# クリングルファーマ（4884） 個人投資家の皆様からのご質問への回答について

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4884/disclosure/20230330539553
種別: その他開示
開示日: 2023-03-30
Komoriの読み（0-100）: 54
企業ページ: https://komori.app/company/4884

## 何が変わったか

個人投資家から寄せられた、脊髄損傷急性期を対象とする第Ⅲ相臨床試験の投与時期、倫理性、評価方法などの質問に対する会社の回答を公表した。

## 会社が挙げた理由

投資家から質問を受けたため。回答内容は、脊髄ショックによる自然回復と薬剤効果を区別し、安全性・有効性を適切に検証するために、受傷後72時間の重症度判定後に初回投与する治験デザインを採用したというもの。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: HGF
- 相手先: 独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）
- 相手先の概要: 医薬品・医療機器等の承認審査、安全対策および健康被害救済を担う独立行政法人（本文記載の属性）
- 当社との関係: 第Ⅲ相臨床試験のデザインについて相談・合意した相手先
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 急性期脊髄損傷、脊髄損傷患者の運動・感覚機能等の回復
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 第Ⅰ/Ⅱ相試験で改良Frankel分類AからCへの改善例26.7%、海外の過去の患者情報では頚髄損傷AIS分類AからC以上への改善割合10％程度、ASIA motor scoreは140日時点で有意差、84日目以降はp<0.1で一貫した差
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: not_disclosed
- 出典: 令和元年5月8日付け厚生労働省ガイドライン、海外の過去の患者情報、千葉大学学術資料（https://opac.ll.chiba-u.jp/da/curator/900067144/86-5-167.pdf）

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実証・試験段階（原文: 「「現在実施中の脊髄損傷急性期に対する第Ⅲ相臨床試験（治験）」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 基本合意まで（原文: 「「PMDAと合意しています」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「受傷後72時間後の初回投与を設定しています」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「現在実施中の…第Ⅲ相臨床試験（治験）に関しましてご質問を頂きましたので…回答いたします」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 条件付き（原文: 「「より高い効果が得られると考えています」「上肢運動機能の回復も期待できると考えております」「有効性は示唆されたと考えております」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」「厚生労働省」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」「令和元年に厚生労働省が作成した…ガイドライン」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「当社との資本・人的関係に関する記載なし」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「顧客・導入先に関する記載なし」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「改良Frankel分類Aの方がCに改善された方が26.7%」「84日目以降はp<0.1」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「140日時点」「168日時点」「84日目以降」「10％程度」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「PMDA」「厚生労働省が作成した…ガイドライン」「参照：https://opac.ll.chiba-u.jp/da/curator/900067144/86-5-167.pdf」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「26.7%」「10％程度」「140日時点」「168日時点」「84日目以降はp<0.1」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益に触れず（原文: 「業績・売上・利益に関する記載なし」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 業績に触れず（原文: 「業績への影響に関する記載なし」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 製品に変化なし（原文: 「「個人投資家の皆様からのご質問への回答について」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「HGFには…炎症を抑制する効果」「当社は…患者を対象としました」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「会社名「クリングルファーマ株式会社」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「「このような厳しい条件で行われた他の薬剤の治験は殆どありません」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「導入先・利用者数・販売実績に関する記載なし」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「他の薬剤の治験は殆どありません」「治療をしなくても自然に機能が回復する症例があります」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「HGF」「AIS分類」「ISNCSCIアルゴリズム」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「コード番号：4884 東証グロース」「問い合わせ先」「記」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 抑制的（原文: 「「回答いたします」「ご理解をいただきたく存じます」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「点数が減少する可能性も否定できません」「現時点では臨床試験の段階」「安全性と有効性を検証することを目的」」）