# モダリス（4883） FY2023 Q2 四半期報告書

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4883/filing/2023-q2
提出日: 2023-08-14
対象期間: 2023-04-01 〜 2023-06-30
企業ページ: https://komori.app/company/4883
原本（EDINET）: https://disclosure2dl.edinet-fsa.go.jp/searchdocument/pdf/S100RPAM.pdf

## 事業

モダリスは、遺伝子治療薬の研究開発を行う創薬ベンチャー企業であり、CRISPR-GNDM®プラットフォームを核に、ハイブリッドモデルと呼ばれる「協業モデルパイプライン」と自社モデルパイプラインを組み合わせたビジネスを展開しています。MDL-101を軸とした筋疾患領域の開発を進めるほか、MDL-201およびMDL-202の開発・販売権を2023年8月に再取得しました。MDL-101の経験・ノウハウを活かして血筋筋疾患に対する開発を推進するとともに、後続パイプライン（MDL-102、MDL-103、MDL-201、MDL-202、MDL-205等）についてもパートナリングを早期に獲得する方針を維持しています。2023年6月末にはFDAからMDL-101のPre-INDに係る応答を受け、臨床試験開始に至る開発経路の確認を行っています。2023年5月にはASGCTでMDL-101の開発成果を報告しました。MDL-101の対象疾患はLAMA2-CMD（別名MDC1A）を含み、FSHDを対象とするMDL-103を追加しました。MDL-101のデータは、マウス・サルでのターゲットエンゲージメントを含むデータであり、他の筋疾患プログラムにも外挿可能と考えられています。MDL-201およびMDL-202の対象疾患は筋疾患であり、患者数が多くアンメットニーズが高いと認識しています。2022年12月には第三者割当による行使価額修正条項付第9回新株予約権を発行済みで資金調達を実施中です。財政面では、現金及び預金は2,591,391千円であり、今後1年間の事業活動資金は十分に確保できていると説明しています。なお、現状は単一セグメントとして遺伝子治療薬開発事業を展開しており、セグメント別記載は省略されています。

## 数字

- 研究開発費: 9億円
- 設備投資: 38百万円
- フリーキャッシュフロー: -10億円

## 有価証券報告書にだけ載る項目

- 大株主: 保有比率と、その変動。
- 役員: 取締役の氏名、在任年数、独立性。
- 設備の状況: 拠点、帳簿価額、敷地面積。
- 沿革: 沿革と中期目標。