# モダリス（4883） DM1およびFSHD治療薬候補、前臨床で強力な標的遺伝子抑制を確認―次世代CRISPR技術によりベストインクラスの可能性、ASGCTで発表―

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4883/disclosure/20260428512662
種別: その他開示
開示日: 2026-04-28
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企業ページ: https://komori.app/company/4883

## 何が変わったか

DM1治療薬候補MDL-202とFSHD治療薬候補MDL-103について、前臨床試験で標的遺伝子を強力かつ持続的に抑制できたことを確認した。研究成果を2026年5月のASGCT年次学会で発表する。

## 会社が挙げた理由

独自のCRISPR-GNDM®技術により、二本鎖DNAを切断せずに疾患原因遺伝子の発現を筋肉選択的かつ持続的に抑制するため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: MDL-202、MDL-103、CRISPR-GNDM®
- 相手先: Affinia Therapeutics社、University of Massachusetts
- 相手先の概要: Affinia Therapeutics社は筋指向性キャプシドATC-187を開発した共同研究パートナー。University of MassachusettsはFSHD患者由来筋肉細胞を移植したXenograft疾患モデルマウスを開発した大学。その他の所在地・代表者・資本金・設立年などはnot_disclosed。
- 当社との関係: Affinia Therapeutics社は共同研究パートナー。University of Massachusettsとの関係は、同大学が開発した疾患モデルを用いること以外はnot_disclosed。
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: 2026年5月11日から15日（ASGCTでの発表予定）
- 適用分野: 筋強直性ジストロフィー1型（DM1）治療、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）治療
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: 米国ボストン（ASGCT開催地）
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: MDL-202はマウスへの全身投与で極めて優れたDMPK遺伝子抑制効果。MDL-103はFSHD疾患モデルで低用量によりDux4標的遺伝子を顕著に抑制。具体的な数値はnot_disclosed。
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: not_disclosed
- 出典: 第29回米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）年次学会

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施予定日あり（原文: 「「2026年5月11日から15日に米国ボストンで開催される…ASGCT年次学会にて発表いたします」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「「共同研究パートナーであるAffinia Therapeutics社」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月日まで（原文: 「「日時: 2026年5月12日 5:00-6:30 PM EST」「日時: 2026年5月13日 5:00-6:30 PM EST」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事前の予告（原文: 「「発表いたします」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 条件付き（原文: 「「ベスト・イン・クラスの治療薬になる可能性を示しています」「筋機能の改善が期待されます」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 社名あり · 非上場（原文: 「「共同研究パートナーであるAffinia Therapeutics社」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 共同で行う相手（原文: 「「共同研究パートナーであるAffinia Therapeutics社」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「Affinia Therapeutics社が開発した筋指向性キャプシド（ATC-187）」「University of Massachusettsが開発した…Xenograft疾患モデルマウス」」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「顧客・導入先・受注先の記載なし」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「第29回米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）」「Affinia Therapeutics社」「University of Massachusetts」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 定性的（原文: 「「強力かつ持続的な標的遺伝子抑制効果を確認しました」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 業績に触れず（原文: 「業績への影響に関する記載なし」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「開発中の…治療薬MDL-202」「開発中のMDL-103」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「MDL-202（対象疾患：DM1）」「MDL-103（対象疾患：FSHD）」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社が開発中の…MDL-202」「当社が開発中のMDL-103」「当社独自のCRISPR-GNDM®技術」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「会社名 株式会社 モダリス」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 根拠なしの優位性主張（原文: 「「既存の治療薬候補を凌駕するベスト・イン・クラスの治療薬になる可能性」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「2026年5月11日から15日に米国ボストンで開催される」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「利用実績・導入実績に関する記載なし」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「従来の遺伝子治療アプローチと比較して」「既存の治療薬候補を凌駕する」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「MDL-202」「MDL-103」「ATC-187」「ポスター発表ID 1492」「ポスター発表ID 2314」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 株式会社 モダリス」「（コード：4883、東証グロース）」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「強力かつ持続的」「極めて優れた」「ベスト・イン・クラス」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「筋機能の改善が期待されます」「治療薬になる可能性を示しています」」）