# ALS第Ⅱ相試験の完了と承認申請戦略の策定｜クリングルファーマ（4884）の変遷

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## 経過

- FY2020 初出 「2021年後半には開鍵の予定であり、POCが得られたと判断された場合には条件付き早期承認制度及び希少疾病用医薬品指定制度の申請に適するかどうかを検討し、第Ⅲ相試験の実施要否とともに製造販売承認申請への戦略を迅速に策定していく予定です。」 — 医師主導の第Ⅱ相試験を継続し、2021年後半の開鍵後にPOC、制度利用、第Ⅲ相試験要否、承認申請戦略を判断する計画である。 (https://komori.app/company/4884/filing/2019-fy)
- FY2021-Q1 前進 「また、2020年11月には患者組入れを終了し、組入れた患者への治験薬投与を継続中であります。」 — ALS第Ⅱ相試験で患者組入れを終了し、投与段階へ進んだ。試験完了や承認申請戦略の策定自体はまだ完了していない。 (https://komori.app/company/4884/filing/2020-q1)
- FY2021-Q2 再掲 「2020年11月には患者組入れを終了し、当第２四半期累計期間においては、組入れた患者への治験薬投与を継続中であります。」 — ALS第Ⅱ相試験は患者組入れ終了後の治験薬投与段階を継続している。 (https://komori.app/company/4884/filing/2021-q1)
- FY2021-Q3 再掲 「2020年11月には患者組入れを終了し、当第３四半期累計期間においては、組入れた患者への治験薬投与を継続中であります。」 — ALS第Ⅱ相試験は患者組入れ終了後の治験薬投与段階を継続している。 (https://komori.app/company/4884/filing/2021-q2)
- FY2022-Q1 前進 「2020年11月には患者組入れを終了し、当第１四半期累計期間においては、2021年12月に最終症例の最終観察日が終了しております。」 — ALS第Ⅱ相試験で最終症例の最終観察日が終了し、患者組入れ終了後の投与・観察段階から観察終了まで進展した。POC評価、次相試験の要否、承認申請戦略の策定は別途残っている。 (https://komori.app/company/4884/filing/2021-q3)
- FY2022-Q2 再掲 「2020年11月には患者組入れを終了し、2021年12月に最終症例の最終観察日が終了しております。」 — ALS第Ⅱ相試験は最終症例の最終観察日終了後の段階にあり、POC評価や承認申請戦略の策定完了について新たな記載はない。 (https://komori.app/company/4884/filing/2022-q1)
- FY2022-Q3 前進 「2020年11月には患者組入れを終了し、2021年12月に最終症例の最終観察日が終了しており、現在、東北大学においてデータ解析が進められております。」 — ALS第Ⅱ相試験は最終症例の最終観察日終了後、東北大学でデータ解析が進む段階に移行した。 (https://komori.app/company/4884/filing/2022-q2)
- FY2022 後退 「主要及び副次評価項目に関して実薬群とプラセボ群の間で統計的な有意差は認められませんでした。一方、実薬群において進行抑制が認められた症例もあり、本試験結果の解釈には、さらに詳細な解析が必要と考えております。」 — ALS第Ⅱ相試験では主要・副次評価項目で統計的有意差が認められず、追加解析を踏まえて今後の開発方向を決める状態となった。 (https://komori.app/company/4884/filing/2021-fy)
- FY2023-Q1 再掲 「その後、東北大学においてデータ解析が進められた結果、主要及び副次評価項目に関して実薬群とプラセボ群の間で統計的な有意差は認められませんでした。一方、実薬群において進行抑制が認められた症例もあり、本試験結果の解釈には、さらに詳細な解析が必要となります。」 — ALS第Ⅱ相試験で統計的有意差が認められず、詳細解析を踏まえて東北大学と今後の開発方向を決定する状態を引き続き示している。 (https://komori.app/company/4884/filing/2022-q3)
- FY2023-Q2 再掲 「その後、東北大学においてデータ解析が進められた結果、主要及び副次評価項目に関して実薬群とプラセボ群の間で統計的な有意差は認められませんでした。一方、実薬群において進行抑制が認められた症例もあり、本試験結果の解釈には、さらに詳細な解析が必要となります。なお、安全性に関しては、実薬群とプラセボ群で有害事象の発現率は同程度であり、忍容性が確認されました。今後の開発の方向性については、東北大学によるさらなる詳細な解析結果を踏まえ、東北大学と協議の上、決定してまいります。」 — ALS第Ⅱ相試験では統計的有意差が認められず、詳細解析を踏まえて今後の開発方向を決定する状態が続いている。一方、安全性については忍容性が確認された。 (https://komori.app/company/4884/filing/2023-q1)
- FY2024-Q1 前進 「今後、東北大学と共同でバイオマーカー評価等の追加解析を実施する予定であり、すでに東北大学大学院医学系研究科治験審査委員会(IRB)より実施の承認を受けております。」 — ALS第Ⅱ相試験について、バイオマーカー評価等の追加解析を東北大学と共同実施する予定となり、治験審査委員会の実施承認を受けた。 (https://komori.app/company/4884/filing/2023-q3)
- FY2024 前進 「2024年４月には、東北大学と、本第Ⅱ相臨床試験の追加解析として、検体試料のバイオマーカー解析に関する共同研究契約を締結しました。」 — ALS第Ⅱ相試験について、東北大学とのバイオマーカー解析に関する共同研究契約を締結し、効果を検出しやすい患者集団の特定や次相試験デザイン策定に向けた追加解析へ進んだ。 (https://komori.app/company/4884/filing/2023-fy)
- FY2025-H1 再掲 「2024年４月には、東北大学と、本第Ⅱ相臨床試験の追加解析として、検体試料のバイオマーカー解析に関する共同研究契約を締結しました。本共同研究によって、効果の検出しやすい患者集団の特定など、次相試験のデザイン策定に重要な情報が得られることが期待されます。」 — ALS第Ⅱ相試験では統計的有意差が認められず、バイオマーカー解析等の追加解析を踏まえて今後の開発方向を検討する状態を引き続き記載している。 (https://komori.app/company/4884/filing/2024-h1)
- 2026-08-10 前進 「既にバイオマーカーの測定は終了しており、当第３四半期累計期間においては、第Ⅱ相臨床データと突合せ解析を実施中であります。」 — ALS第Ⅱ相試験について、バイオマーカー測定が終了し、臨床データとの突合せ解析段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4884/disclosure/20260807514573)