# モダリス（4883） FY2022 Q1 四半期報告書

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4883/filing/2022-q1
提出日: 2022-05-13
対象期間: 2022-01-01 〜 2022-03-31
企業ページ: https://komori.app/company/4883
原本（EDINET）: https://disclosure2dl.edinet-fsa.go.jp/searchdocument/pdf/S100O0O8.pdf

## 事業

モダリスは、希少疾患領域に属する遺伝子疾患の治療薬開発を主軸とする企業で、技術基盤としてCRISPR-GNDM®プラットフォームを活用した世界初のゲノム編集を用いた遺伝子制御治療の開発を目指しています。自社モデルパイプラインの推進と、パートナーと共同で治療薬を開発する協業モデルパイプラインの双方を自社で確立したノウハウを供与することにより、研究開発の効率化と付加価値の向上を図っています。MDL-101を中心とした協業モデルパイプラインおよび自社モデルパイプラインの研究開発を着実に進めており、MDL-101は2023年中の治験申請を目指しています。主要パイプラインにはMDL-101、MDL-104、MDL-205が挙げられ、MDL-205はエーザイとの協業パイプラインとして進展しています。MDL-105は新規パイプラインとして心筋症（拡張型心筋症：DCM）を対象に、タイティン遺伝子をターゲットとする治療法を自社パイプラインとして採用・開発します。ASGCT年会でMDL-101、MDL-104、MDL-205等の研究成果を発表予定で、Cas9タンパクを長期発現させた場合の免疫反応などの課題にも取り組んでいます。ブロード研究所とEditas社を経るCRISPR基本特許のライセンス関係については、Editas社経由のライセンスが引き続き有効であるとされ、米国内における権利状況は引き続き安定と見込まれています。心筋症治療法に関する共同出願特許（ユートロフィン遺伝子を標的とする筋ジストロフィーの治療法）については、日本で査定を受け、2022年5月に登録済みです。これらの背景を踏まえ、同社グループの2022年1月1日から2022年3月31日までの第1四半期連結累計期間の業績は、事業収益4,050千円、営業損失466,718千円、経常損失443,703千円、親会社株主に帰属する四半期純損失438,906千円、四半期包括利益-427,484千円、純資産5,126,352千円、総資産5,624,061千円となりました。なお、当社グループは遺伝子治療薬開発事業を単一セグメントとして開示しています。なお、研究開発費は442,239千円です。

## 数字

- 研究開発費: 4億円

## 有価証券報告書にだけ載る項目

- 大株主: 保有比率と、その変動。
- 役員: 取締役の氏名、在任年数、独立性。
- 設備の状況: 拠点、帳簿価額、敷地面積。
- 沿革: 沿革と中期目標。