定を避けている（原文: 「「一定の有効性が期待できるものと考えます」「一貫した効果があるものと推察されます」「抑制効果があることも示唆されています」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 相手先なし（原文: 「相手先企業・機関との契約や提携の記載はない。」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 相手先なし（原文: 「相手先に該当する記載はない。」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: なし（原文: 「相手先の所在地・資本金・事業内容等の記載はない。」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「子会社、グループ会社、役員、大株主等との関係に関する記載はない。」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「患者が登録されました」とあるが、提供先企業・顧客名の記載はない。」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「ベースライン11以上でP値0.042となり、PCB群と比べて統計的に有意な改善を認めました」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「投与前から治験製品初回投与52週目までの変化量」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「＜参考論文＞」として5件の論文を記載。「名古屋大学大学院医学系研究科…勝野雅央教授のコメント」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「59名の患者が登録」「ベースライン11以上でP値0.042」「52週目」「少なくとも1年程度」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 戦略との関係のみ（原文: 「「承認申請の準備を進めてまいります」「中長期的な業績向上に資するものと考えております」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「2024年３月期連結業績予想への影響はありません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「再生医療製品Stemchymal®」「今後、承認申請の準備を進めてまいります」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「ステムカイマルを用いた脊髄小脳変性症を対象とした国内第II相臨床試験」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 製品に変化なし（原文: 「「国内第II相臨床試験結果のお知らせ」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社では、病気と闘っている患者様へ…新しい治療法が届けられるよう、今後、承認申請の準備を進めてまいります」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「冒頭の会社名が「株式会社リプロセル」。」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する表現は記載されていない。」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「台湾においても…第II相臨床試験を実施しております」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「59名の患者が登録されました」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「STM群がPCB群に比べて」「自然歴…に近い傾向」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「Stemchymal®」「治験実施計画書番号：RS-01」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 株式会社リプロセル」「（コード番号：4978、東証グロース市場）」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「患者様へ少しでも早く新しい治療法が届けられるよう」「嬉しく思います」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「STM群がPCB群に比べて統計学的に有意な改善は認められませんでした」「今後さらに詳細な検討が必要と考えられる」」）