# ドラベ症候群向けMDL-207の追加｜モダリス（4883）の変遷

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## 経過

- FY2023 初出 「また自社パイプラインとしてドラベ症候群に対する開発候補品、MDL-207を追加いたしました。ドラベ症候群は痙攣性発作を主症状とし、神経細胞のチャネルタンパクをコードするSCN1A遺伝子の異常が主な原因となって生じるハプロ不全病です。約３万人に１人の割合で発症し、世界では４万人*、USで1.6万人*、日本では約3,000人#の患者さんがいると言われています。(*Orphanet #難病情報センター)」 — ドラベ症候群を対象とし、SCN1A遺伝子の残存する正常アレルの発現をCRISPR-GNDMで高める自社開発候補品を新たに追加した。 (https://komori.app/company/4883/filing/2023-fy)
- FY2024 前進 「J-Brain Cargo Conjuagete AAV技術及びCRISPR-GNDM技術を用いたDravetモデルマウスの薬効を評価・検証に関する共同研究契約」 — MDL-207に関連するDravetモデルマウスの薬効評価・検証について、JCRファーマとの第二共同研究契約が締結された。 (https://komori.app/company/4883/filing/2024-fy)