# 医師主導治験の完了と承認申請データの創出｜クオリプス（4894）の変遷

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## 経過

- FY2023 初出 「コホートBは、2022年８月、12月に順天堂大学医学部附属順天堂医院において、それぞれ１症例ずつ移植が実施され、2023年１月には九州大学病院及び大阪大学医学部附属病院、2023年３月には東京女子医科大学病院にて移植が行われ、計画していた計５症例の被験者への移植を完了しました。この結果、本医師主導治験の予定被験者数である８症例への移植が完了しました。」 — コホートAの3症例とコホートBの5症例、合計8症例の移植を完了。今後は経過観察、統計解析、効果安全性評価委員会の評価、承認申請へ進む段階とされている。 (https://komori.app/company/4894/filing/2022-fy)
- FY2024-Q1 前進 「当第１四半期累計期間においては、26週の有効性評価と52週までの安全性評価を実施しています。また、製造販売承認申請に向け、申請書類の作成を始めました。」 — 予定8症例の移植完了後の評価を進め、承認申請書類の作成を開始した。第1症例については、関連する有害事象が認められず、心機能及び運動耐容能の改善可能性を示唆する論文も引用されている。 (https://komori.app/company/4894/filing/2023-q1)
- FY2024-Q2 前進 「現在、その有効性や安全性を評価している段階にありますが、2023年９月に大阪大学の研究グループが同医師主導治験の前半部分であるコホートA（３症例）の被験者に対する解析結果をまとめた論文を公表しています。同論文では、ヒトiPS細胞由来心筋細胞シートの移植から１年間の観察期間後に、心機能の変化、心臓の血流、心不全の病状及び免疫反応等を解析した結果、治療効果及び免疫反応との関連性に関しては症例数を増やす必要があるものの、副作用、病状の悪化等については観察されず、安全性に関する問題が無かったと結論付けています。また、心機能の改善が観察されたことを示唆しています。」 — コホートAの3症例について1年間観察後の解析結果をまとめた論文が公表され、安全性上の問題がなかったこと及び心機能改善の示唆が示された。承認申請に用いる評価データの創出が進んだ。 (https://komori.app/company/4894/filing/2023-q2)
- FY2024-Q3 再掲 「上述のとおり、８症例の被験者に対して移植したヒトiPS細胞由来心筋細胞シートの有効性や安全性を評価している段階にありますが、2023年９月に大阪大学の研究グループが当医師主導治験の前半部分であるコホートA（３症例）の被験者に対する解析結果をまとめた論文を公表しています。論文では、ヒトiPS細胞由来心筋細胞シートの移植から１年間の観察期間後に、心機能の変化、心臓の血流、心不全の病状及び免疫反応等を解析した結果、治療効果及び免疫反応との関連性に関しては症例数を増やす必要があるものの、副作用、病状の悪化等については観察されず、治験製品に関連する重篤な有害事象は無かったと結論付けています。また、心機能の改善が観察されたことを示唆しています。」 — コホートAの3症例に関する解析論文の公表と安全性・心機能改善の示唆を再掲している。有効性・安全性評価の段階に実質的な変更はない。 (https://komori.app/company/4894/filing/2023-q3)
- FY2024 前進 「ヒトiPS細胞由来心筋細胞シートについては、上記論文の発表の他に、2023年11月に大阪大学の研究グループがAHA（American Heart Association：米国心臓協会）のサイエンティフィックセッションにおいて、ヒトiPS細胞由来心筋細胞シートのヒトへの初の移植事例である医師主導治験の結果について発表を行いました。」 — コホートAの解析論文に加え、2023年11月にAHAの口頭発表で3症例の安全性確認と今後の可能性が発表された。 (https://komori.app/company/4894/filing/2023-fy)
- FY2025-H1 前進 「当中間連結会計期間においては、役員及び従業員が一丸となって承認申請業務に取り組みました。承認申請資料の作成においては、当医師主導治験が対象とする、重症度の高い心不全患者の病態を踏まえ、適切な評価及び承認を得られる可能性を高めるため、長期間データを承認申請資料に組み込む対応を行っております。」 — 治験後の承認申請データについて、長期間データを申請資料に組み込む具体的な対応が進んだ。 (https://komori.app/company/4894/filing/2024-h1)
- FY2025 達成 「当連結会計年度においては、役員及び従業員が一丸となって承認申請業務に取り組み、2025年４月に厚生労働省に対し、再生医療等製品製造販売承認申請を行いました。」 — 治験の8症例完了、経過観察・統計解析・長期間データの組み込みを経て、承認申請を提出する段階まで完了した。 (https://komori.app/company/4894/filing/2024-fy)