# モダリス（4883） FY2022 Q3 四半期報告書

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4883/filing/2022-q3
提出日: 2022-11-14
対象期間: 2022-07-01 〜 2022-09-30
企業ページ: https://komori.app/company/4883
原本（EDINET）: https://disclosure2dl.edinet-fsa.go.jp/searchdocument/pdf/S100PMTY.pdf

## 事業

当社モダリスは、CRISPR-GNDMプラットフォームをコア技術とし、希少疾患に属する遺伝子疾患に対して画期的な新薬を提供することを目標とする遺伝子治療薬開発事業を主体としています。2016年設立以降、世界初のCRISPRを用いた遺伝子制御治療の開発を目指し、臨床試験に向けた取り組みを継続しています。今期においてはMDL-101およびMDL-104といったパイプラインの開発を推進しており、MDL-101は筋ジストロフィーを対象疾患とする設計変更を含むAAVベクターのキャプシド改良を適用する方針を採用しています。MDL-104はタウパチーをターゲットとする開発優先度を引き上げ、両プログラムを2023年央にPre-INDファイリングを目指して並行開発する計画です。眼科領域など局所投与の成功を踏まえ、全身投与時の送達効率向上と毒性低減、投与量削減によるコスト優位性を狙う設計変更を実施します。特許面では、アステラス社との共同出願による「ユートロフィン遺伝子を標的とした筋ジストロフーの治療法」が米国で特許発効しています。財務面では、当第3四半期連結累計期間の事業収益は40,500千円（前年同期1,100千円）、営業損失は1,438,226千円、経常損失は1,314,537千円、親会社株主に帰属する四半期純損失は1,309,827千円となりました。特別利益として受取賠償金485,881千円を計上しています。現金及び預金は3,681,299千円、流動資産合計は3,803,509千円、固定資産合計は1,082,988千円、資産合計は4,886,498千円、負債合計は602,563千円、純資産合計は4,283,934千円です。自己資本比率は87.6%（期末）となっています。なお、当社グループは遺伝子治療薬開発事業を単一セグメントとして開示しており、セグメント別の詳細記載は省略しています。研究開発活動の総額は1,290,857千円です。主要な事業上の出来事として、MDL-101のキャプシド設計変更およびMDL-104の開発優先度引き上げ、2023年央のPre-INDファイリングを目指す方針、ならびにアステラス社との共同出願によるユートロフィン遺伝子標的治療法の米国特許発効が挙げられます。

## 数字

- 研究開発費: 13億円

## 有価証券報告書にだけ載る項目

- 大株主: 保有比率と、その変動。
- 役員: 取締役の氏名、在任年数、独立性。
- 設備の状況: 拠点、帳簿価額、敷地面積。
- 沿革: 沿革と中期目標。