# 遺伝子治療薬の治験実施と新薬開発の不確実性｜モダリス（4883）の変遷

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## 経過

- FY2020 初出 「安全性に関する許容できない問題が生じた場合や、期待した有効性を確認できない場合には、開発を中止するリスクがあります。」 — 臨床試験に必要な患者確保や施設手続の遅延、安全性・有効性上の問題による開発中止の可能性を記載している。 (https://komori.app/company/4883/filing/2020-fy)
- FY2022-Q3 顕在化 「その結果、約半年から１年の臨床入りの遅延を伴うことになりますが、プロダクトの性能を高め、より高い成功確率をもたらすことになるので、長期的にはより高いパイプライン価値を実現するであろうと考えています。」 — MDL-101のAAVベクター設計変更に伴い、臨床入りが約半年から1年遅延することになると記載している。開発遅延リスクが具体的な時間幅を伴って発生した。 (https://komori.app/company/4883/filing/2022-q3)
- FY2022 再掲 「このベクターシステムの変更に伴い、開発のタイムラインは約１年後ろ倒しになりましたが」 — 新ベクターへの変更により開発タイムラインが約1年後ろ倒しとなったことを記載し、開発遅延リスクが継続している。 (https://komori.app/company/4883/filing/2022-fy)
- FY2023 再掲 「さらに、安全性に関する許容できない問題が生じた場合や、期待した有効性を確認できない場合には、開発を中止するリスクがあります。」 — 治験における患者確保、施設手続、安全性・有効性による開発遅延・中止の可能性を引き続き記載している。 (https://komori.app/company/4883/filing/2023-fy)
- FY2024 再掲 「さらに、安全性に関する許容できない問題が生じた場合や、期待した有効性を確認できない場合には、開発を中止するリスクがあります。」 — 治験準備・施設手続・患者確保の遅延、安全性・有効性上の問題による開発中止の可能性を引き続き記載している。 (https://komori.app/company/4883/filing/2024-fy)
- FY2025 対処 「なお、現時点において新たな安全性上の懸念は確認されておらず、治験実施医療機関の選定および調整についても、患者様および治験実施施設からの高い関心を背景に継続して進展しております。」 — MDL-101について現時点で新たな安全性上の懸念は確認されておらず、治験実施医療機関の選定・調整も進展していると説明している。 (https://komori.app/company/4883/filing/2025-fy)
- 2026-05-13 対処 「現時点において新たな重⼤な安全性シグナルは認識されていない。」 — MDL-101の開発継続中に新たな重大な安全性シグナルを認識していないと説明し、従来の安全性面の不確実性に対する現在時点の認識を示した。 (https://komori.app/company/4883/disclosure/20260512526163)
- 2026-08-10 再掲 「なお、最終的なIND申請時期は、試験結果、レポート作成、品質関連データ及び当局対応の進捗により変動する可能性があります。」 — 2026年末から2027年1QのIND申請目標を示す一方、試験結果・品質関連データ・当局対応などによる時期変動の可能性を継続して記載している。 (https://komori.app/company/4883/disclosure/20260807515535)