# PPMX-T003の血液がん・固形がんへの適応展開研究｜ペルセウスプロテオミクス（4882）の変遷

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## 経過

- FY2021 初出 「真性多血症とは別に、急性骨髄性白血病、悪性リンパ腫等の血液がん及び固形がんの治療薬としての作用機構を明確化するため、名古屋大学、藤田医科大学、群馬大学等と共同で臨床効果に関する創薬研究を推進しております。」 — 複数大学との共同研究を通じ、PPMX-T003の適応拡大に向けた作用機序・臨床効果の研究を進めている。 (https://komori.app/company/4882/filing/2020-fy)
- FY2022-Q1 再掲 「さらに、急性骨髄性白血病、悪性リンパ腫等の血液がん及び固形がんに対する治療薬としての作用機序を明確化するため、国立大学法人東海国立大学機構　名古屋大学、学校法人藤田学園　藤田医科大学及び国立大学法人　群馬大学と共同で臨床効果に関する創薬研究を推進しております。」 — PPMX-T003について、血液がん・固形がんへの展開を視野に、名古屋大学、藤田医科大学、群馬大学との共同研究を継続している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2021-q1)
- FY2022-Q2 再掲 「さらに、急性骨髄性白血病、悪性リンパ腫等の血液がん及び固形がんに対する治療薬としての作用機序を明確化するため、国立大学法人東海国立大学機構　名古屋大学、学校法人藤田学園　藤田医科大学及び国立大学法人　群馬大学と共同で臨床効果に関する創薬研究を推進しております。」 — PPMX-T003の血液がん・固形がんへの展開を視野に、3大学との共同研究を継続している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2021-q2)
- FY2022-Q3 再掲 「また、急性骨髄性白血病、悪性リンパ腫等の血液がん及び固形がんに対する治療薬としての作用機序を明確化するため、国立大学法人東海国立大学機構　名古屋大学、学校法人藤田学園　藤田医科大学及び国立大学法人　群馬大学と共同で臨床効果に関する創薬研究を推進しております。」 — PPMX-T003の血液がん・固形がんへの展開を視野に、3大学との共同研究を継続している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2021-q3)
- FY2022 前進 「また、東海大学との共同研究によって、本抗体の鉄の取り込みを阻害する機能をアグレッシブNK細胞白血病（ANKL）という超希少疾患の治療薬に活用できる可能性が見出されました。これにより、2022年３月には国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に採択されております。」 — PPMX-T003について、血液がん・固形がんへの展開研究に加え、ANKL向け研究がAMED事業に採択され、医師主導治験と実用化に向けた研究開発へ進んだ。 (https://komori.app/company/4882/filing/2021-fy)
- FY2023-Q1 前進 「2022年３月には国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に採択されており、現在は医師主導治験の治験届の提出に向けて、東海大学や医療機関等との調整を進めております。」 — ANKL向け開発についてAMED事業採択後、医師主導治験の治験届提出に向けた大学・医療機関との調整段階に進んでいる。 (https://komori.app/company/4882/filing/2022-q1)
- FY2023-Q2 再掲 「また、アグレッシブNK細胞白血病（ANKL）という超希少疾患に対する治療薬開発についても、東海大学との共同研究を進めております。2022年３月には国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に採択されており、現在は医師主導治験の治験届の提出に向けて、東海大学や医療機関等との調整を進めております。」 — ANKL向け開発について、東海大学との共同研究、AMED事業採択後の医師主導治験の治験届提出に向けた調整を継続している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2022-q2)
- FY2023-Q3 再掲 「また、アグレッシブNK細胞白血病（ANKL）という超希少疾患に対する治療薬開発については、東海大学との共同研究を進めております。2022年３月には国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に採択されており、現在は医師主導治験の治験届の提出に向けて、大学や医療機関等との調整を進めております。この他、急性骨髄性白血病、悪性リンパ腫等の血液がん及び固形がんに対する治療薬としての作用機序を明確化するため、名古屋大学及び群馬大学と共同で臨床効果に関する創薬研究を推進しております。」 — ANKL向けの東海大学との共同研究、AMED採択後の医師主導治験に向けた調整、および血液がん・固形がんを対象とする名古屋大学・群馬大学との共同研究を継続している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2022-q3)
- FY2023 前進 「2023年３月に予定どおり医師主導第I/II相試験の治験計画届の提出が完了し、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）の調査も終了しました。今後は被験者登録の後、患者さんへの投与を開始する予定です。」 — ANKL向け医師主導第I/II相試験について、治験計画届の提出とPMDA調査の終了まで進み、被験者登録後の投与開始段階に近づいた。 (https://komori.app/company/4882/filing/2022-fy)
- FY2024-Q1 再掲 「2022年３月の国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」への採択を受けて、2023年３月に予定どおり医師主導第I/II相試験の治験計画届が提出され、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）の調査も終了しました。広島大学病院を中心に、治験実施施設を全国７か所に設けており、被験者が見つかった際にはすぐに治験薬を投与できる体制を整えております。」 — ANKL向け医師主導第I/II相試験について、治験計画届提出・PMDA調査終了後の体制整備が完了している状態を再確認している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2023-q1)
- FY2024-Q2 前進 「本年９月には１例目の患者さんへの投与が、次いで２例目の患者さんにも投与が行われました。広島大学病院を中心に、治験実施施設を全国７か所に設けており、今後も被験者が見つかった際にはすぐに治験薬を投与できる体制を整えております。」 — ANKL向け医師主導第I/II相試験で、2023年9月に1例目、続いて2例目への投与を開始した。全国7施設の投与体制も整備している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2023-q2)
- FY2024-Q3 再掲 「一方で、本抗体はアグレッシブNK細胞白血病（ANKL）という超希少疾患に対する有効な治療薬となる可能性も見出されております。国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」への採択を受けて実施されている医師主導第Ｉ/Ⅱ相試験では、2023年９月に２名の患者さんに投与が行われました。広島大学病院を中心に、治験実施施設を全国７か所に設けて、被験者が見つかった際にはすぐに治験に参加いただき、治験薬を投与できる体制を整えております。また、血液内科医だけでなく、全国の一般内科や消化器内科の医師に対しても協力を呼び掛けて、被験者の方の登録が進むよう対策を講じております。」 — ANKL向け試験について、2023年9月の2名への投与、全国7施設の体制を再確認し、被験者登録促進のため一般内科・消化器内科医にも協力を呼び掛けている。新たな投与実績は示されていないため、実質的には継続・再確認とした。 (https://komori.app/company/4882/filing/2023-q3)
- FY2025-H1 再掲 「このほか、急性骨髄性白血病、悪性リンパ腫等の血液がん及び固形がんに対する治療薬としての作用機序を明確化するため、名古屋大学等と共同で創薬研究を推進しております。」 — PPMX-T003について、血液がん・固形がんへの展開を視野に、大学等との共同研究を継続している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2024-h1)
- FY2025 前進 「本事業を受けて開始された医師主導第Ｉ/Ⅱ相試験（以下「本治験」）は、当事業年度内に終了する計画でしたが、超希少疾患のため予定どおりに被験者登録が進まず、治験調整医師の判断により、治験期間が１年延長されました。なお、本治験は2025年２月に再び本事業に採択されております。今後の被験者登録を加速するため、本報告書提出日現在、治験実施施設を７か所から９か所に増やしております。」 — ANKL向け医師主導第I/II相試験は登録遅延により1年延長された一方、2025年2月にAMEDへ再採択され、治験施設を7か所から9か所へ増やして登録加速を図っている。 (https://komori.app/company/4882/filing/2024-fy)
- FY2026-H1 後退 「当初、本治験は本年度内の終了を予定していましたが、2025年９月末時点での登録症例数が４例にとどまっていることから、治験調整医師の判断により、治験期間を１年延長することを計画しています。さらに、今後の被験者登録を促進するため、治験実施施設の数を９か所から10か所に増やす予定です。」 — ANKL向け医師主導第I/II相試験は、2025年9月末時点の登録が4例にとどまり、終了時期を1年延長する計画となった。登録促進策として施設を9か所から10か所へ増やす予定も示している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2025-h1)
- 2026-04-01 前進 「本支援事業は、アグレッシブ NK 細胞白血病を対象とした PPMX-T003 の医師主導治験の実施にかかる経費が対象です。令和７年度より最大３事業年度の期間支援をうける予定であり、事業年度毎に助成金額が決定される制度です。」 — PPMX-T003のアグレッシブNK細胞白血病向け医師主導治験について、令和8年度の補助金100,000千円の交付決定を受け、最大3事業年度の支援を受ける計画が具体化した。 (https://komori.app/company/4882/disclosure/20260331594912)
- 2026-05-14 前進 「これまで（2026年３月31日時点）の登録症例数は５例となっており、治験期間は2027年３月末までを予定しております。」 — ANKL向け医師主導第I/II相試験の登録症例数が5例となり、治験期間を2027年3月末までと具体的に示している。 (https://komori.app/company/4882/disclosure/20260513528629)
- 2026-05-18 前進 「• ２例の登録があり、登録症例数は５例
• 治験期間は2027年3月31日まで延長
• 治験施設として大阪大学病院が新たに参加
• AMED創薬支援事業より助成金１億円獲得」 — アグレッシブNK細胞白血病向け治験は登録症例数が5例となり、大阪大学病院の参加、1億円のAMED助成金獲得まで進んだ。治験期間は2027年3月31日まで延長されている。 (https://komori.app/company/4882/disclosure/20260515538223)
- 2026-05-20 引き上げ 「今後は真性多血症に加え他の疾患への適応拡大も視野に導出活動を推進する予定です。」 — PPMX-T003について、真性多血症に加えて他疾患への適応拡大も視野に入れる方針が示され、導出対象となる適応範囲が広がった。 (https://komori.app/company/4882/disclosure/20260515537381)
- 2026-06-03 前進 「これまで（2026年３月31日時点）の登録症例数は５例となっており、治験期間は2027年３月末までを予定しております。」 — ANKL向け医師主導第I/II相試験について、登録症例数が4例から5例へ増加し、治験期間を2027年3月末までとする予定が示された。 (https://komori.app/company/4882/disclosure/20260526547796)
- FY2026 前進 「本書提出日現在、全国10カ所の基幹病院に参加いただき治験実施体制を整備しております。被験者の登録は治験開始時の目標症例数７例に対して、2023年に２例、2024年に１例、2025年に２例あり、現在５例となっております。なお、治験期間は、対象疾患が超希少疾患であることから被験者リクルートに時間を要しており、これまでに二度の延長を経て、2027年３月末までとなっております。」 — ANKL向け医師主導第I/II相試験について、実施施設が全国10カ所となり、登録症例数は4例から5例へ増加した。一方、超希少疾患による登録遅延を受け、治験期間は二度の延長を経て2027年3月末までとなった。 (https://komori.app/company/4882/filing/2025-fy)
- 2026-06-25 前進 「令和８年度の当該治験費用として、助成金1億円を獲得」 — PPMX-T003のアグレッシブNK細胞白血病向け医師主導治験について、AMED助成金1億円の獲得を新たに実績として示している。 (https://komori.app/company/4882/disclosure/20260616571645)
- 2026-08-13 再掲 「これまでの登録症例数は５例となっており、治験期間は2027年３月末を予定しております。」 — ANKL向け医師主導第I/II相試験について、登録5例と2027年3月末予定を再掲している。 (https://komori.app/company/4882/disclosure/20260805510662)
- 2026-08-21 前進 「本研究では、患者由来の大腸がんをマウスに移植したモデルにおいて本薬を投与したところ、がんの成長を抑えられました。さらに、大腸がんの「肝臓への転移」に対しても、本薬がその発生を防ぐことを確認しました。また、胃がんでも検証を行い、お腹全体にがんが散らばる状態である「腹膜播種」に対しても、同様に本薬がその発生を防ぐことを確認しました。加えて、胃がんの腹膜播種状態であるマウスに本薬を繰り返し投与することで、生存期間が大幅に延びる結果も得られました。」 — PPMX-T003について、群馬大学との共同研究で大腸がんの増殖抑制および肝転移の発生抑制、胃がんの腹膜播種の発生抑制・生存期間延長をマウスモデルで確認した前臨床研究成果を論文発表している。 (https://komori.app/company/4882/disclosure/20260820523577)