# クリングルファーマ（4884） 脊髄損傷急性期を対象とする組換えヒトHGFタンパク質（KP-100IT）米国における希少疾病用医薬品指定の取得のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4884/disclosure/20250611587005
種別: その他開示
開示日: 2025-06-11
Komoriの読み（0-100）: 56
企業ページ: https://komori.app/company/4884

## 何が変わったか

脊髄損傷急性期向けのKP-100ITについて、米国FDAから希少疾病用医薬品指定を取得した。これにより、承認後の市場独占権や開発上の優遇措置を受けられる可能性が生じた。

## 会社が挙げた理由

FDAにより、KP-100ITの医療上の必要性が認められた結果としてODDを取得したと、社長コメントで説明している。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: 組換えヒトHGFタンパク質（開発コード：KP-100IT）
- 相手先: 米国食品医薬品局（FDA）
- 相手先の概要: 米国の医薬品規制当局。その他の所在地・代表者・資本金・設立年はnot_disclosed。
- 当社との関係: FDAから希少疾病用医薬品指定（ODD）を受けた関係。資本関係・人的関係・取引関係はnot_disclosed。
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 脊髄損傷急性期
- 受賞名・認証名: 米国における希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）
- 授与・認証機関: 米国食品医薬品局（FDA）
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 承認後、米国内で7年間の市場独占権。その他の効果数値はnot_disclosed。
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: 業績への影響は軽微と考えている等の記載はなく、具体的な影響額もnot_disclosed。
- 出典: not_disclosed

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「FDAから希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation、以下『ODD』）を取得した」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「「FDAから希少疾病用医薬品指定を取得した」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月日まで（原文: 「「2025年6月11日」および「この度、FDAから…ODDを取得した」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「日本では2019年9月に希少疾病用医薬品指定を受けており」「現在、国内での医薬品製造販売承認申請に向けて準備を進めています」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「ODDを取得したことをお知らせいたします」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「取得した」」「承認後には米国内で7年間の市場独占権が与えられる」」「享受しながら…加速させることができると考えます」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「「米国食品医薬品局（以下『FDA』）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 表彰・認証した側（原文: 「「FDAから希少疾病用医薬品指定…を取得」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「米国のODDは…希少疾患を対象とし、医療上特にその必要性が高い品目の開発支援・促進を目的とする制度」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「相手先として「米国食品医薬品局（FDA）」が記載されている。」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「本文はFDAによるODD取得について記載している。」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 物量・能力（原文: 「「承認後には米国内で7年間の市場独占権」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「「承認後には米国内で7年間の市場独占権が与えられる」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「米国食品医薬品局（FDA）から…指定を取得」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値のみ（原文: 「「承認後には米国内で7年間の市場独占権」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「開発販売上の様々なメリットを享受しながら医薬品開発を加速」」「パートナリング交渉においても大きなアドバンテージ」」「グローバル展開をさらに推進」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 業績に触れず（原文: 「業績への影響に関する記載は本文中にない。」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 資格・評価の獲得（原文: 「「米国における希少疾病用医薬品指定の取得」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「脊髄損傷急性期に対して開発を進めている…KP-100IT」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 製品に変化なし（原文: 「「米国における希少疾病用医薬品指定の取得」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「HGFタンパク質医薬品の自社開発を推進」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「会社名 クリングルファーマ株式会社」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する優位性表現の記載なし。」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「米国における希少疾病用医薬品指定」」「米国における治験開始の準備」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「ODD取得と開発準備についての記載のみで、利用実績の記載はない。」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: なし（原文: 「競合・従来手法との比較記載なし。」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「開発コード：KP-100IT」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「コード番号：4884 東証グロース」「問い合わせ先」「以上」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「大きなアドバンテージ」「画期的な治療手段を提供」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「承認後には…7年間」」「米国における治験開始の準備を進める」」）