# AAVベクターのキャプシド変更による送達効率向上｜モダリス（4883）の変遷

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## 経過

- FY2022-Q3 初出 「これは主として筋ジストロフィーを対象疾患とするMDL-101の筋肉への送達効率の向上を目的としてキャプシドの変更を行うものですが、今後のパイプラインにも適用される新しい指針となります。」 — MDL-101について、筋肉への送達効率向上を目的にAAVベクターのキャプシドを変更し、今後のパイプラインにも適用する新たな開発指針としている。 (https://komori.app/company/4883/filing/2022-q3)
- FY2022 前進 「MDL-104では、マウスモデルにおいて顕著なTau抑制効果を確認できたことから、サルにおける評価を行っております。」 — MDL-101の新ベクター評価とPre-IND申請ファイリング、MDL-104のサル評価および対象疾患選定を進め、両プログラムの臨床準備を具体化した。 (https://komori.app/company/4883/filing/2022-fy)
- FY2023-Q2 前進 「これはMDL-101の開発によって、筋肉選択的なウィルスベクターとGNDMカセットの組み合わせが、効率良く筋肉にGNDM分子を送達し目的の遺伝子の制御を行えることが、マウス及びサルにて確認できたことにより、筋肉疾患プログラムの確度がより高まったと考え、リソースを集中するという判断に基づきます。」 — MDL-101の開発で、筋肉選択的ウイルスベクターとGNDMカセットの組み合わせによる筋肉への送達・遺伝子制御をマウス及びサルで確認し、筋肉疾患向けプラットフォームへの展開根拠を得たと説明している。 (https://komori.app/company/4883/filing/2023-q2)
- FY2023 前進 「MDL-202は、権利再取得後に新しいキャプシドへ換装し、開発を再開しました。既にパイロット製造を行い、動物試験に着手しております。MDL-101で明確になった開発戦略を用い、開発を加速させていく予定です。」 — MDL-202で新キャプシドへの換装、パイロット製造、動物試験開始まで進み、MDL-101で明確化した開発戦略を適用して開発を加速する方針を示した。 (https://komori.app/company/4883/filing/2023-fy)
- FY2025-H1 前進 「本プログラムに対しては米国のブロード研究所で開発された筋肉選択的キャプシドであるMYOAAVのライセンスの供与を受ける契約を本年7月に締結しており、将来の製造販売に向けた技術、知財基盤の整備を進めております。」 — MDL-101について、外部CRO・CDMO・アドバイザーとの連携およびMYOAAVライセンス契約の締結により、治験薬・前臨床データの取得と将来の製造販売に向けた技術・知財基盤の整備を進めた。 (https://komori.app/company/4883/filing/2025-h1)
- 2026-03-25 前進 「GMP製造に向けて製造を実施中」 — MYOAAVについて、独自の製造法確立、スケールアップ完了、CDMOでのGMP製造に向けた製造実施を記載した。 (https://komori.app/company/4883/disclosure/20260325588530)
- 2026-04-28 前進 「今回の発表では、共同研究パートナーである Affinia Therapeutics 社が開発した筋指向性キャプシド（ATC-187）に搭載した「次世代型 MDL-202」の最新データを公表します。」 — MDL-202について、共同研究パートナーの筋指向性キャプシドATC-187を用いた次世代型の評価へ進展したことを記載している。元スレッドは変更しない。 (https://komori.app/company/4883/disclosure/20260428512662)
- FY2026-H1 前進 「MDL-201（デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD））において、全身投与に適した次世代筋指向性キャプシドの候補を選定し、導入に向けた契約締結の準備を進めております。また、当該キャプシドの特性を踏まえた治療用ペイロードの最適化を進めております。」 — MDL-201について、全身投与に適した次世代筋指向性キャプシドの候補を選定し、導入契約の締結準備と治療用ペイロードの最適化を進めている。 (https://komori.app/company/4883/filing/2026-h1)
- 2026-09-11 前進 「EMC181 とモダリスの CRISPR-GNDM®ペイロードを組み合わせることで、筋肉組織への送達を高め、MDL-201 の治療プロファイルを改善する可能性を追求するとともに、遺伝子変異型に依存しない治療戦略として幅広い DMD 患者さんへの適用を目指します。」 — MDL-201について、従来の送達技術開発に加え、EMC181の筋肉指向性および肝臓デターゲティング特性をCRISPR-GNDM®ペイロードと組み合わせる開発方針を具体化した。 (https://komori.app/company/4883/disclosure/20260910534239)