# 研究開発体制と知財ポジションの強化｜モダリス（4883）の変遷

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## 経過

- FY2020 初出 「国内外の製薬企業及び研究機関等との共同研究を推進しつつ、今後も自社内における研究開発、その体制の強化及び知財ポジションの強化を進める所存であります。」 — CRISPR-GNDM®技術の強化、自社・提携プログラムの開発、共同研究、自社研究開発体制および知財ポジションの強化を進める方針を示している。 (https://komori.app/company/4883/filing/2020-fy)
- FY2022-Q2 前進 「この他のパイプラインも確実な進捗を見せております。アルツハイマー病を含むタウオパシーをターゲットとしたMDL-104ではヒト化タウモデルマウスにおいてGNDMによるタウタンパクの抑制を確認することができています。」 — 研究開発活動においてMDL-104とMDL-105の具体的な検証を進め、米国特許を含む知財面でも進展を記載している。 (https://komori.app/company/4883/filing/2022-q2)
- FY2022-Q3 前進 「特許面においては、当社とパートナーであるアステラス社との間でデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬開発を目指して共同出願された「ユートロフィン遺伝子を標的とした筋ジストロフィーの治療法」が10月に米国で特許発効されております。」 — アステラス社との共同出願によるユートロフィン遺伝子を標的とした筋ジストロフィー治療法の特許が、米国で特許発効に至った。 (https://komori.app/company/4883/filing/2022-q3)
- FY2022 前進 「また日本では、12月に当社が東京大学からライセンスを受けている拡張PAM Cas9分子についての特許査定を受けております。」 — アステラス社との共同出願特許の米国発効に加え、東京大学からライセンスを受ける拡張PAM Cas9分子の特許査定を記載し、知財ポジションを具体的に進展させている。 (https://komori.app/company/4883/filing/2022-fy)
- FY2023-Q1 前進 「当第１四半期連結累計期間後の４月に当社と国立大学法人東京大学との間で共同出願された「改変されたＣａｓ９タンパク質及びその用途」の特許出願が日本において特許査定となっております。改変型Cas9に関する特許で、その新規性並びに進歩性が当局に認められた結果であると考えています。」 — 研究開発体制・知財ポジションの強化に関し、東京大学との共同出願による改変Cas9関連特許が日本で特許査定となった。 (https://komori.app/company/4883/filing/2023-q1)
- FY2023-Q2 前進 「MDL-101においては、2023年６月の末に米国食品医薬品局(FDA)よりPre-INDに係る応答を受け、臨床試験開始に至るまでの開発経路および条件についての確認を行っております。」 — FDAからMDL-101のPre-INDに係る応答を受け、臨床試験開始までの開発経路と条件を確認した。 (https://komori.app/company/4883/filing/2023-q2)
- FY2023 前進 「特許面においては、直近四半期において小型Cas9特許が日本で、PAM-Flex Cas9特許が中国（日本では既に成立）、miniVR特許がロシアで立て続けに査定となり、当社が開発してきた要素技術が特許として成立しております。」 — 小型Cas9、PAM-Flex Cas9、miniVRに関する要素技術の特許査定が日本・中国・ロシアで進み、知財ポジションを拡充した。 (https://komori.app/company/4883/filing/2023-fy)
- FY2024 前進 「特許面においても本年度は進捗があり、MDL-202に関する特許出願(特願2022-518586)が9月に、年明けの2025年1月にはリードプログラムのMDL-101に関連する特許出願(特願2022-509664)がそれぞれ日本特許庁から査定の通知を受けております。」 — MDL-202およびMDL-101に関連する特許出願が日本で査定通知を受け、知財ポジションの具体的な進展を記載している。 (https://komori.app/company/4883/filing/2024-fy)
- FY2025-H1 前進 「上市されている遺伝子治療薬を模したベンチマーク薬剤との比較において、1/10程度の低用量でも良好な病態改善効果を示しております。」 — MDL-101の開発基盤をMDL-201へ展開し、病態モデルマウスでベンチマーク薬剤の約10分の1の低用量による良好な病態改善効果を確認した。 (https://komori.app/company/4883/filing/2025-h1)
- 2026-03-04 前進 「さらに、当該結果について領域の専門家とのディスカッションを行った結果、本薬剤はユートロフィンを選択的に上昇させることで治療効果を示した点において、現時点で確認されている限り新規性の高いアプローチであるとの評価を得ています。」 — MDL-201について、専門家との議論を経て、ユートロフィンを選択的に上昇させるアプローチへの評価を記載している。 (https://komori.app/company/4883/disclosure/20260303574912)
- 2026-03-25 前進 「2025年には3つの特許が日本で査定」 — MDL-101、MDL-103、MDL-104に関連する3件の日本特許登録を記載し、各パイプラインの知財基盤の進展を示した。 (https://komori.app/company/4883/disclosure/20260325588530)
- 2026-04-28 前進 「本研究成果は、当社独自の CRISPR-GNDM®技術を用い、二本鎖 DNA を切断することなく疾患原因遺伝子の発現を制御することで、従来の遺伝子治療アプローチと比較して高い安全性と有効性を両立する可能性を示すものです。」 — CRISPR-GNDM®技術について、二本鎖DNAを切断せずに疾患原因遺伝子の発現を制御する研究成果と、安全性・有効性の両立可能性を記載している。元スレッドは変更しない。 (https://komori.app/company/4883/disclosure/20260428512662)
- 2026-05-20 前進 「デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の開発を⽬指すMDL-201関連特「Utrophin遺伝⼦を標的としたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療⽅法」が韓国登録 (特許10-2021-7018333) (1⽉)」 — MDL-201関連のユートロフィン標的治療方法について、韓国での特許登録を進捗として示している。 (https://komori.app/company/4883/disclosure/20260520542026)
- 2026-07-23 前進 「今回、日本において特許査定を受けたことにより、CRISPR-GNDM®の競争優位性を支える知的財産基盤が一層強化されることとなります。」 — CRISPR-GNDM®を構成する小型転写活性化モジュールに関する日本特許査定により、研究開発体制と知財ポジションの強化が具体的に進展した。canonical thread自体は変更しない。 (https://komori.app/company/4883/disclosure/20260723597917)
- 2026-08-10 前進 「品質面では、前四半期に公表した追加検証を完了するとともに、製造工程における品質リスクの低減を目的として、製造に用いる生産系の設計及び生産工程の改良を進めております。改良後の生産系を用いたパイロット製造及び実験計画法（DOE）による評価において、生産性及び主要な品質特性が従来の生産系と同等の水準であることを確認しております。」 — MDL-101の製造工程について、改良後の生産系のパイロット製造・評価を行い、生産性および主要な品質特性が従来と同等と確認している。 (https://komori.app/company/4883/disclosure/20260807515503)
- 2026-09-10 前進 「当社が開発し、出願した特許出願「DMPK 遺伝子を標的とした筋ジストロフィーの治療方法（Method for Treating Muscular Dystrophy by Targeting DMPK Gene）」が米国で特許査定。」 — MDL-202に関連するDMPK遺伝子標的治療法の米国特許出願について、USPTOから特許査定の通知を受領し、知財ポジションが具体的に前進した。 (https://komori.app/company/4883/disclosure/20260910534029)
- 2026-10-20 前進 「今回査定を受けた特許発明は、LAMA1 遺伝子を標的とし、その発現を制御することによる筋ジストロフィーの治療方法に関するものです。当社は、日本における本発明の特許査定が、CRISPR-GNDM®を用いた LAMA2-RD 治療アプローチの知的財産基盤を強化するとともに、MDL-101 の将来的な事業価値を保護する上で重要な意味を持つものと考えています。」 — MDL-101に関連するLAMA1遺伝子を標的とした治療方法の日本特許出願について特許査定を受け、知的財産基盤の具体的な進展を示した。 (https://komori.app/company/4883/disclosure/20261019552846)